耐心试验：治疗囊性纤维化 NTM 的前瞻性算法 (PATIENCE)
2024年3月30日 更新者：Jerry A. Nick, M.D.、National Jewish Health
囊性纤维化非结核分枝杆菌病标准化诊断 (PREDICT) 和治疗 (PATIENCE) 方法的前瞻性评估
从 CF 患者的痰液中分离出非结核分枝杆菌 (NTM) 是一个越来越普遍的发现，缺乏基于证据的 NTM 疾病治疗方法已被确定为 CF 社区中最大的未满足需求之一。
目前的证据预测，NTM 的患病率在 CF 人群中将保持相对较高的水平。
NTM 疾病的治疗方法在各中心之间差异很大，预期结果未知。
这项研究是观察性的，并遵循当前的最佳实践。
该研究将有助于确定对治疗的反应，并收集与 NTM 疾病治疗相关的数据，为未来的治疗试验建立框架。
研究概览
地位
邀请报名
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
70
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- CFF Pediatric Program, University of Alabama
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California
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Los Angeles、California、美国
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Diego、California、美国
- University of California San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- CFF Adult Program, Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- CFF Pediatric Program University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- CFF Pediatric Program, Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
- CFF Adult Program, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
- University of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390-8558
- CFF Adult Program, The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- CFF Pediatric Program Seattle Children's Hospital
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Seattle、Washington、美国、98195
- CFF Adult Program, University of Washington
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 99年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
6 岁及以上确诊为 NTM 疾病且正在开始 NTM 治疗的 CF 男性和女性受试者。
描述
纳入标准：
- 曾参与过同种 NTM 的 NTM 疾病预测和诊断
- 意向治疗鸟分枝杆菌复合体或脓肿分枝杆菌复合体的 NTM 病
- 从参与者或参与者的法定代表处获得的书面知情同意书（以及适用时的同意）
- 签署知情同意书以参与向 CFF 患者登记处提交数据
- 愿意并能够开始 NTM 治疗，并在临床护理和其他方案要求的背景下遵守研究程序
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 有任何其他条件，根据现场调查员/指定人员的意见，会排除知情同意或同意，使研究参与不安全，使研究结果数据的解释复杂化，或以其他方式干扰实现研究目标
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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CF患者
通过参与 PREDICT（A 部分）研究并接受 NTM 治疗而符合 NTM 疾病诊断标准的 6 岁及以上患有 CF 的男性和女性受试者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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遵守方案的比例基于：每年获得的呼吸道培养物数量、退出或严重偏离方案
大体时间：抗生素治疗结束后 12 个月
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抗生素治疗结束后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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接受的 NTM 治疗方案的持续时间和组合
大体时间：在治疗间隔结束时
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在治疗间隔结束时
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由于不耐受或缺乏微生物转化（即从痰中根除）而需要改变抗生素疗程的比例
大体时间：在治疗间隔结束时
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在治疗间隔结束时
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自第一次培养阴性后完成 ≥ 12 个月治疗的比例
大体时间：在治疗间隔结束时
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在治疗间隔结束时
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由治疗结束后 ≥ 12 个月的阴性培养定义的根除 NTM 的比例
大体时间：治疗结束后 12 个月
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治疗结束后 12 个月
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NTM 根除成功地点之间的差异
大体时间：治疗结束后 12 个月
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治疗结束后 12 个月
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由于治疗成功而停止治疗的时间
大体时间：治疗结束后 12 个月
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治疗结束后 12 个月
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临床结果（FEV1、生长参数、CFQ-R）
大体时间：治疗结束后 12 个月
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治疗结束后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jerry A Nick, MD、National Jewish Health
- 首席研究员：Stacey Martiniano, MD、Children's Hospital Colorado
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月1日
初级完成 (估计的)
2025年3月1日
研究完成 (估计的)
2025年3月1日
研究注册日期
首次提交
2014年12月9日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月14日
首次发布 (估计的)
2015年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月30日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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