Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Citocoline for Treatment in Fragile X-associated Tremor/Ataxia Syndrome

1. november 2022 oppdatert av: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Fase 2-studie av Citocoline for Treatment in Fragile X-associated Tremor/Ataxia Syndrome

Målet med denne studien er å finne ut om citokolin er effektivt for balanseavvik og for å stabilisere kognitiv nedgang hos pasienter med skjørt X-assosiert tremorataksisyndrom. Studien vil teste 1000 mg to ganger daglig av citokolin i 12 måneder i en åpen pilotstudie, med studiebesøk ved baseline, 3, 6 og 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien var å finne ut om citikolin var trygt for behandling av skjelving og balanseavvik og å stabilisere kognitiv nedgang hos pasienter med skjørt X-assosiert tremorataksisyndrom. Ti deltakere med diagnostisert FXTAS ble administrert 1000 mg citikolin én gang daglig i 12 måneder. Resultatmål og nevrologisk undersøkelse ble utført ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder. Det primære resultatet var sikkerhet. Sekundære utfall inkluderte endring i FXTAS Rating Scale-poengsum, et batteri av nevropsykologiske tester, en instrumentert Timed up and go-test, datastyrt dynamisk posturografi, 9-hulls pegboard-test og spørreskjemaer for balansesikkerhet og psykiatriske symptom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av FXTAS

    • Serumkreatinkinase, komplett metabolsk panel, fullstendig blodtelling, leverfunksjonstester, nyrefunksjonstester, blodplater og EKG er innenfor normale grenser

Ekskluderingskriterier:

  • Juridisk inhabilitet eller begrenset rettslig handleevne
  • Tilstedeværelse av alvorlig nyresykdom (BUN 50 % større enn normalt eller kreatininclearance <60 ml/min) eller leversykdom.
  • Unormalt antall kreatinkinase og/eller blodplater de siste 6 månedene (som bestemt av laboratorierapporter innhentet fra primærleger eller utført ved baseline).
  • Kvinner i fertil alder som er gravide på tidspunktet for screening eller som ikke vil bruke tilstrekkelig beskyttelse under deltakelsen i studien.
  • Allergi/følsomhet overfor stoffet i dets formuleringer.
  • Samtidig deltakelse i en annen klinisk studie.
  • Bruk av aktive stoffer eller avhengighet.
  • Alvorlig sykdom (krever systematisk behandling/eller sykehusinnleggelse) inntil forsøkspersonen enten fullfører terapi eller er klinisk stabil på terapi, etter stedsforskerens oppfatning, i minst 60 dager før studiestart.
  • Manglende evne eller vilje hos subjektet eller verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Citocoline
Intervensjonen vil være 1000 mg citikolin i kapselform en gang daglig.
Legemiddel: citokolin
Ti forsøkspersoner vil motta 1000 mg citikolin én gang daglig. Hvert forsøksperson vil forbli på studiemedisinen i 12 måneder. Resultatmålene vil bli vurdert ved baseline og deretter igjen i slutten av måned 3, måned 6 og måned 12. Forsøkspersonene vil fortsette å ta det samme studiemedikamentet i samme dose gjennom hele forsøket.
Andre navn:
  • CDP-kolin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FXTAS Rating Scale Score
Tidsramme: 12 måneder
FXTAS Rating Scale (FXTAS-RS), som ble designet for å måle alvorlighetsgraden av motoriske tegn hos FXTAS-pasienter, ble administrert til hver deltaker. FXTAS-RS ble designet for å måle alvorlighetsgraden av motoriske tegn på FXTAS, tremor, ataksi og parkinsonisme. Skalaen ble utviklet fra en kombinasjon av tre separate mål: Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) og Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS). Den resulterende skalaen har 44 elementer og en mulig totalscore på 0-226. En høyere score indikerer verre symptomer. For denne studien ble forbedring definert som en forbedring på 20 % på FXTAS-RS.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rush University Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

22. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CITO-123

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X Tremor/Ataxia Syndrome

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere