Citocolina per il trattamento della sindrome da tremore/atassia associata all'X fragile
1 novembre 2022 aggiornato da: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center
Studio di fase 2 sulla citocolina per il trattamento della sindrome da tremore/atassia associata all'X fragile
L'obiettivo di questo studio è determinare se la citocolina è efficace per le anomalie dell'equilibrio e per stabilizzare il declino cognitivo nei pazienti con sindrome di atassia da tremore associata all'X fragile.
Lo studio testerà 1000 mg due volte al giorno di citocolina per 12 mesi in uno studio pilota in aperto, con visite di studio al basale, 3, 6 e 12 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio era determinare se la citicolina fosse sicura per il trattamento del tremore e delle anomalie dell'equilibrio e per stabilizzare il declino cognitivo nei pazienti con sindrome di atassia da tremore associata all'X fragile.
A dieci partecipanti con diagnosi di FXTAS sono stati somministrati 1000 mg di citicolina una volta al giorno per 12 mesi.
Le misure di esito e l'esame neurologico sono state eseguite al basale, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi.
L'outcome primario era la sicurezza.
Gli esiti secondari includevano il cambiamento nel punteggio della scala di valutazione FXTAS, una batteria di test neuropsicologici, un test Timed up and go strumentato, posturografia dinamica computerizzata, test pegboard a 9 buche e questionari sulla fiducia in equilibrio e sui sintomi psichiatrici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi clinica di FXTAS
- La creatina chinasi sierica, il pannello metabolico completo, l'emocromo completo, i test di funzionalità epatica, i test di funzionalità renale, le piastrine e l'ECG rientrano nei limiti normali
Criteri di esclusione:
- Incapacità giuridica o limitata capacità giuridica
- Presenza di malattia renale grave (BUN 50% maggiore del normale o clearance della creatinina <60 ml/min) o malattia epatica.
- Conta anomala della creatina chinasi e/o delle piastrine negli ultimi 6 mesi (come determinato da rapporti di laboratorio ottenuti da medici di base o condotti al basale).
- Donne in età fertile che sono in gravidanza al momento dello screening o che non utilizzeranno una protezione adeguata durante la partecipazione allo studio.
- Allergia/sensibilità al farmaco delle sue formulazioni.
- Partecipazione concomitante ad un altro studio clinico.
- Uso o dipendenza da sostanze attive.
- - Malattia grave (che richieda trattamento sistematico/o ricovero in ospedale) fino a quando il soggetto non completa la terapia o è clinicamente stabile in terapia, secondo l'opinione dello sperimentatore del sito, per almeno 60 giorni prima dell'ingresso nello studio.
- Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Citocolina
L'intervento sarà di 1000 mg di citicolina in forma di capsule una volta al giorno.
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Dieci soggetti riceveranno 1.000 mg una volta al giorno di citicolina.
Ogni soggetto rimarrà sul farmaco in studio per 12 mesi.
Le misure di esito saranno valutate al basale e poi di nuovo alla fine del mese 3, del mese 6 e del mese 12.
I soggetti continueranno a prendere lo stesso farmaco in studio alla stessa dose durante l'intero studio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio della scala di valutazione FXTAS
Lasso di tempo: 12 mesi
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A ciascun partecipante è stata somministrata la FXTAS Rating Scale (FXTAS-RS), progettata per misurare la gravità dei segni motori nei pazienti affetti da FXTAS.
Il FXTAS-RS è stato progettato per misurare la gravità dei segni motori di FXTAS, tremore, atassia e parkinsonismo.
La scala è stata sviluppata da una combinazione di tre misure separate: la Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), la International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) e la Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS).
La scala risultante ha 44 item e un possibile punteggio totale da 0 a 226.
Un punteggio più alto indica sintomi peggiori.
Per questo studio, il miglioramento è stato definito come un miglioramento del 20% rispetto al FXTAS-RS.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
22 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Patologia
- Discinesia
- Malattie cerebellari
- Sindrome
- Atassia
- Tremore
- Atassia cerebellare
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti
- Agenti gastrointestinali
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Agenti nootropi
- Agenti lipotropici
- Colina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CITO-123
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