Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Citocoline for Treatment in Fragile X-associated Tremor/Ataxia Syndrome

1 november 2022 uppdaterad av: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Fas 2-studie av Citocoline for Treatment in Fragile X-associated Tremor/Ataxi Syndrome

Syftet med denna studie är att avgöra om citokolin är effektivt för balansavvikelser och för att stabilisera kognitiv försämring hos patienter med fragilt X-associerat tremorataxisyndrom. Studien kommer att testa 1000 mg citokolin två gånger dagligen under 12 månader i en öppen pilotstudie, med studiebesök vid baslinjen, 3, 6 och 12 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie var att fastställa om citikolin var säkert för behandling av tremor och balansavvikelser och att stabilisera kognitiv försämring hos patienter med fragilt X-associerat tremorataxisyndrom. Tio deltagare med diagnosen FXTAS fick 1000 mg citikolin en gång dagligen under 12 månader. Resultatmått och neurologisk undersökning utfördes vid baslinjen, 3 månader, 6 månader och 12 månader. Det primära resultatet var säkerhet. Sekundära resultat inkluderade förändringar i FXTAS Rating Scale-poäng, ett batteri av neuropsykologiska tester, ett instrumenterat Timed up and go-test, datoriserad dynamisk posturografi, 9-håls pegboard-test och balansförtroende och psykiatriska symptomfrågeformulär.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 90 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av FXTAS

    • Serumkreatinkinas, komplett metabolisk panel, fullständigt blodvärde, leverfunktionstester, njurfunktionstester, trombocyter och EKG är inom normala gränser

Exklusions kriterier:

  • Rättslig oförmåga eller begränsad rättskapacitet
  • Förekomst av allvarlig njursjukdom (BUN 50 % högre än normalt eller kreatininclearance <60 ml/min) eller leversjukdom.
  • Onormalt kreatinkinas och/eller trombocytantal under de senaste 6 månaderna (som fastställts av laboratorierapporter från primärvårdsläkare eller utförda vid baslinjen).
  • Kvinnor i fertil ålder som är gravida vid tidpunkten för screening eller som inte kommer att använda tillräckligt skydd under deltagandet i studien.
  • Allergi/känslighet mot läkemedlet i dess formuleringar.
  • Samtidigt deltagande i en annan klinisk studie.
  • Användning eller beroende av aktiv substans.
  • Allvarlig sjukdom (kräver systematisk behandling/eller sjukhusvistelse) tills patienten antingen avslutar behandlingen eller är kliniskt stabil på terapi, enligt platsutredarens åsikt, i minst 60 dagar före studiestart.
  • Oförmåga eller ovilja hos försökspersonen eller målsman/representant att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Citokolin
Interventionen kommer att vara 1000 mg citikolin i kapselform en gång dagligen.
Läkemedel: citokolin
Tio försökspersoner kommer att få 1 000 mg citikolin en gång dagligen. Varje försöksperson kommer att stanna på studieläkemedlet i 12 månader. Resultatmåtten kommer att bedömas vid baslinjen och sedan igen i slutet av månad 3, månad 6 och månad 12. Försökspersonerna kommer att fortsätta att ta samma studieläkemedel i samma dos under hela prövningen.
Andra namn:
  • CDP-kolin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FXTAS Rating Scale Poäng
Tidsram: 12 månader
FXTAS Rating Scale (FXTAS-RS), som utformades för att mäta svårighetsgraden av motoriska tecken hos FXTAS-patienter, administrerades till varje deltagare. FXTAS-RS designades för att mäta svårighetsgraden av motoriska tecken på FXTAS, tremor, ataxi och parkinsonism. Skalan utvecklades från en kombination av tre separata mått: Clinical Rating Scale for Tremor (CRST), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) och Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS). Den resulterande skalan har 44 poster och en möjlig totalpoäng på 0-226. En högre poäng indikerar värre symtom. För denna studie definierades förbättring som en 20 % förbättring av FXTAS-RS.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rush University Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2014

Första postat (Uppskatta)

22 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CITO-123

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera