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Quimioterapia basada en la respuesta para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda o el síndrome mielodisplásico recién diagnosticados en pacientes más jóvenes con síndrome de Down

3 de agosto de 2026 actualizado por: Children's Oncology Group

Terapia estratificada por riesgo para la leucemia mieloide aguda en el síndrome de Down

Este ensayo de fase III estudia la quimioterapia basada en la respuesta para tratar la leucemia mieloide aguda o el síndrome mielodisplásico recién diagnosticados en pacientes más jóvenes con síndrome de Down. Los medicamentos utilizados en la quimioterapia funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas, impidiendo que se dividan o impidiendo que se propaguen. La quimioterapia basada en la respuesta separa a los pacientes en diferentes grupos de riesgo y los trata de acuerdo con su respuesta al primer curso de tratamiento (Inducción I). El tratamiento basado en la respuesta puede ser eficaz en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda o el síndrome mielodisplásico en pacientes más jóvenes con síndrome de Down, al mismo tiempo que reduce los efectos secundarios.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Determinar la supervivencia libre de eventos (SSC) a 2 años para niños con síndrome de Down (SD) de riesgo estándar, leucemia mieloide aguda (LMA) (enfermedad residual mínima [ERM] negativa después de un ciclo de terapia de inducción) después de la eliminación de dosis alta (HD) de Ara-C (citarabina) del régimen de tratamiento.

II. Determinar la SSC a 2 años para niños con LMA con síndrome de Down de alto riesgo (MRD positivo después de un ciclo de terapia de inducción) después de la intensificación del tratamiento equivalente al utilizado para la LMA de alto riesgo en niños sin síndrome de Down.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Comparar la viabilidad y las características analíticas de la citometría de flujo, la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) y la secuenciación dirigida con corrección de errores de las mutaciones de la proteína de unión a GATA 1 (factor de transcripción de globina 1) (GATA1) como métodos para detectar MRD en DS AML.

II. Establecer un banco de células DS AML de muestras de médula ósea viablemente congeladas recolectadas al final de la inducción y muestras correspondientes de ácido desoxirribonucleico (ADN) no tumoral recolectadas al final de la inducción 1.

DESCRIBIR:

INDUCCIÓN I: los pacientes reciben citarabina por vía intratecal (IT) el día 1 e intravenosa (IV) de forma continua durante 96 horas, clorhidrato de daunorrubicina IV durante 1 a 15 minutos y tioguanina por vía oral (PO) dos veces al día (BID) los días 1 a 4. La inducción I continúa por un mínimo de 28 días.

Los pacientes se asignan a 1 de 2 brazos de tratamiento en función de su estado de MRD después de completar la Inducción I.

ARM A (RIESGO ESTÁNDAR) (Cerrado a acumulación y tratamiento con enmienda #4A 07/01/2019):

INDUCCIÓN II: Los pacientes reciben citarabina IV de forma continua durante 96 horas, clorhidrato de daunorrubicina IV durante 1 a 15 minutos y tioguanina PO BID en los días 1 a 4. La inducción II continúa durante un mínimo de 28 días.

INDUCCIÓN III: Los pacientes reciben citarabina, clorhidrato de daunorrubicina y tioguanina como en la Inducción II. La inducción III continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN I: Los pacientes reciben citarabina IV de forma continua durante 168 horas los días 1 a 7 y etopósido IV durante 60 a 120 minutos los días 1 a 3. La intensificación I continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN II: Los pacientes reciben citarabina y etopósido como en la Intensificación I. La Intensificación II continúa durante un mínimo de 28 días.

BRAZO B (ALTO RIESGO):

INDUCCIÓN II: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 1 a 3 horas cada 12 (Q12) horas los días 1 a 4 y clorhidrato de mitoxantrona IV durante 15 a 30 minutos los días 3 a 6. La inducción II continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN I: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 1-3 horas cada 12 horas y etopósido IV durante 90-120 minutos los días 1-5. La intensificación I continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN II: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 3 horas cada 12 horas los días 1, 2, 8 y 9. Los pacientes también reciben asparaginasa o asparaginasa Erwinia chrysanthemi (E. carotovora) por vía intramuscular (IM) o IV durante 30 minutos los días 2 y 9. La intensificación II continúa durante un mínimo de 28 días.

Después de completar el tratamiento del estudio, los pacientes reciben un seguimiento de 1 mes, mensualmente durante 12 meses, cada 3 meses durante 12 meses, cada 6 meses durante 3 años, anualmente durante 10 años y en caso de recaída.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

280

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
        • Palms West Radiation Therapy
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University
      • Flint, Michigan, Estados Unidos, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Estados Unidos, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener trisomía constitucional 21 (síndrome de Down) o trisomía 21 mosaicismo (por cariotipo o hibridación fluorescente in situ [FISH])

  • El paciente tiene uno de los siguientes:

    • El paciente no ha recibido tratamiento previo para la LMA de novo y cumple los criterios para la LMA con >= 20 % de blastos en la médula ósea según lo establecido en la clasificación de neoplasias mieloides de la Organización Mundial de la Salud (OMS).

      • Se debe intentar obtener médula ósea por aspiración o biopsia a menos que sea clínicamente prohibitivo; en los casos en que sea clínicamente prohibitivo, el examen de médula en el momento del diagnóstico puede sustituirse por sangre periférica con un exceso del 20 % de blastos y en los que sea posible realizar pruebas adecuadas de citometría de flujo y citogenética/FISH.
    • El paciente tiene citopenias y/o blastos en la médula ósea, pero no cumple con los criterios para el diagnóstico de LMA (clasificación de neoplasias mieloides de la OMS) debido a < 20 % de blastos en la médula ósea y cumple con los criterios para el diagnóstico de síndrome mielodisplásico (MDS)

    • Para pacientes que no cumplen con los criterios para AML o MDS como se describe anteriormente; el paciente tiene antecedentes de trastorno mieloproliferativo transitorio (que puede haber requerido o no una intervención de quimioterapia y:

      • Son > 8 semanas desde la resolución de la enfermedad mieloproliferativa transitoria (TMD) con >= 5 % de blastos, O
      • Tiene un recuento creciente de blastos (>= 5%) en aspirados de médula ósea en serie realizados con al menos 4 semanas de diferencia
  • Los niños que hayan recibido previamente quimioterapia, radioterapia o cualquier terapia antileucémica no son elegibles para este protocolo, con la excepción de la citarabina para el tratamiento de TTM.

  • No hay requisitos mínimos de función orgánica para la inscripción en este estudio.

    • Nota: la reparación cardíaca previa con función cardíaca suficiente no es un criterio de exclusión
  • Los padres o tutores legales de cada paciente deben firmar un consentimiento informado por escrito.
  • Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para la investigación con sujetos humanos.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con leucemia promielocítica (francés-estadounidense-británico [FAB] M3)

  • Terapia previa

    • Pacientes = < 30 días desde la última dosis de citarabina utilizada para el tratamiento de TTM

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A (riesgo estándar)

INDUCCIÓN II: Los pacientes reciben citarabina IV de forma continua durante 96 horas, clorhidrato de daunorrubicina IV durante 1 a 15 minutos y tioguanina PO BID en los días 1 a 4. La inducción II continúa durante un mínimo de 28 días.

INDUCCIÓN III: Los pacientes reciben citarabina, clorhidrato de daunorrubicina y tioguanina como en la Inducción II. La inducción III continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN I: Los pacientes reciben citarabina IV de forma continua durante 168 horas los días 1 a 7 y etopósido IV durante 60 a 120 minutos los días 1 a 3. La intensificación I continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN II: Los pacientes reciben citarabina y etopósido como en la Intensificación I. La Intensificación II continúa durante un mínimo de 28 días.

(Este brazo está cerrado a la acumulación y el tratamiento con la enmienda #4A 01/07/2019)
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Droga: Etopósido
Dado IV
Otros nombres:
  • Demetil Epipodofilotoxina Etilidina Glucósido
  • EPEG
  • Último
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • Vicepresidente 16213
  • VP-16213
  • VP16213
Droga: Clorhidrato de daunorrubicina
Dado IV
Otros nombres:
  • Cerubidina
  • Cloridrato de daunorubicina
  • Daunoblastina
  • Clorhidrato de daunomicina
  • Daunomicina, clorhidrato
  • Daunorubicina.HCl
  • Clorhidrato de Daunorubicini
  • FI-6339
  • Ondeña
  • RP-13057
  • Clorhidrato de rubidomicina
  • Rubilem
Droga: Tioguanina
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • 6-TG
  • 2-Amino 6MP
  • 2-Amino-1,7-dihidro-6H-purina-6-tiona
  • 2-Amino-6-mercaptopurina
  • 2-amino-6-purinetiol
  • 2-aminopurina-6-tiol
  • 2-aminopurina-6(1H)-tiona
  • 2-aminopurina-6-tiol hemihidrato
  • 2-mercapto-6-aminopurina
  • 6-Amino-2-mercaptopurina
  • 6-mercapto-2-aminopurina
  • 6-mercaptoguanina
  • 6H-purina-6-tiona, 2-amino-1,7-dihidro- (9CI)
  • BW 5071
  • Lanvis
  • Tabloide
  • Hemihidrato de tioguanina
  • Hidrato de tioguanina
  • Tioguanina
  • Bienvenido U3B
  • WR-1141
  • X27
Droga: Citarabina
Dado IT y IV
Otros nombres:
  • .beta.-Arabinósido de citosina
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alexán
  • Ara-C
  • Célula ARA
  • Arabe
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Arabinósido de beta-citosina
  • CHX-3311
  • Citarabino
  • Citarbel
  • Citosar
  • Arabinósido de citosina
  • Citosina-.beta.-arabinósido
  • Citosina-beta-arabinósido
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina SLP
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicilo
  • WR-28453
Experimental: Brazo B (alto riesgo)

INDUCCIÓN II: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 1 a 3 horas cada 12 horas los días 1 a 4 y clorhidrato de mitoxantrona IV durante 15 a 30 minutos los días 3 a 6. La inducción II continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN I: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 1-3 horas cada 12 horas y etopósido IV durante 90-120 minutos los días 1-5. La intensificación I continúa durante un mínimo de 28 días.

INTENSIFICACIÓN II: Los pacientes reciben dosis altas de citarabina IV durante 3 horas cada 12 horas los días 1, 2, 8 y 9. Los pacientes también reciben asparaginasa o asparaginasa Erwinia chrysanthemi IM o IV durante 30 minutos los días 2 y 9. La intensificación II continúa durante un mínimo de 28 días.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Droga: Asparaginasa
Dado IM o IV
Otros nombres:
  • Elspar
  • ASP-1
  • Asparaginasa II
  • Asparaginasa-E.Coli
  • Colapasa
  • Kidrolasa
  • L-Asnasa
  • L-ASP
  • L-asparaginasa
  • L-asparagina amidohidrolasa
  • Laspar
  • Lcf-ASP
  • Leucógeno
  • Leunase
  • Mk-965
  • Paronal
  • Re-82-TAD-15
  • Serasa
  • Espectrila
Droga: Clorhidrato de mitoxantrona
Dado IV
Otros nombres:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihidrocloruro de dihidroxiantracenodiona
  • Dihidrocloruro de mitoxantrona
  • Clorhidrato de Mitoxantroni
  • Clorhidrato de mitozantrona
  • Mitroxona
  • Neotalema
  • Novantrona
  • Onkotrona
  • Pralifan
Droga: Citarabina
Dado IT y IV
Otros nombres:
  • .beta.-Arabinósido de citosina
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinona, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alexán
  • Ara-C
  • Célula ARA
  • Arabe
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Arabinósido de beta-citosina
  • CHX-3311
  • Citarabino
  • Citarbel
  • Citosar
  • Arabinósido de citosina
  • Citosina-.beta.-arabinósido
  • Citosina-beta-arabinósido
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina SLP
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicilo
  • WR-28453
Droga: Asparaginasa Erwinia chrysanthemi
Dado IM o IV
Otros nombres:
  • JZP458
  • Crisantapasa
  • Crisantaspasum
  • Erwinasa
  • Erwinaze
  • Asparaginasa Erwinia chrysanthemi-rywn
  • Crisantaspasa Biobetter JZP-458
  • JZP 458
  • JZP-458
  • PF743
  • RC-P JZP-458
  • Asparaginasa recombinante erwinia chrysanthemi JZP-458
  • Crisantaspasa recombinante JZP-458
  • Asparaginasa recombinante Erwinia JZP-458
  • Rylaze
  • Asparaginasa Erwinia chrysanthemi (Recombinante)-rywn
  • Asparaginasa Erwinia chrysanthemi, Recombinante-rywn
  • Enrylaze

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la entrada del estudio
El método Kaplan-Meier se utilizará para estimar EFS a 2 años por separado para pacientes de riesgo estándar y alto riesgo. EFS se define como el tiempo desde el final de la inducción I hasta la incapacidad de lograr la remisión al final de la inducción II, recaída, aparición de una segunda malignidad o muerte.
Hasta 2 años después de la entrada del estudio

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Longitud media en la terapia de protocolo
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
El número medio de días de los pacientes gastos en terapia de protocolo.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Proporción de pacientes con muerte prematura
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde la entrada del estudio
La proporción de pacientes que experimentan una muerte prematura en el primer mes.
Hasta 1 mes desde la entrada del estudio
Supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la entrada del estudio
El método Kaplan-Meier se utilizará para estimar el sistema operativo a 2 años definido como el tiempo desde el final de la inducción I hasta la muerte.
Hasta 2 años después de la entrada del estudio
Proporción con mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
La proporción de pacientes que experimentan una muerte relacionada con el tratamiento se informará junto con un intervalo de confianza correspondiente.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Proporción de pacientes que experimentan un riesgo de recaída
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la entrada del estudio
La proporción de pacientes que experimentan una recaída después de lograr la remisión se informará junto con un intervalo de confianza correspondiente.
Hasta 2 años después de la entrada del estudio
Porcentaje de pacientes que experimentan eventos adversos de grado 3+ (AE)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
El porcentaje de pacientes que experimentan AE de grado 3 o superior se evaluará de acuerdo con los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer para eventos adversos, la versión 5.0.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Tiempo medio de recuperación absoluta del recuento de neutrófilos (ANC)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Se informará el tiempo medio de recuperación de ANC a al menos 1000/UL.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Duración media de la hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Número medio de días Los pacientes son hospitalizados.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Proporción de pacientes con al menos 1 infección
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses desde la entrada del estudio
Se informará la proporción de pacientes que tienen al menos una infección.
Hasta 6 meses desde la entrada del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jason N Berman, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

13 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAML1531 (Otro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2015-00324 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • s16-01673

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

Datos del estudio/Documentos

  1. Conjunto de datos de participantes individuales
    Comentarios de información: Datos disponibles: Se pueden solicitar datos seleccionados a nivel de paciente individual de este ensayo en el Archivo de datos de NCTN/NCORP.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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