Essai PATIENCE : Algorithme prospectif pour le traitement des MNT dans la mucoviscidose (PATIENCE)
30 mars 2024 mis à jour par: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health
Évaluation prospective d'une approche standardisée de diagnostic (PREDICT) et de traitement (PATIENCE) de la mycobactériose non tuberculeuse dans la fibrose kystique
L'isolement des mycobactéries non tuberculeuses (MNT) dans les expectorations des personnes atteintes de mucoviscidose est une constatation de plus en plus courante, et l'absence d'une approche fondée sur des preuves pour le traitement de la maladie à MNT a été identifiée comme l'un des plus grands besoins non satisfaits au sein de la communauté FK.
Les preuves actuelles prédisent que la prévalence des MNT restera relativement élevée dans la population FK.
Les approches de traitement des MNT diffèrent considérablement d'un centre à l'autre et les résultats attendus ne sont pas connus.
Cette étude est observationnelle et suit les meilleures pratiques actuelles.
L'étude aidera à définir la réponse au traitement et à collecter des données pertinentes associées au traitement de la maladie MNT afin de créer un cadre pour les futurs essais thérapeutiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
70
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- CFF Pediatric Program, University of Alabama
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California
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Los Angeles, California, États-Unis
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Diego, California, États-Unis
- University of California San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- CFF Adult Program, Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- CFF Pediatric Program University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- CFF Pediatric Program, Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- CFF Adult Program, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
- University of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8558
- CFF Adult Program, The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Vermont
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Burlington, Vermont, États-Unis
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- CFF Pediatric Program Seattle Children's Hospital
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- CFF Adult Program, University of Washington
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets masculins et féminins atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus avec un diagnostic confirmé de maladie à MNT qui commencent un traitement pour une MNT.
La description
Critère d'intégration:
- Participation antérieure à PREDICT et diagnostic de maladie MNT pour la même espèce de MNT
- Intention de traiter la maladie MNT pour le complexe M. avium ou le complexe M. abscessus
- Consentement éclairé écrit (et consentement le cas échéant) obtenu du participant ou du représentant légal du participant
- Consentement éclairé signé pour participer à la soumission de données au registre des patients de la FCE
- Être disposé et capable d'initier un traitement pour les MNT et d'adhérer aux procédures d'étude dans le contexte des soins cliniques et aux autres exigences du protocole
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante
- A toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur du site / de la personne désignée, empêcherait le consentement éclairé ou l'assentiment, rendrait la participation à l'étude dangereuse, compliquerait l'interprétation des données sur les résultats de l'étude ou interférerait d'une autre manière avec la réalisation des objectifs de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients FK
Sujets masculins et féminins atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus qui répondent aux critères de diagnostic de la maladie des MNT grâce à leur participation à l'étude PREDICT (Partie A) et qui se voient proposer un traitement par les MNT.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion qui adhère au protocole en fonction du nombre de cultures respiratoires obtenues par an, des retraits ou des écarts majeurs au protocole
Délai: 12 mois après la fin du traitement antibiotique
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12 mois après la fin du traitement antibiotique
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Durée et combinaisons de schémas thérapeutiques de MNT reçus
Délai: À la fin de l'intervalle de traitement
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À la fin de l'intervalle de traitement
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Proportion nécessitant un changement de traitement antibiotique en raison d'une intolérance ou d'un manque de conversion microbiologique (c.-à-d. éradication des crachats)
Délai: À la fin de l'intervalle de traitement
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À la fin de l'intervalle de traitement
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Proportion qui termine ≥ 12 mois de traitement depuis la première culture négative
Délai: À la fin de l'intervalle de traitement
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À la fin de l'intervalle de traitement
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Proportion éradiquant les MNT définies par ≥ 12 mois de cultures négatives depuis la fin du traitement
Délai: 12 mois après la fin du traitement
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12 mois après la fin du traitement
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Variabilité entre les sites pour le succès de l'éradication des MNT
Délai: 12 mois après la fin du traitement
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12 mois après la fin du traitement
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Délai jusqu'à l'arrêt du traitement en raison du succès du traitement
Délai: 12 mois après la fin du traitement
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12 mois après la fin du traitement
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Résultats cliniques (FEV1, paramètres de croissance, CFQ-R)
Délai: 12 mois après la fin du traitement
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12 mois après la fin du traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jerry A Nick, MD, National Jewish Health
- Chercheur principal: Stacey Martiniano, MD, Children's Hospital Colorado
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 janvier 2014
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 décembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2015
Première publication (Estimé)
17 avril 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NTM-OB-17 (PATIENCE PART B)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .