Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Citocolina para Tratamento da Síndrome de Tremor/Ataxia Associada ao X Frágil

1 de novembro de 2022 atualizado por: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Estudo de Fase 2 de Citocolina para Tratamento da Síndrome de Tremor/Ataxia Associada ao X Frágil

O objetivo deste estudo é determinar se a citocolina é eficaz para anormalidades do equilíbrio e para estabilizar o declínio cognitivo em pacientes com síndrome de tremor ataxia associado ao cromossomo X frágil. O estudo testará 1000 mg duas vezes ao dia de citocolina por 12 meses em um estudo piloto aberto, com visitas de estudo na linha de base, 3, 6 e 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo foi determinar se a citicolina era segura para o tratamento de tremores e anormalidades do equilíbrio e para estabilizar o declínio cognitivo em pacientes com síndrome de tremor ataxia associado ao cromossomo X frágil. Dez participantes com diagnóstico de FXTAS receberam 1000 mg de citicolina uma vez ao dia durante 12 meses. As medidas dos resultados e o exame neurológico foram realizados no início do estudo, 3 meses, 6 meses e 12 meses. O desfecho primário foi a segurança. Os resultados secundários incluíram mudança na pontuação da Escala de Avaliação FXTAS, uma bateria de testes neuropsicológicos, um teste Timed up and go instrumentado, posturografia dinâmica computadorizada, teste pegboard de 9 buracos e questionários de confiança em equilíbrio e sintomas psiquiátricos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico de FXTAS

    • Creatina quinase sérica, painel metabólico completo, hemograma completo, testes de função hepática, testes de função renal, plaquetas e eletrocardiograma estão dentro dos limites normais

Critério de exclusão:

  • Incapacidade legal ou capacidade legal limitada
  • Presença de doença renal grave (BUN 50% maior que o normal ou depuração de creatinina <60 mL/min) ou doença hepática.
  • Contagem anormal de creatina quinase e/ou plaquetas nos últimos 6 meses (conforme determinado por relatórios laboratoriais obtidos de médicos de cuidados primários ou conduzidos no início do estudo).
  • Mulheres com potencial para engravidar que estejam grávidas no momento da triagem ou que não usarão proteção adequada durante a participação no estudo.
  • Alergia/sensibilidade ao medicamento de suas formulações.
  • Participação concomitante em outro estudo clínico.
  • Uso ou dependência de substância ativa.
  • Doença grave (requerendo tratamento sistemático/ou hospitalização) até que o sujeito conclua a terapia ou esteja clinicamente estável na terapia, na opinião do investigador do centro, por pelo menos 60 dias antes da entrada no estudo.
  • Incapacidade ou falta de vontade do sujeito ou responsável legal/representante em dar consentimento informado por escrito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Citocolina
A intervenção será de 1000 mg de citicolina em forma de cápsula uma vez ao dia.
Medicamento: citocolina
Dez indivíduos receberão 1.000 mg uma vez ao dia de citicolina. Cada sujeito permanecerá no medicamento do estudo por 12 meses. As medidas de resultado serão avaliadas no início e novamente no final do mês 3, mês 6 e mês 12. Os sujeitos continuarão tomando o mesmo medicamento do estudo na mesma dose durante todo o estudo.
Outros nomes:
  • CDP-colina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala de Classificação FXTAS
Prazo: 12 meses
A Escala de Avaliação FXTAS (FXTAS-RS), que foi projetada para medir a gravidade dos sinais motores em pacientes FXTAS, foi administrada a cada participante. O FXTAS-RS foi projetado para medir a gravidade dos sinais motores de FXTAS, tremor, ataxia e parkinsonismo. A escala foi desenvolvida a partir de uma combinação de três medidas separadas: a Escala de Avaliação Clínica para Tremor (CRST), a Escala Cooperativa Internacional de Avaliação de Ataxia (ICARS) e a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS). A escala resultante tem 44 itens e uma pontuação total possível de 0-226. Uma pontuação mais alta indica sintomas piores. Para este estudo, a melhoria foi definida como uma melhoria de 20% no FXTAS-RS.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rush University Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

22 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CITO-123

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever