Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Citocoline til behandling af fragilt X-associeret tremor/ataksisyndrom

1. november 2022 opdateret af: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Fase 2 undersøgelse af citocolin til behandling af skrøbeligt X-associeret tremor/ataksi syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om citocoline er effektivt til balanceabnormaliteter og til at stabilisere kognitivt fald hos patienter med skrøbeligt X-associeret tremorataksisyndrom. Studiet vil teste 1000 mg citocoline to gange dagligt i 12 måneder i et åbent pilotstudie med studiebesøg ved baseline, 3, 6 og 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme, om citicolin var sikkert til behandling af tremor og balanceabnormiteter og at stabilisere kognitivt fald hos patienter med skrøbeligt X-associeret tremorataksisyndrom. Ti deltagere med diagnosticeret FXTAS fik 1000 mg citicolin én gang dagligt i 12 måneder. Resultatmål og neurologisk undersøgelse blev udført ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder. Det primære resultat var sikkerhed. Sekundære resultater omfattede ændring i FXTAS Rating Scale-score, et batteri af neuropsykologiske tests, en instrumenteret Timed-up and go-test, computerstyret dynamisk posturografi, 9-hullers pegboard-test og balancesikkerheds- og psykiatriske symptomspørgeskemaer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af FXTAS

    • Serum kreatinkinase, komplet metabolisk panel, komplet blodtælling, leverfunktionstests, nyrefunktionstests, blodplader og EKG er inden for normale grænser

Ekskluderingskriterier:

  • Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne
  • Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom (BUN 50 % større end normalt eller kreatininclearance <60 ml/min) eller leversygdom.
  • Unormalt antal kreatinkinase og/eller blodplader inden for de seneste 6 måneder (som bestemt af laboratorierapporter fra primærlæger eller udført ved baseline).
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide på screeningstidspunktet, eller som ikke vil bruge tilstrækkelig beskyttelse under deltagelse i undersøgelsen.
  • Allergi/følsomhed over for lægemidlet i dets formuleringer.
  • Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie.
  • Brug eller afhængighed af aktivt stof.
  • Alvorlig sygdom (kræver systematisk behandling/eller hospitalsindlæggelse), indtil forsøgspersonen enten afslutter terapien eller er klinisk stabil i terapi, efter undersøgelsesstedets vurdering, i mindst 60 dage før studiestart.
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet eller værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Citocoline
Indgrebet vil være 1000 mg citicolin i kapselform én gang dagligt.
Medicin: citokolin
Ti forsøgspersoner vil modtage 1.000 mg citicolin én gang dagligt. Hvert forsøgsperson vil forblive på studielægemidlet i 12 måneder. Resultatmålene vil blive vurderet ved baseline og derefter igen i slutningen af ​​måned 3, måned 6 og måned 12. Forsøgspersonerne vil fortsætte med at tage det samme studielægemiddel i samme dosis gennem hele forsøget.
Andre navne:
  • CDP-cholin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FXTAS Rating Scale Score
Tidsramme: 12 måneder
FXTAS Rating Scale (FXTAS-RS), som var designet til at måle sværhedsgraden af ​​motoriske tegn hos FXTAS-patienter, blev administreret til hver deltager. FXTAS-RS er designet til at måle sværhedsgraden af ​​motoriske tegn på FXTAS, tremor, ataksi og parkinsonisme. Skalaen blev udviklet ud fra en kombination af tre separate mål: Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) og Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS). Den resulterende skala har 44 punkter og en mulig samlet score på 0-226. En højere score indikerer værre symptomer. For denne undersøgelse blev forbedring defineret som en forbedring på 20 % af FXTAS-RS.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rush University Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2014

Først opslået (Skøn)

22. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CITO-123

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X Tremor/Ataxia Syndrome

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner