Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sitokoliini herkän X:n aiheuttaman vapina/ataksia-oireyhtymän hoitoon

tiistai 1. marraskuuta 2022 päivittänyt: Deborah Hall, MD, Rush University Medical Center

Vaiheen 2 tutkimus Sitokoliinista hauraan X:ään liittyvän vapina/ataksia-oireyhtymän hoitoon

Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää, onko sitokoliini tehokas tasapainohäiriöiden hoitoon ja kognitiivisen heikkenemisen stabilointiin potilailla, joilla on hauras X-assosioituva vapinaataksia-oireyhtymä. Tutkimuksessa testataan 1000 mg kahdesti päivässä sitokoliinia 12 kuukauden ajan avoimessa pilottitutkimuksessa, jossa tutkimuskäyntejä tehdään lähtötilanteessa, 3, 6 ja 12 kuukauden kuluttua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää, oliko citikoliini turvallista vapinan ja tasapainohäiriöiden hoidossa ja stabiloida kognitiivista heikkenemistä potilailla, joilla on hauras X-assosioituva vapinaataksia-oireyhtymä. Kymmenelle osallistujalle, joilla oli diagnosoitu FXTAS, annettiin 1000 mg citikoliinia kerran päivässä 12 kuukauden ajan. Tulosmittaukset ja neurologiset tutkimukset suoritettiin lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua. Ensisijainen tulos oli turvallisuus. Toissijaisia ​​tuloksia olivat muutos FXTAS Rating Scale -pisteissä, joukko neuropsykologisia testejä, instrumentoitu Timed up and go -testi, tietokoneistettu dynaaminen posturografia, 9-reikäinen pegboard-testi sekä tasapainon luottamusta ja psykiatrisia oireita koskevat kyselylomakkeet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FXTAS:n kliininen diagnoosi

    • Seerumin kreatiinikinaasi, täydellinen aineenvaihduntapaneeli, täydellinen verenkuva, maksan toimintakokeet, munuaisten toimintakokeet, verihiutaleet ja EKG ovat normaalirajoissa

Poissulkemiskriteerit:

  • Oikeuskelpoisuus tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus
  • Vaikea munuaissairaus (BUN 50 % normaalia suurempi tai kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min) tai maksasairaus.
  • Epänormaali kreatiinikinaasi- ja/tai verihiutaleiden määrä viimeisen 6 kuukauden aikana (määritetty perusterveydenhuollon lääkäreiltä saatujen tai lähtötilanteessa tehtyjen laboratorioraporttien perusteella).
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat raskaana seulonnan aikana tai jotka eivät käytä riittävää suojaa tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Allergia/yliherkkyys sen formulaatioiden lääkkeelle.
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen.
  • Vaikuttavien aineiden käyttö tai riippuvuus.
  • Vakava sairaus (vaatii systemaattista hoitoa/tai sairaalahoitoa), kunnes kohde joko saa hoidon loppuun tai on kliinisesti vakaa hoidon aikana vähintään 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa.
  • Tutkittavan tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Citocoline
Interventio on 1000 mg citikoliinia kapselina kerran päivässä.
Lääke: citokoliini
Kymmenen koehenkilöä saa 1 000 mg citikoliinia kerran päivässä. Jokainen koehenkilö jatkaa tutkimuslääkettä 12 kuukauden ajan. Tulosmittaukset arvioidaan lähtötilanteessa ja sitten uudelleen kuukauden 3, kuukauden 6 ja kuukauden 12 lopussa. Koehenkilöt jatkavat saman tutkimuslääkkeen käyttöä samalla annoksella koko kokeen ajan.
Muut nimet:
  • CDP-koliini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FXTAS Rating Scale -pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Jokaiselle osallistujalle annettiin FXTAS-luokitusasteikko (FXTAS-RS), joka oli suunniteltu mittaamaan motoristen oireiden vakavuutta FXTAS-potilailla. FXTAS-RS on suunniteltu mittaamaan FXTAS:n motoristen oireiden, vapina, ataksia ja parkinsonismi. Asteikko kehitettiin kolmen erillisen mittarin yhdistelmästä: Vapinan kliininen arviointiasteikko (CRST), kansainvälinen yhteistyökykyinen ataksialuokitusasteikko (ICARS) ja yhtenäinen Parkinsonin taudin luokitusasteikko (UPDRS). Tuloksena olevalla asteikolla on 44 kohtaa ja mahdollinen kokonaispistemäärä 0-226. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia oireita. Tässä tutkimuksessa parannus määriteltiin 20 %:n parantumiseksi FXTAS-RS:ään verrattuna.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rush University Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 22. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CITO-123

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa