Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Citocolin pro léčbu syndromu křehkého třesu/ataxie spojeného s X

1. listopadu 2022 aktualizováno: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Studie fáze 2 citocolinu pro léčbu syndromu křehkého třesu/ataxie spojeného s X

Cílem této studie je zjistit, zda je citocolin účinný při poruchách rovnováhy a stabilizovat pokles kognitivních funkcí u pacientů se syndromem fragilní X-ataxie třesu. Studie bude testovat 1000 mg citocolinu dvakrát denně po dobu 12 měsíců v otevřené pilotní studii se studijními návštěvami na začátku, 3, 6 a 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie bylo určit, zda je citicolin bezpečný pro léčbu třesu a abnormalit rovnováhy a stabilizovat kognitivní pokles u pacientů se syndromem křehké X-ataxie třesu. Deset účastníkům s diagnostikovaným FXTAS bylo podáváno 1000 mg citicolinu jednou denně po dobu 12 měsíců. Měření výsledků a neurologické vyšetření byly provedeny na začátku, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců. Primárním výsledkem byla bezpečnost. Sekundární výsledky zahrnovaly změnu ve skóre FXTAS Rating Scale, baterii neuropsychologických testů, instrumentovaný test Timed up and go, počítačovou dynamickou posturografii, 9jamkový test na pegboardu a dotazníky důvěry v rovnováhu a psychiatrické symptomy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza FXTAS

    • Sérová kreatinkináza, kompletní metabolický panel, kompletní krevní obraz, testy jaterních funkcí, testy renálních funkcí, krevní destičky a EKG jsou v normálních mezích

Kritéria vyloučení:

  • Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům
  • Přítomnost těžkého onemocnění ledvin (BUN o 50 % vyšší než normálně nebo clearance kreatininu < 60 ml/min) nebo onemocnění jater.
  • Abnormální počet kreatinkinázy a/nebo krevních destiček za posledních 6 měsíců (jak bylo stanoveno na základě laboratorních zpráv získaných od lékařů primární péče nebo provedených na začátku studie).
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou v době screeningu těhotné nebo které nebudou během účasti na studii používat adekvátní ochranu.
  • Alergie/citlivost na lék v jeho složení.
  • Souběžná účast v jiné klinické studii.
  • Užívání účinné látky nebo závislost.
  • Závažné onemocnění (vyžadující systematickou léčbu/nebo hospitalizaci), dokud subjekt buď nedokončí terapii, nebo není klinicky stabilní na terapii, podle názoru výzkumníka místa, po dobu alespoň 60 dnů před vstupem do studie.
  • Neschopnost nebo neochota subjektu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Citokolina
Intervencí bude 1000 mg citicolinu ve formě kapslí jednou denně.
Lék: citokolin
Deset subjektů bude dostávat 1000 mg citicolinu jednou denně. Každý subjekt zůstane na studovaném léku po dobu 12 měsíců. Výsledky měření budou hodnoceny na začátku a poté znovu na konci měsíce 3, měsíce 6 a měsíce 12. Subjekty budou pokračovat v užívání stejného studovaného léku ve stejné dávce během celého pokusu.
Ostatní jména:
  • CDP-cholin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre hodnotící stupnice FXTAS
Časové okno: 12 měsíců
Každému účastníkovi byla poskytnuta škála hodnocení FXTAS (FXTAS-RS), která byla navržena k měření závažnosti motorických příznaků u pacientů s FXTAS. FXTAS-RS byl navržen pro měření závažnosti motorických příznaků FXTAS, třesu, ataxie a parkinsonismu. Škála byla vyvinuta na základě kombinace tří samostatných měřítek: klinické hodnotící škály pro třes (CRST), mezinárodní kooperativní škály hodnocení ataxie (ICARS) a jednotné hodnotící škály Parkinsonovy choroby (UPDRS). Výsledná škála má 44 položek a možné celkové skóre 0-226. Vyšší skóre znamená horší příznaky. Pro tuto studii bylo zlepšení definováno jako 20% zlepšení oproti FXTAS-RS.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rush University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

22. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CITO-123

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fragile X Tremor/syndrom ataxie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit