Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Citocolina para el tratamiento del síndrome de temblor/ataxia asociado al cromosoma X frágil

1 de noviembre de 2022 actualizado por: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Estudio de fase 2 de citocolina para el tratamiento del síndrome de temblor/ataxia asociado al cromosoma X frágil

El objetivo de este estudio es determinar si la citocolina es eficaz para las anomalías del equilibrio y para estabilizar el deterioro cognitivo en pacientes con síndrome de ataxia por temblor asociado al cromosoma X frágil. El estudio probará 1000 mg dos veces al día de citocolina durante 12 meses en un estudio piloto de etiqueta abierta, con visitas de estudio al inicio, 3, 6 y 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio fue determinar si la citicolina era segura para el tratamiento del temblor y las anomalías del equilibrio y para estabilizar el deterioro cognitivo en pacientes con síndrome de ataxia por temblor asociado al cromosoma X frágil. Diez participantes con FXTAS diagnosticado recibieron 1000 mg de citicolina una vez al día durante 12 meses. Las medidas de resultado y el examen neurológico se realizaron al inicio del estudio, 3 meses, 6 meses y 12 meses. El resultado primario fue la seguridad. Los resultados secundarios incluyeron el cambio en la puntuación de la escala de calificación FXTAS, una batería de pruebas neuropsicológicas, una prueba instrumentada Timed up and go, posturografía dinámica computarizada, prueba de tablero perforado de 9 hoyos y cuestionarios de confianza en el equilibrio y síntomas psiquiátricos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico de FXTAS

    • La creatina quinasa sérica, el panel metabólico completo, el hemograma completo, las pruebas de función hepática, las pruebas de función renal, las plaquetas y el EKG están dentro de los límites normales.

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad legal o capacidad legal limitada
  • Presencia de enfermedad renal severa (BUN 50% mayor que lo normal o depuración de creatinina <60 mL/min) o enfermedad hepática.
  • Conteo anormal de creatina quinasa y/o plaquetas en los últimos 6 meses (según lo determinado por informes de laboratorio obtenidos de médicos de atención primaria o realizados al inicio del estudio).
  • Mujeres en edad fértil que estén embarazadas en el momento de la selección o que no utilizarán la protección adecuada durante la participación en el estudio.
  • Alergia/sensibilidad al fármaco de sus formulaciones.
  • Participación simultánea en otro estudio clínico.
  • Consumo o dependencia de sustancias activas.
  • Enfermedad grave (que requiere tratamiento u hospitalización sistemática) hasta que el sujeto complete la terapia o esté clínicamente estable con la terapia, en opinión del investigador del centro, durante al menos 60 días antes del ingreso al estudio.
  • Incapacidad o falta de voluntad del sujeto o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Citocolina
La intervención será de 1000 mg de citicolina en forma de cápsula una vez al día.
Droga: citocolina
Diez sujetos recibirán 1000 mg una vez al día de citicolina. Cada sujeto permanecerá con el fármaco del estudio durante 12 meses. Las medidas de resultado se evaluarán al inicio y luego nuevamente al final del mes 3, mes 6 y mes 12. Los sujetos continuarán tomando el mismo fármaco del estudio en la misma dosis durante todo el ensayo.
Otros nombres:
  • CDP-colina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la escala de calificación FXTAS
Periodo de tiempo: 12 meses
Se administró a cada participante la escala de calificación FXTAS (FXTAS-RS), que fue diseñada para medir la gravedad de los signos motores en pacientes con FXTAS. El FXTAS-RS fue diseñado para medir la gravedad de los signos motores de FXTAS, temblores, ataxia y parkinsonismo. La escala se desarrolló a partir de una combinación de tres medidas separadas: la Escala de calificación clínica para el temblor (CRST), la Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) y la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada (UPDRS). La escala resultante tiene 44 ítems y una puntuación total posible de 0-226. Una puntuación más alta indica peores síntomas. Para este estudio, la mejora se definió como una mejora del 20 % en el FXTAS-RS.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rush University Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CITO-123

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir