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基于反应的化疗治疗新诊断的急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的年轻唐氏综合症患者

2026年8月3日 更新者：Children's Oncology Group

唐氏综合症急性髓性白血病的风险分层治疗

该 III 期试验研究了基于反应的化疗治疗新诊断的急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的年轻唐氏综合症患者。 化疗中使用的药物以不同的方式阻止癌细胞的生长，包括杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散。 基于反应的化疗将患者分为不同的风险组，并根据他们对第一个疗程的反应（诱导 I）对他们进行治疗。 基于反应的治疗可能有效治疗年轻唐氏综合症患者的急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征，同时减少副作用。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 确定标准风险唐氏综合症 (DS) 急性髓性白血病 (AML) 儿童（微小残留病 [MRD] 在一个周期的诱导治疗后呈阴性）在消除后的 2 年无事件生存期 (EFS)来自治疗方案的高剂量 (HD) Ara-C（阿糖胞苷）。

二。 确定高危 DS AML 患儿（诱导治疗一个周期后 MRD 阳性）在强化治疗后的 2 年 EFS，该治疗等同于无 DS 患儿的高危 AML 患儿。

探索目标：

I. 比较流式细胞术、聚合酶链反应 (PCR) 和靶向纠错测序 GATA 结合蛋白 1（珠蛋白转录因子 1）（GATA1）突变作为检测 DS AML 中 MRD 的方法的可行性和分析特征。

二。 建立 DS AML 细胞库，其中包含在诱导结束时收集的活冷冻骨髓样本和在诱导 1 结束时收集的相应非肿瘤脱氧核糖核酸 (DNA) 样本。

大纲：

诱导 I：患者在第 1 天接受阿糖胞苷鞘内 (IT) 和静脉内 (IV) 持续超过 96 小时，静脉注射盐酸柔红霉素超过 1-15 分钟，并在第 1-4 天每天两次 (BID) 口服硫鸟嘌呤 (PO)。 诱导 I 持续至少 28 天。

在完成诱导 I 后，根据患者的 MRD 状态将患者分配到 2 个治疗组中的 1 个。

ARM A（标准风险）（关闭应计和处理修订#4A 01/07/2019）：

诱导 II：患者在 96 小时内连续接受阿糖胞苷静脉注射，在 1-15 分钟内接受盐酸柔红霉素静脉注射，在第 1-4 天口服硫鸟嘌呤 BID。 诱导 II 持续至少 28 天。

诱导 III：与诱导 II 中一样，患者接受阿糖胞苷、盐酸柔红霉素和硫鸟嘌呤。 诱导 III 持续至少 28 天。

强化 I：患者在第 1-7 天连续 168 小时接受阿糖胞苷静脉注射，在第 1-3 天接受依托泊苷 IV 超过 60-120 分钟。 强化 I 持续至少 28 天。

强化 II：与强化 I 一样，患者接受阿糖胞苷和依托泊苷。强化 II 持续至少 28 天。

ARM B（高风险）：

诱导 II：患者在第 1-4 天每 12 (Q12) 小时接受高剂量阿糖胞苷静脉注射 1-3 小时，在第 3-6 天接受盐酸米托蒽醌静脉注射 15-30 分钟。 诱导 II 持续至少 28 天。

强化 I：患者在第 1-5 天接受高剂量阿糖胞苷 IV 超过 1-3 小时 Q12 小时和依托泊苷 IV 超过 90-120 分钟。 强化 I 持续至少 28 天。

强化 II：患者在第 1、2、8 和 9 天接受高剂量阿糖胞苷静脉注射超过 3 小时 Q12 小时。患者还接受天冬酰胺酶或天冬酰胺酶 Erwinia chrysanthemi (E. carotovora）在第 2 天和第 9 天肌肉注射 (IM) 或静脉注射超过 30 分钟。强化 II 持续至少 28 天。

完成研究治疗后，患者每 1 个月接受一次随访，每月一次，持续 12 个月，每 3 个月一次，持续 12 个月，每 6 个月一次，持续 3 年，每年一次，持续 10 年，以防复发。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

280

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston、Ontario、加拿大、K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、新西兰、1145
        • Starship Children's Hospital
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan、波多黎各、00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre、New South Wales、澳大利亚、2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Perth Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、美国、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、美国、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera、California、美国、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland、California、美国、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento、California、美国、95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego、California、美国、92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance、California、美国、90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Loxahatchee Groves、Florida、美国、33470
        • Palms West Radiation Therapy
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge、Illinois、美国、60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria、Illinois、美国、61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、美国、50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor、Maine、美国、04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore、Maryland、美国、21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda、Maryland、美国、20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Springfield、Massachusetts、美国、01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit、Michigan、美国、48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • East Lansing、Michigan、美国、48823
        • Michigan State University
      • Flint、Michigan、美国、48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak、Michigan、美国、48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson、New Jersey、美国、07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola、New York、美国、11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、美国、10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York、New York、美国、10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、美国、28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、美国、37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville、Tennessee、美国、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo、Texas、美国、79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi、Texas、美国、78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso、Texas、美国、79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、美国、79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock、Texas、美国、79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、美国、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston、West Virginia、美国、25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、美国、54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月 至 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者必须患有先天性 21 三体综合征（唐氏综合症）或 21 三体嵌合体（通过核型或荧光原位杂交 [FISH]）

  • 患者有以下情况之一：

    • 患者先前患有未经治疗的原发性 AML，并且符合世界卫生组织 (WHO) 骨髓肿瘤分类中规定的 AML 标准，即 >= 20% 骨髓母细胞

      • 除非临床禁止，否则必须尝试通过抽吸或活检获得骨髓；在临床禁止的情况下，外周血含有超过 20% 的原始细胞，并且可以进行足够的流式细胞术和细胞遗传学/FISH 检测，可以在诊断时代替骨髓检查
    • 患者有血细胞减少和/或骨髓母细胞，但由于< 20% 的骨髓母细胞不符合 AML 诊断标准（WHO 骨髓肿瘤分类），并且符合骨髓增生异常综合征 (MDS) 的诊断标准

    • 对于不符合上述 AML 或 MDS 标准的患者；患者有短暂性骨髓增生性疾病病史（可能需要也可能不需要化疗干预，并且：

      • 自一过性骨髓增生性疾病 (TMD) 消退 >= 5% 原始细胞后 > 8 周，或
      • 在间隔至少 4 周的连续骨髓抽吸中，原始细胞计数增加 (>= 5%)
  • 先前接受过化疗、放疗或任何抗白血病治疗的儿童不符合本方案的条件，但用于治疗 TMD 的阿糖胞苷除外

  • 参加本研究没有最低器官功能要求

    • 注意：先前具有足够心脏功能的心脏修复不是排除标准
  • 每位患者的父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
  • 必须满足所有机构、食品和药物管理局 (FDA) 和国家癌症研究所 (NCI) 对人类受试者研究的要求

排除标准：

  • 早幼粒细胞白血病患者（法国-美国-英国 [FAB] M3）

  • 既往治疗

    • 患者 =< 30 天后阿糖胞苷用于治疗 TMD 的最后一剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A组（标准风险）

诱导 II：患者在 96 小时内连续接受阿糖胞苷静脉注射，在 1-15 分钟内接受盐酸柔红霉素静脉注射，在第 1-4 天口服硫鸟嘌呤 BID。 诱导 II 持续至少 28 天。

诱导 III：与诱导 II 中一样，患者接受阿糖胞苷、盐酸柔红霉素和硫鸟嘌呤。 诱导 III 持续至少 28 天。

强化 I：患者在第 1-7 天连续 168 小时接受阿糖胞苷静脉注射，在第 1-3 天接受依托泊苷 IV 超过 60-120 分钟。 强化 I 持续至少 28 天。

强化 II：与强化 I 一样，患者接受阿糖胞苷和依托泊苷。强化 II 持续至少 28 天。

（该分支已停止应计和治疗，修正案#4A 01/07/2019）
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
药品：依托泊甙
鉴于IV
其他名称：
  • 去甲基鬼臼毒素乙苷
  • EPEG
  • 拉斯特
  • 拓扑萨
  • 韦贝斯
  • 副总裁 16
  • 副总裁 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • 副总裁 16213
  • VP-16213
  • VP16213
药品：盐酸柔红霉素
鉴于IV
其他名称：
  • 蛇蝎苷
  • 小蠊
  • 道诺红霉素氯菌
  • 道诺布林
  • 柔毛藻
  • 柔红碱
  • 盐酸道诺霉素
  • 道诺霉素盐酸盐
  • 柔红霉素盐酸盐
  • 盐酸柔红霉素
  • FI-6339
  • 翁德纳
  • RP-13057
  • 盐酸鲁比霉素
  • 红宝石
药品：硫鸟嘌呤
给定采购订单
其他名称：
  • 6-TG
  • 2-氨基6MP
  • 2-氨基-1,7-二氢-6H-嘌呤-6-硫酮
  • 2-氨基-6-巯基嘌呤
  • 2-氨基-6-嘌呤硫醇
  • 2-氨基嘌呤-6-硫醇
  • 2-氨基嘌呤-6(1H)-硫酮
  • 2-氨基嘌呤-6-硫醇半水合物
  • 2-巯基-6-氨基嘌呤
  • 6-氨基-2-巯基嘌呤
  • 6-巯基-2-氨基嘌呤
  • 6-巯基鸟嘌呤
  • 6H-Purine-6-thione, 2-amino-1,7-dihydro- (9CI)
  • BW 5071
  • 兰维斯
  • 小报
  • 硫鸟嘌呤半水合物
  • 硫鸟嘌呤水合物
  • 硫鸟嘌呤
  • 惠康U3B
  • WR-1141
  • × 27
药品：阿糖胞苷
给定 IT 和 IV
其他名称：
  • .beta.-阿糖胞苷
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1-β-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-β-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-Amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosyl-
  • 亚历山大
  • 阿糖胞苷C
  • ARA细胞
  • 阿拉伯语
  • 阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 阿糖基胞嘧啶
  • 阿糖胞苷
  • 阿拉伯胞苷
  • 阿胞苷
  • Β-胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • CHX-3311
  • 赛塔贝尔
  • Cytosar
  • 胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-.beta.-阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-β-阿拉伯糖苷
  • 艾帕法
  • 斯塔拉西德
  • 他拉宾 PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • 乌迪西尔
  • WR-28453
实验性的：B组（高风险）

诱导 II：患者在第 1-4 天接受高剂量阿糖胞苷静脉注射 1-3 小时 Q12 小时，并在第 3-6 天接受盐酸米托蒽醌静脉注射 15-30 分钟。 诱导 II 持续至少 28 天。

强化 I：患者在第 1-5 天接受高剂量阿糖胞苷 IV 超过 1-3 小时 Q12 小时和依托泊苷 IV 超过 90-120 分钟。 强化 I 持续至少 28 天。

强化 II：患者在第 1、2、8 和 9 天接受超过 3 小时 Q12 小时的高剂量阿糖胞苷静脉注射。患者还在第 2 天和第 9 天接受天冬酰胺酶或天冬酰胺酶 IM 或 IV 超过 30 分钟。最少 28 天。
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
药品：门冬酰胺酶
给予 IM 或 IV
其他名称：
  • 埃尔斯帕
  • ASP-1
  • 天门冬酰胺酶 II
  • 门冬酰胺酶-大肠杆菌
  • 胶原酶
  • Kidrolase
  • L-天冬氨酸酶
  • 天冬氨酸
  • L-天冬酰胺酶
  • L-天冬酰胺酰胺水解酶
  • 拉斯帕
  • Lcf-ASP
  • 亮氨酸
  • 亮氨酸酶
  • MK-965
  • 教皇
  • Re-82-TAD-15
  • 濑罗沙
  • 光谱
药品：盐酸米托蒽醌
鉴于IV
其他名称：
  • CL 232315
  • 脱氢酶
  • DHAQ
  • 二羟基蒽二酮二盐酸盐
  • 米托蒽醌二盐酸盐
  • 盐酸米托蒽醌
  • 米曲酮
  • 新泰伦
  • 诺凡特隆
  • 安可酮
  • 普拉利凡
药品：阿糖胞苷
给定 IT 和 IV
其他名称：
  • .beta.-阿糖胞苷
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1-β-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinone
  • 1-β-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 1.beta.-D-阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-Amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-Pyrimidinone, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosyl-
  • 亚历山大
  • 阿糖胞苷C
  • ARA细胞
  • 阿拉伯语
  • 阿拉伯呋喃糖基胞嘧啶
  • 阿糖基胞嘧啶
  • 阿糖胞苷
  • 阿拉伯胞苷
  • 阿胞苷
  • Β-胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • CHX-3311
  • 赛塔贝尔
  • Cytosar
  • 胞嘧啶阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-.beta.-阿拉伯糖苷
  • 胞嘧啶-β-阿拉伯糖苷
  • 艾帕法
  • 斯塔拉西德
  • 他拉宾 PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • 乌迪西尔
  • WR-28453
药品：门冬酰胺酶 菊欧文氏菌
给予 IM 或 IV
其他名称：
  • JZP458
  • 克里斯坦蛋白酶
  • Crisantaspasum
  • 欧文酶
  • 欧文纳泽
  • 天冬酰胺酶菊欧文氏菌
  • Crisantaspase Biobetter JZP-458
  • JZP 458
  • JZP-458
  • PF743
  • RC-P JZP-458
  • 重组天冬酰胺酶菊花欧文氏菌JZP-458
  • 重组 Crisantaspase JZP-458
  • 重组欧文氏菌天冬酰胺酶 JZP-458
  • 瑞拉兹
  • 天冬酰胺酶菊欧文氏菌（重组）-rywn
  • 天冬酰胺酶菊欧文氏菌，重组-rywn
  • 恩瑞拉兹

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无事件生存（EFS）
大体时间：从学习入学到长达2年
Kaplan-Meier方法将用于分别估算2年EFS，以实现标准风险和高风险患者。 EFS定义为从诱导I结束到在归纳II结束时无法缓解的时间，复发，第二次恶性肿瘤或死亡的发生。
从学习入学到长达2年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
方案治疗的平均长度
大体时间：从学习进入最多6个月
患者花在方案治疗上的平均天数。
从学习进入最多6个月
早期死亡的患者比例
大体时间：最多1个月的学习条目
第一个月早期死亡的患者比例。
最多1个月的学习条目
总生存（OS）
大体时间：从学习入学到长达2年
Kaplan-Meier方法将用于估计2年OS定义为从归纳I到死亡的时间。
从学习入学到长达2年
与治疗相关死亡率的比例
大体时间：从学习进入最多6个月
将报道与治疗相关死亡的患者的比例以及相应的置信区间。
从学习进入最多6个月
患有复发风险的患者比例
大体时间：从学习入学到长达2年
据报道，获得缓解后复发的患者比例将与相应的置信区间一起报告。
从学习入学到长达2年
经历3级以上不良事件的患者百分比（AE）
大体时间：从学习进入最多6个月
根据国家癌症研究所不良事件的共同术语标准，将评估经历3级或更高AE的患者的百分比。
从学习进入最多6个月
绝对中性粒细胞（ANC）恢复的平均时间
大体时间：从学习进入最多6个月
将报告ANC至少1000/UL的平均恢复时间。
从学习进入最多6个月
平均住院时间
大体时间：从学习进入最多6个月
平均患者住院的天数。
从学习进入最多6个月
至少1个感染的患者比例
大体时间：从学习进入最多6个月
将报告至少一种感染的患者比例。
从学习进入最多6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Oncology Group

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Jason N Berman、Children's Oncology Group

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年12月23日

初级完成 (实际的)

2024年6月30日

研究完成 (估计的)

2027年6月30日

研究注册日期

首次提交

2015年8月10日

首先提交符合 QC 标准的

2015年8月12日

首次发布 (估计的)

2015年8月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月3日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AAML1531 (其他标识符：CTEP)
  • U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2015-00324 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • s16-01673

计划个人参与者数据 (IPD)

研究数据/文件

  1. 个人参与者数据集
    信息评论：可用数据：可以从 NCTN/NCORP 数据档案中索取本试验中选择的个体患者水平数据

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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