Citocoline pour le traitement du syndrome de tremblement/ataxie associé à l'X fragile
1 novembre 2022 mis à jour par: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center
Étude de phase 2 sur la citocoline pour le traitement du syndrome de tremblement/ataxie associé à l'X fragile
L'objectif de cette étude est de déterminer si la citocoline est efficace pour les troubles de l'équilibre et pour stabiliser le déclin cognitif chez les patients atteints du syndrome d'ataxie tremblante associée à l'X fragile.
L'étude testera 1000 mg deux fois par jour de citocoline pendant 12 mois dans une étude pilote en ouvert, avec des visites d'étude au départ, 3, 6 et 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude était de déterminer si la citicoline était sans danger pour le traitement des tremblements et des anomalies de l'équilibre et pour stabiliser le déclin cognitif chez les patients atteints du syndrome d'ataxie tremblante associée à l'X fragile.
Dix participants chez qui le FXTAS a été diagnostiqué ont reçu 1000 mg de citicoline une fois par jour pendant 12 mois.
Les mesures des résultats et l'examen neurologique ont été effectués au départ, à 3 mois, 6 mois et 12 mois.
Le critère de jugement principal était la sécurité.
Les critères de jugement secondaires comprenaient une modification du score de l'échelle d'évaluation FXTAS, une batterie de tests neuropsychologiques, un test chronométré instrumenté, une posturographie dynamique informatisée, un test de panneau perforé à 9 trous et des questionnaires sur la confiance en équilibre et les symptômes psychiatriques.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic clinique de FXTAS
- La créatine kinase sérique, le panel métabolique complet, la formule sanguine complète, les tests de la fonction hépatique, les tests de la fonction rénale, les plaquettes et l'électrocardiogramme sont dans les limites normales
Critère d'exclusion:
- Incapacité juridique ou capacité juridique limitée
- Présence d'insuffisance rénale sévère (BUN 50 % supérieur à la normale ou clairance de la créatinine < 60 mL/min) ou d'une maladie hépatique.
- Créatine kinase et/ou numération plaquettaire anormale au cours des 6 derniers mois (tel que déterminé par les rapports de laboratoire obtenus auprès des médecins de soins primaires ou effectués au départ).
- Femmes en âge de procréer qui sont enceintes au moment du dépistage ou qui n'utiliseront pas de protection adéquate pendant la participation à l'étude.
- Allergie/sensibilité au médicament de ses formulations.
- Participation simultanée à une autre étude clinique.
- Consommation de substances actives ou dépendance.
- Maladie grave (nécessitant un traitement systématique / ou une hospitalisation) jusqu'à ce que le sujet termine le traitement ou soit cliniquement stable sous traitement, de l'avis de l'investigateur du site, pendant au moins 60 jours avant l'entrée dans l'étude.
- Incapacité ou refus du sujet ou du tuteur/représentant légal de donner un consentement éclairé écrit.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Citocoline
L'intervention sera de 1000 mg de citicoline sous forme de gélule une fois par jour.
|
Dix sujets recevront 1 000 mg une fois par jour de citicoline.
Chaque sujet restera sur le médicament à l'étude pendant 12 mois.
Les mesures des résultats seront évaluées au départ, puis à nouveau à la fin du mois 3, du mois 6 et du mois 12.
Les sujets continueront à prendre le même médicament à l'étude à la même dose tout au long de l'essai.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Score de l'échelle de notation FXTAS
Délai: 12 mois
|
L'échelle d'évaluation FXTAS (FXTAS-RS), conçue pour mesurer la gravité des signes moteurs chez les patients FXTAS, a été administrée à chaque participant.
Le FXTAS-RS a été conçu pour mesurer la sévérité des signes moteurs du FXTAS, des tremblements, de l'ataxie et du parkinsonisme.
L'échelle a été développée à partir d'une combinaison de trois mesures distinctes : l'échelle d'évaluation clinique des tremblements (CRST), l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) et l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS).
L'échelle résultante comporte 44 éléments et un score total possible de 0 à 226.
Un score plus élevé indique des symptômes plus graves.
Pour cette étude, l'amélioration a été définie comme une amélioration de 20 % sur le FXTAS-RS.
|
12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juillet 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 juillet 2014
Première publication (Estimation)
22 juillet 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 novembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 novembre 2022
Dernière vérification
1 novembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladie
- Dyskinésies
- Maladies cérébelleuses
- Syndrome
- Ataxie
- Tremblement
- Ataxie cérébelleuse
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites
- Agents gastro-intestinaux
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Agents nootropes
- Agents lipotropes
- Choline
Autres numéros d'identification d'étude
- CITO-123
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .