Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Цитоколин для лечения синдрома тремора/атаксии, связанного с ломкой X-хромосомой

1 ноября 2022 г. обновлено: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Фаза 2 исследования цитоколина для лечения синдрома тремора / атаксии, связанного с ломкой Х-хромосомой

Цель этого исследования — определить, эффективен ли цитоколин при нарушениях равновесия и стабилизации снижения когнитивных функций у пациентов с синдромом тремор-атаксии, ассоциированным с ломкой Х-хромосомой. В рамках открытого экспериментального исследования будет тестироваться прием 1000 мг цитоколина два раза в день в течение 12 месяцев с визитами в начале исследования, через 3, 6 и 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить, безопасен ли цитиколин для лечения тремора и нарушений равновесия, а также для стабилизации снижения когнитивных функций у пациентов с синдромом тремор-атаксия, ассоциированным с ломкой Х-хромосомой. Десяти участникам с диагнозом FXTAS вводили 1000 мг цитиколина один раз в день в течение 12 месяцев. Оценка исходов и неврологическое обследование проводились в начале исследования, через 3 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев. Главным результатом была безопасность. Вторичные результаты включали изменение балла по рейтинговой шкале FXTAS, набор нейропсихологических тестов, инструментальный тест Timed up and go, компьютеризированную динамическую постурографию, тест с 9 отверстиями, а также анкеты уверенности в равновесии и психических симптомов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 90 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Клинический диагноз FXTAS

    • Креатинкиназа сыворотки, полная метаболическая панель, общий анализ крови, функциональные пробы печени, почечные пробы, тромбоциты и ЭКГ в пределах нормы.

Критерий исключения:

  • Недееспособность или ограниченная дееспособность
  • Наличие тяжелого заболевания почек (АМК на 50% выше нормы или клиренс креатинина <60 мл/мин) или заболевания печени.
  • Отклонения от нормы креатинкиназы и/или количества тромбоцитов за последние 6 месяцев (согласно лабораторным отчетам, полученным от врачей первичного звена или проведенным на исходном уровне).
  • Женщины детородного возраста, которые беременны на момент скрининга или не будут использовать надлежащие средства защиты во время участия в исследовании.
  • Аллергия/чувствительность к препарату его составов.
  • Параллельное участие в другом клиническом исследовании.
  • Использование активного вещества или зависимость.
  • Серьезное заболевание (требующее систематического лечения/или госпитализации) до тех пор, пока субъект либо не завершит терапию, либо не станет клинически стабильным на терапии, по мнению исследователя на месте, в течение как минимум 60 дней до включения в исследование.
  • Неспособность или нежелание субъекта или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Цитоколин
Вмешательство будет состоять из 1000 мг цитиколина в форме капсул один раз в день.
Лекарство: цитоколин
Десять субъектов будут получать 1000 мг цитиколина один раз в день. Каждый субъект останется на исследуемом препарате в течение 12 месяцев. Показатели результатов будут оцениваться на исходном уровне, а затем снова в конце 3-го, 6-го и 12-го месяцев. Субъекты будут продолжать принимать один и тот же исследуемый препарат в той же дозе на протяжении всего испытания.
Другие имена:
  • ЦДФ-холин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Рейтинговая шкала FXTAS
Временное ограничение: 12 месяцев
Каждому участнику вводили рейтинговую шкалу FXTAS (FXTAS-RS), которая была разработана для измерения тяжести двигательных симптомов у пациентов с FXTAS. FXTAS-RS был разработан для измерения тяжести двигательных признаков FXTAS, тремора, атаксии и паркинсонизма. Шкала была разработана на основе комбинации трех отдельных показателей: шкалы клинической оценки тремора (CRST), Международной кооперативной шкалы оценки атаксии (ICARS) и Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (UPDRS). Результирующая шкала содержит 44 пункта и возможный общий балл от 0 до 226. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов. Для этого исследования улучшение было определено как улучшение на 20% по сравнению с FXTAS-RS.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rush University Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CITO-123

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться