Cytokolina w leczeniu zespołu drżenia/ataksji związanego z zespołem łamliwego chromosomu X
1 listopada 2022 zaktualizowane przez: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center
Badanie fazy 2 cytokoliny w leczeniu zespołu drżenia/ataksji związanego z zespołem łamliwego chromosomu X
Celem tego badania jest ustalenie, czy cytokolina jest skuteczna w przypadku zaburzeń równowagi i stabilizacji zaburzeń funkcji poznawczych u pacjentów z zespołem ataksji drżenia związanego z zespołem łamliwego chromosomu X.
Badanie będzie polegać na testowaniu 1000 mg cytokoliny dwa razy dziennie przez 12 miesięcy w otwartym badaniu pilotażowym, z wizytami badawczymi na początku badania, 3, 6 i 12 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem tego badania było ustalenie, czy cytykolina jest bezpieczna w leczeniu drżenia i zaburzeń równowagi oraz w stabilizacji pogorszenia funkcji poznawczych u pacjentów z zespołem ataksji drżenia związanego z zespołem łamliwego chromosomu X.
Dziesięciu uczestnikom ze zdiagnozowanym FXTAS podawano 1000 mg cytykoliny raz dziennie przez 12 miesięcy.
Pomiary wyników i badanie neurologiczne przeprowadzono na początku badania, po 3, 6 i 12 miesiącach.
Głównym rezultatem było bezpieczeństwo.
Drugorzędne wyniki obejmowały zmianę wyniku w Skali Oceny FXTAS, baterię testów neuropsychologicznych, oprzyrządowany test Timed up and go, skomputeryzowaną dynamiczną posturografię, 9-dołkowy test tablicowy oraz kwestionariusze pewności równowagi i objawów psychiatrycznych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Rozpoznanie kliniczne FXTAS
- Kinaza kreatynowa w surowicy, pełny panel metaboliczny, pełna morfologia krwi, testy czynnościowe wątroby, testy czynnościowe nerek, płytki krwi i EKG mieszczą się w granicach normy
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność do czynności prawnych lub ograniczona zdolność do czynności prawnych
- Obecność ciężkiej choroby nerek (BUN o 50% większy niż normalnie lub klirens kreatyniny <60 ml/min) lub choroby wątroby.
- Nieprawidłowa aktywność kinazy kreatynowej i/lub liczba płytek krwi w ciągu ostatnich 6 miesięcy (określona na podstawie raportów laboratoryjnych uzyskanych od lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej lub przeprowadzonych na początku badania).
- Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży w momencie badania przesiewowego lub które nie będą stosować odpowiedniej ochrony podczas udziału w badaniu.
- Alergia/wrażliwość na lek z jego preparatów.
- Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym.
- Używanie lub uzależnienie od substancji czynnej.
- Poważna choroba (wymagająca systematycznego leczenia/lub hospitalizacji) do czasu zakończenia terapii lub stabilnego stanu klinicznego podczas terapii, w opinii badacza ośrodka, przez co najmniej 60 dni przed włączeniem do badania.
- Niemożność lub niechęć podmiotu lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cytokolina
Interwencją będzie 1000 mg cytykoliny w postaci kapsułek raz dziennie.
|
Dziesięciu pacjentów otrzyma 1000 mg cytykoliny raz dziennie.
Każdy uczestnik będzie przyjmował badany lek przez 12 miesięcy.
Miary wyniku zostaną ocenione na początku, a następnie ponownie pod koniec miesiąca 3, miesiąca 6 i miesiąca 12.
Uczestnicy będą nadal przyjmować ten sam badany lek w tej samej dawce przez całe badanie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik skali ratingowej FXTAS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Każdemu uczestnikowi podano Skalę Oceny FXTAS (FXTAS-RS), która została zaprojektowana do pomiaru nasilenia objawów motorycznych u pacjentów z FXTAS.
FXTAS-RS został zaprojektowany do pomiaru nasilenia objawów ruchowych FXTAS, drżenia, ataksji i parkinsonizmu.
Skala została opracowana z połączenia trzech oddzielnych miar: Klinicznej Skali Oceny Drżenia (CRST), Międzynarodowej Skali Oceny Ataksji (ICARS) i Jednolitej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS).
Wynikowa skala zawiera 44 pozycje i możliwy wynik całkowity 0-226.
Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
W tym badaniu poprawa została zdefiniowana jako poprawa o 20% w stosunku do FXTAS-RS.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 lipca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 lipca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 lipca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 listopada 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroba
- Dyskinezy
- Choroby móżdżku
- Zespół
- Ataksja
- Drżenie
- Ataksja móżdżkowa
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Antymetabolity
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Środki nootropowe
- Środki lipotropowe
- Cholina
Inne numery identyfikacyjne badania
- CITO-123
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .