Citocoline voor de behandeling van fragiele X-geassocieerde tremor / ataxiesyndroom
1 november 2022 bijgewerkt door: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center
Fase 2-studie van citocoline voor behandeling van fragiele X-geassocieerde tremor/ataxiesyndroom
Het doel van deze studie is om te bepalen of citocoline effectief is voor evenwichtsafwijkingen en om cognitieve achteruitgang te stabiliseren bij patiënten met het fragiele X-geassocieerde tremorataxiesyndroom.
De studie zal 1000 mg citocoline tweemaal daags testen gedurende 12 maanden in een open-label pilootstudie, met studiebezoeken bij baseline, 3, 6 en 12 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie was om te bepalen of citicoline veilig was voor de behandeling van tremor en evenwichtsafwijkingen en om cognitieve achteruitgang te stabiliseren bij patiënten met het fragiele X-geassocieerde tremorataxiesyndroom.
Tien deelnemers met de diagnose FXTAS kregen gedurende 12 maanden eenmaal daags 1000 mg citicoline toegediend.
Uitkomstmaten en neurologisch onderzoek werden uitgevoerd bij baseline, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden.
Het primaire resultaat was veiligheid.
Secundaire uitkomsten waren verandering in de FXTAS Rating Scale-score, een reeks neuropsychologische tests, een geïnstrumenteerde Timed up and go-test, gecomputeriseerde dynamische posturografie, 9-holes pegboard-test en vragenlijsten voor evenwichtsvertrouwen en psychiatrische symptomen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Klinische diagnose van FXTAS
- Serumcreatinekinase, compleet metabolisch panel, compleet bloedbeeld, leverfunctietesten, nierfunctietesten, bloedplaatjes en ECG liggen binnen normale grenzen
Uitsluitingscriteria:
- Wettelijke onbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid
- Aanwezigheid van ernstige nierziekte (BUN 50% groter dan normaal of creatinineklaring <60 ml/min) of leverziekte.
- Abnormaal creatinekinase en/of aantal bloedplaatjes in de afgelopen 6 maanden (zoals bepaald door laboratoriumrapporten verkregen van huisartsen of uitgevoerd bij baseline).
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn op het moment van de screening of die geen adequate bescherming zullen gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek.
- Allergie / gevoeligheid voor het medicijn van zijn formuleringen.
- Gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie.
- Gebruik of afhankelijkheid van werkzame stoffen.
- Ernstige ziekte (vereist systematische behandeling/of ziekenhuisopname) totdat de proefpersoon ofwel de therapie voltooit ofwel klinisch stabiel is op de therapie, naar de mening van de locatieonderzoeker, gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie.
- Onvermogen of onwil van de proefpersoon of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Citocoline
De interventie is eenmaal daags 1000 mg citicoline in capsulevorm.
|
Tien proefpersonen krijgen eenmaal daags 1000 mg citicoline.
Elke proefpersoon blijft gedurende 12 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
De uitkomstmaten worden beoordeeld bij baseline en vervolgens opnieuw aan het einde van maand 3, maand 6 en maand 12.
De proefpersonen zullen tijdens de hele studie hetzelfde onderzoeksgeneesmiddel in dezelfde dosis blijven gebruiken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FXTAS-beoordelingsschaalscore
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De FXTAS Rating Scale (FXTAS-RS), die is ontworpen om de ernst van motorische symptomen bij FXTAS-patiënten te meten, werd aan elke deelnemer toegediend.
De FXTAS-RS is ontworpen om de ernst van motorische symptomen van FXTAS, tremor, ataxie en parkinsonisme te meten.
De schaal is ontwikkeld op basis van een combinatie van drie afzonderlijke metingen: de Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) en de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS).
De resulterende schaal heeft 44 items en een mogelijke totaalscore van 0-226.
Een hogere score duidt op ergere symptomen.
Voor deze studie werd verbetering gedefinieerd als een verbetering van 20% ten opzichte van de FXTAS-RS.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 juli 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 juli 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
22 juli 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 november 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 november 2022
Laatst geverifieerd
1 november 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Ziekte
- Dyskinesieën
- Cerebellaire ziekten
- Syndroom
- Ataxie
- Tremor
- Cerebellaire Ataxie
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antimetabolieten
- Gastro-intestinale middelen
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Nootropische middelen
- Lipotrope middelen
- Choline
Andere studie-ID-nummers
- CITO-123
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .