Estudo PATIENCE: Algoritmo Prospectivo para Tratamento de MNT na Fibrose Cística (PATIENCE)
30 de março de 2024 atualizado por: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health
Avaliação prospectiva de uma abordagem padronizada para diagnóstico (PREDICT) e tratamento (PACIÊNCIA) da doença por micobactérias não tuberculosas na fibrose cística
O isolamento de micobactérias não tuberculosas (NTM) do escarro de indivíduos com FC é um achado cada vez mais comum, e a falta de uma abordagem baseada em evidências para o tratamento da doença de MNT foi identificada como uma das maiores necessidades não atendidas na comunidade de FC.
As evidências atuais preveem que a prevalência de MNT permanecerá relativamente alta na população com FC.
As abordagens para o tratamento da doença MNT diferem amplamente entre os centros e os resultados esperados não são conhecidos.
Este estudo é observacional e segue as melhores práticas atuais.
O estudo ajudará a definir a resposta ao tratamento e a coletar dados relevantes associados ao tratamento da doença MNT para construir uma estrutura para futuros ensaios terapêuticos.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
70
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- CFF Pediatric Program, University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Diego, California, Estados Unidos
- University of California San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- CFF Adult Program, Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- CFF Pediatric Program University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- CFF Pediatric Program, Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- CFF Adult Program, University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8558
- CFF Adult Program, The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- CFF Pediatric Program Seattle Children's Hospital
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- CFF Adult Program, University of Washington
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 99 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos do sexo masculino e feminino com FC de 6 anos ou mais com diagnóstico confirmado de doença por MNT que estão iniciando tratamento para MNT.
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação prévia no PREDICT e diagnóstico de doença MNT para a mesma espécie de MNT
- Intenção de tratar a doença MNT para o complexo M. avium ou complexo M. abscessus
- Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do participante ou representante legal do participante
- Consentimento informado assinado para participar do envio de dados para o Registro de Pacientes do CFF
- Estar disposto e capaz de iniciar o tratamento para MNT e aderir aos procedimentos do estudo no contexto do atendimento clínico e outros requisitos do protocolo
Critério de exclusão:
- Grávida ou amamentando
- Tem qualquer outra condição que, na opinião do Investigador do Centro/pessoa designada, impeça o consentimento informado ou assentimento, torne a participação no estudo insegura, complique a interpretação dos dados do resultado do estudo ou de outra forma interfira na consecução dos objetivos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com FC
Indivíduos do sexo masculino e feminino com FC de 6 anos de idade ou mais que atendem aos critérios de diagnóstico para doença NTM por meio da participação no estudo PREDICT (Parte A) que estão recebendo tratamento para MNT.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção que adere ao protocolo com base em: número de culturas respiratórias obtidas por ano, desistências ou grandes desvios do protocolo
Prazo: 12 meses após o fim do tratamento com antibióticos
|
12 meses após o fim do tratamento com antibióticos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Duração e combinações de regimes de tratamento de MNT recebidos
Prazo: No final do intervalo de tratamento
|
No final do intervalo de tratamento
|
|
Proporção que requer mudança de curso de antibiótico devido à intolerância ou falta de conversão microbiológica (ou seja, erradicação do escarro)
Prazo: No final do intervalo de tratamento
|
No final do intervalo de tratamento
|
|
Proporção que completa ≥ 12 meses de tratamento desde a primeira cultura negativa
Prazo: No final do intervalo de tratamento
|
No final do intervalo de tratamento
|
|
Proporção de erradicação de MNT definida por ≥ 12 meses de culturas negativas desde o final do tratamento
Prazo: 12 meses após o término do tratamento
|
12 meses após o término do tratamento
|
|
Variabilidade entre locais para o sucesso da erradicação de MNT
Prazo: 12 meses após o término do tratamento
|
12 meses após o término do tratamento
|
|
Tempo para interrupção do tratamento devido ao sucesso do tratamento
Prazo: 12 meses após o término do tratamento
|
12 meses após o término do tratamento
|
|
Resultados clínicos (FEV1, parâmetros de crescimento, CFQ-R)
Prazo: 12 meses após o fim do tratamento
|
12 meses após o fim do tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jerry A Nick, MD, National Jewish Health
- Investigador principal: Stacey Martiniano, MD, Children's Hospital Colorado
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de abril de 2015
Primeira postagem (Estimado)
17 de abril de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NTM-OB-17 (PATIENCE PART B)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .