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脆弱X関連振戦/運動失調症候群の治療のためのシトコリン

2022年11月1日 更新者:Deborah Hall, MD、Rush University Medical Center

脆弱X関連振戦/運動失調症候群の治療のためのシトコリンの第2相試験

この研究の目的は、シトコリンがバランス異常に有効かどうかを判断し、脆弱な X 関連振戦運動失調症候群の患者の認知機能低下を安定させることです。 この研究では、非盲検パイロット研究で 1000mg のシトコリンを 1 日 2 回、12 か月間テストし、研究訪問はベースライン、3、6、および 12 か月に行います。

調査の概要

詳細な説明

この研究の目的は、シチコリンが振戦およびバランス異常の治療に安全であるかどうかを判断し、脆弱な X 関連振戦運動失調症候群の患者の認知機能低下を安定させることでした。 FXTAS と診断された 10 人の参加者に 1000 mg のシチコリンを 1 日 1 回、12 か月間投与しました。 ベースライン、3 か月、6 か月、および 12 か月の時点で、結果の測定と神経学的検査を実施しました。 主要な結果は安全性でした。 副次的アウトカムには、FXTAS 評価尺度スコアの変化、一連の神経心理学的テスト、計装された Timed up and go テスト、コンピューター化された動的姿勢記録、9 穴ペグボード テスト、自信と精神症状の質問票のバランスが含まれていました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~90年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • FXTASの臨床診断

    • 血清クレアチンキナーゼ、完全な代謝パネル、完全な血球数、肝機能検査、腎機能検査、血小板および心電図が正常範囲内

除外基準:

  • 法的能力の欠如または制限された法的能力
  • -重度の腎疾患(BUNが正常よりも50%大きい、またはクレアチニンクリアランスが60 mL /分未満)または肝疾患の存在。
  • -過去6か月間のクレアチンキナーゼおよび/または血小板数の異常(プライマリケア医から取得した、またはベースラインで実施されたラボレポートによって決定)。
  • -スクリーニング時に妊娠している可能性のある女性、または研究への参加中に適切な保護を使用しない女性。
  • その製剤の薬物に対するアレルギー/感受性。
  • -別の臨床試験への同時参加。
  • 活性物質の使用または依存。
  • -被験者が治療を完了するまで、または治療で臨床的に安定するまで、重篤な病気(体系的な治療/入院が必要)、サイト調査官の意見では、少なくとも60日間研究に参加します。
  • -被験者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または望まない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:シトコリン
介入は、カプセル形態のシチコリン 1000mg を 1 日 1 回投与します。
10 人の被験者が 1 日 1 回 1,000mg のシチコリンを受け取ります。 各被験者は、治験薬を12か月間服用します。 結果の測定値はベースラインで評価され、3 か月目、6 か月目、12 か月目の終わりに再度評価されます。 被験者は、試験全体を通して同じ治験薬を同じ用量で服用し続けます。
他の名前:
  • CDP-コリン

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FXTAS評価尺度スコア
時間枠:12ヶ月
FXTAS 患者の運動徴候の重症度を測定するために設計された FXTAS 評価尺度 (FXTAS-RS) が、各参加者に投与されました。 FXTAS-RS は、FXTAS、振戦、運動失調、およびパーキンソニズムの運動徴候の重症度を測定するように設計されています。 この尺度は、振戦の臨床評価尺度 (CRST)、国際協力運動失調評価尺度 (ICARS)、および統一パーキンソン病評価尺度 (UPDRS) の 3 つの個別の尺度の組み合わせから開発されました。 結果のスケールには 44 項目があり、合計スコアは 0 ~ 226 です。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。 この調査では、改善は FXTAS-RS の 20% の改善として定義されました。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年1月1日

一次修了 (実際)

2017年1月1日

研究の完了 (実際)

2017年1月1日

試験登録日

最初に提出

2014年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年7月18日

最初の投稿 (見積もり)

2014年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月1日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

脆弱X振戦/運動失調症候群の臨床試験

  • University of California, Davis
    National Institute on Aging (NIA); Forest Laboratories
    完了
    脆弱X関連振戦/運動失調症候群 | Fragile X Premutation キャリア
    アメリカ
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
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