Sperimentazione PAZIENZA: algoritmo prospettico per il trattamento della NTM nella fibrosi cistica (PATIENCE)
30 marzo 2024 aggiornato da: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health
Valutazione prospettica di un approccio standardizzato alla diagnosi (PREDICT) e al trattamento (PAZIENZA) della malattia da micobatteri non tubercolari nella fibrosi cistica
L'isolamento di micobatteri non tubercolari (NTM) dall'espettorato di individui con FC è una scoperta sempre più comune e la mancanza di un approccio basato sull'evidenza al trattamento della malattia da NTM è stata identificata come uno dei maggiori bisogni insoddisfatti all'interno della comunità CF.
Le prove attuali prevedono che la prevalenza di NTM rimarrà relativamente alta nella popolazione CF.
Gli approcci al trattamento della malattia da NTM differiscono ampiamente tra i centri e gli esiti attesi non sono noti.
Questo studio è osservazionale e segue le migliori pratiche attuali.
Lo studio aiuterà a definire la risposta al trattamento ea raccogliere dati rilevanti associati al trattamento della malattia NTM per costruire un quadro per futuri studi terapeutici.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
70
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- CFF Pediatric Program, University of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Diego, California, Stati Uniti
- University of California San Diego
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti
- University of Florida
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Northwestern University
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- CFF Adult Program, Johns Hopkins University
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- CFF Pediatric Program University of Michigan
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-
New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- CFF Pediatric Program, Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
- CFF Adult Program, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
- University of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8558
- CFF Adult Program, The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Vermont
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Burlington, Vermont, Stati Uniti
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- CFF Pediatric Program Seattle Children's Hospital
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- CFF Adult Program, University of Washington
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti di sesso maschile e femminile con FC di età pari o superiore a 6 anni con diagnosi confermata di malattia da NTM che stanno iniziando il trattamento per NTM.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Precedente partecipazione a PREDICT e diagnosi di malattia NTM per la stessa specie di NTM
- Intenzione al trattamento per malattia NTM per M. avium complex o M. abscessus complex
- Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal rappresentante legale del partecipante
- Consenso informato firmato per partecipare alla presentazione dei dati al registro dei pazienti CFF
- Essere disposti e in grado di iniziare il trattamento per NTM e aderire alle procedure dello studio nel contesto dell'assistenza clinica e ad altri requisiti del protocollo
Criteri di esclusione:
- Incinta o allattamento
- Ha qualsiasi altra condizione che, a parere del ricercatore del sito/designato, precluderebbe il consenso informato o il consenso, renderebbe la partecipazione allo studio non sicura, complicherebbe l'interpretazione dei dati sui risultati dello studio o interferirebbe in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con FC
Soggetti di sesso maschile e femminile con FC di età pari o superiore a 6 anni che soddisfano i criteri diagnostici per la malattia NTM attraverso la partecipazione allo studio PREDICT (Parte A) a cui viene offerto un trattamento NTM.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Proporzione di coloro che aderiscono al protocollo in base a: numero di colture respiratorie ottenute per anno, ritiri o deviazioni maggiori dal protocollo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento antibiotico
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12 mesi dopo la fine del trattamento antibiotico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Durata e combinazioni dei regimi di trattamento NTM ricevuti
Lasso di tempo: Al termine dell'intervallo di trattamento
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Al termine dell'intervallo di trattamento
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Percentuale che richiede il cambiamento del corso di antibiotici a causa di intolleranza o mancanza di conversione microbiologica (cioè eradicazione dall'espettorato)
Lasso di tempo: Al termine dell'intervallo di trattamento
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Al termine dell'intervallo di trattamento
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Percentuale che completa ≥ 12 mesi di trattamento dalla prima coltura negativa
Lasso di tempo: Al termine dell'intervallo di trattamento
|
Al termine dell'intervallo di trattamento
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Percentuale di eradicazione di NTM definita da ≥ 12 mesi di colture negative dalla fine del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento
|
12 mesi dopo la fine del trattamento
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Variabilità tra i siti per il successo dell'eradicazione di NTM
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento
|
12 mesi dopo la fine del trattamento
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Tempo all'interruzione del trattamento a causa del successo del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento
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12 mesi dopo la fine del trattamento
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Esiti clinici (FEV1, parametri di crescita, CFQ-R)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento
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12 mesi dopo la fine del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jerry A Nick, MD, National Jewish Health
- Investigatore principale: Stacey Martiniano, MD, Children's Hospital Colorado
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2014
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 aprile 2015
Primo Inserito (Stimato)
17 aprile 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NTM-OB-17 (PATIENCE PART B)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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