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Citocoline zur Behandlung des Fragilen X-assoziierten Tremor/Ataxie-Syndroms

1. November 2022 aktualisiert von: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Phase-2-Studie mit Citocoline zur Behandlung des fragilen X-assoziierten Tremor-/Ataxie-Syndroms

Das Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob Citocoline bei Gleichgewichtsstörungen wirksam ist und den kognitiven Rückgang bei Patienten mit fragilem X-assoziiertem Tremor-Ataxie-Syndrom stabilisiert. Die Studie wird 1000 mg zweimal täglich Citocoline für 12 Monate in einer Open-Label-Pilotstudie testen, mit Studienbesuchen zu Studienbeginn, 3, 6 und 12 Monaten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie bestand darin festzustellen, ob Citicolin für die Behandlung von Tremor und Gleichgewichtsstörungen sicher ist und den kognitiven Rückgang bei Patienten mit fragilem X-assoziiertem Tremor-Ataxie-Syndrom zu stabilisieren. Zehn Teilnehmern mit diagnostiziertem FXTAS wurden 12 Monate lang einmal täglich 1000 mg Citicolin verabreicht. Ergebnismessungen und neurologische Untersuchungen wurden zu Beginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten und 12 Monaten durchgeführt. Das primäre Ergebnis war die Sicherheit. Zu den sekundären Ergebnissen gehörten die Änderung des FXTAS-Rating-Scale-Scores, eine Reihe neuropsychologischer Tests, ein instrumentierter Timed-and-Go-Test, eine computergestützte dynamische Posturographie, ein 9-Loch-Pegboard-Test sowie Fragebögen zum Gleichgewichtsvertrauen und zu psychiatrischen Symptomen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von FXTAS

    • Serum-Kreatinkinase, komplettes Stoffwechselpanel, komplettes Blutbild, Leberfunktionstests, Nierenfunktionstests, Blutplättchen und EKG liegen innerhalb normaler Grenzen

Ausschlusskriterien:

  • Geschäftsunfähigkeit oder beschränkte Geschäftsfähigkeit
  • Vorliegen einer schweren Nierenerkrankung (BUN 50 % höher als normal oder Kreatinin-Clearance < 60 ml/min) oder einer Lebererkrankung.
  • Abnorme Kreatinkinase- und/oder Thrombozytenzahl in den letzten 6 Monaten (wie anhand von Laborberichten festgestellt, die von Hausärzten erhalten oder zu Studienbeginn durchgeführt wurden).
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die zum Zeitpunkt des Screenings schwanger sind oder die während der Teilnahme an der Studie keinen angemessenen Schutz verwenden werden.
  • Allergie/Empfindlichkeit gegen das Medikament seiner Formulierungen.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie.
  • Wirkstoffgebrauch oder -abhängigkeit.
  • Schwerwiegende Krankheit (die eine systematische Behandlung/oder einen Krankenhausaufenthalt erfordert) bis der Proband entweder die Therapie abschließt oder nach Meinung des Prüfarztes für mindestens 60 Tage vor Studienbeginn klinisch stabil ist.
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Probanden oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Citocolin
Die Intervention besteht aus 1000 mg Citicolin in Kapselform einmal täglich.
Arzneimittel: Citocolin
Zehn Probanden erhalten einmal täglich 1.000 mg Citicolin. Jeder Proband bleibt 12 Monate lang auf dem Studienmedikament. Die Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn und dann erneut am Ende von Monat 3, Monat 6 und Monat 12 bewertet. Die Probanden werden während der gesamten Studie weiterhin dasselbe Studienmedikament in derselben Dosis einnehmen.
Andere Namen:
  • CDP-Cholin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Punktzahl der FXTAS-Bewertungsskala
Zeitfenster: 12 Monate
Die FXTAS-Bewertungsskala (FXTAS-RS), die entwickelt wurde, um die Schwere der motorischen Anzeichen bei FXTAS-Patienten zu messen, wurde jedem Teilnehmer verabreicht. Das FXTAS-RS wurde entwickelt, um die Schwere der motorischen Anzeichen von FXTAS, Tremor, Ataxie und Parkinsonismus zu messen. Die Skala wurde aus einer Kombination von drei separaten Maßnahmen entwickelt: der Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) und der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS). Die resultierende Skala hat 44 Items und eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0-226. Eine höhere Punktzahl weist auf schlimmere Symptome hin. Für diese Studie wurde eine Verbesserung als 20 % Verbesserung des FXTAS-RS definiert.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rush University Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CITO-123

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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