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Chemioterapia basata sulla risposta nel trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o della sindrome mielodisplastica nei pazienti più giovani con sindrome di Down

31 ottobre 2023 aggiornato da: Children's Oncology Group

Terapia a rischio stratificato per la leucemia mieloide acuta nella sindrome di Down

Questo studio di fase III studia la chemioterapia basata sulla risposta nel trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o della sindrome mielodisplastica nei pazienti più giovani con sindrome di Down. I farmaci usati nella chemioterapia agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule, impedendo loro di dividersi o impedendo loro di diffondersi. La chemioterapia basata sulla risposta separa i pazienti in diversi gruppi a rischio e li tratta in base a come rispondono al primo ciclo di trattamento (Induzione I). Il trattamento basato sulla risposta può essere efficace nel trattamento della leucemia mieloide acuta o della sindrome mielodisplastica nei pazienti più giovani con sindrome di Down riducendo gli effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 2 anni per i bambini con sindrome di Down a rischio standard (DS) leucemia mieloide acuta (AML) (malattia minima residua [MRD]-negativa dopo un ciclo di terapia di induzione) dopo l'eliminazione di alta dose (HD) Ara-C (citarabina) dal regime di trattamento.

II. Determinare l'EFS a 2 anni per i bambini con DS AML ad alto rischio (MRD-positivo dopo un ciclo di terapia di induzione) dopo l'intensificazione del trattamento equivalente a quello utilizzato per la LMA ad alto rischio nei bambini senza DS.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Confrontare la fattibilità e le caratteristiche analitiche della citometria a flusso, della reazione a catena della polimerasi (PCR) e del sequenziamento mirato con correzione degli errori delle mutazioni della proteina legante GATA 1 (fattore di trascrizione della globina 1) (GATA1) come metodi per rilevare MRD in DS AML.

II. Stabilire una banca cellulare DS AML di campioni di midollo osseo congelati in modo vitale raccolti alla fine dell'induzione e corrispondenti campioni di acido desossiribonucleico (DNA) non tumorale raccolti alla fine dell'induzione 1.

CONTORNO:

INDUZIONE I: I pazienti ricevono citarabina per via intratecale (IT) il giorno 1 e per via endovenosa (IV) continuativamente per 96 ore, daunorubicina cloridrato EV per 1-15 minuti e tioguanina per via orale (PO) due volte al giorno (BID) nei giorni 1-4. L'induzione I continua per un minimo di 28 giorni.

I pazienti vengono assegnati a 1 dei 2 bracci di trattamento in base al loro stato MRD dopo il completamento dell'induzione I.

BRACCIO A (RISCHIO STANDARD) (Chiuso per competenza e trattamento con modifica #4A 01/07/2019):

INDUZIONE II: I pazienti ricevono citarabina IV continuativamente per 96 ore, daunorubicina cloridrato IV per 1-15 minuti e tioguanina PO BID nei giorni 1-4. L'induzione II continua per un minimo di 28 giorni.

INDUZIONE III: I pazienti ricevono citarabina, daunorubicina cloridrato e tioguanina come nell'induzione II. L'induzione III continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE I: i pazienti ricevono citarabina IV continuativamente per 168 ore nei giorni 1-7 ed etoposide IV per 60-120 minuti nei giorni 1-3. L'intensificazione continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE II: i pazienti ricevono citarabina ed etoposide come nell'intensificazione I. L'intensificazione II continua per un minimo di 28 giorni.

BRACCIO B (ALTO RISCHIO):

INDUZIONE II: I pazienti ricevono alte dosi di citarabina IV per 1-3 ore ogni 12 (Q12) ore nei giorni 1-4 e mitoxantrone cloridrato IV per 15-30 minuti nei giorni 3-6. L'induzione II continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE I: I pazienti ricevono alte dosi di citarabina IV per 1-3 ore ogni 12 ore ed etoposide IV per 90-120 minuti nei giorni 1-5. L'intensificazione continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE II: i pazienti ricevono alte dosi di citarabina IV per 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 2, 8 e 9. I pazienti ricevono anche asparaginasi o asparaginasi Erwinia chrysanthemi (E. carotovora) per via intramuscolare (IM) o EV in 30 minuti nei giorni 2 e 9. L'intensificazione II continua per un minimo di 28 giorni.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 1 mese, mensilmente per 12 mesi, ogni 3 mesi per 12 mesi, ogni 6 mesi per 3 anni, annualmente per 10 anni e in caso di recidiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

312

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
        • Palms West Radiation Therapy
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • Columbia Regional
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere trisomia 21 costituzionale (sindrome di Down) o mosaicismo della trisomia 21 (per cariotipo o ibridazione fluorescente in situ [FISH])

  • Il paziente ha uno dei seguenti:

    • Il paziente ha una LMA de novo precedentemente non trattata e soddisfa i criteri per l'AML con >= 20% di blasti del midollo osseo come stabilito nella classificazione delle neoplasie mieloidi dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)

      • I tentativi di ottenere il midollo osseo mediante aspirato o biopsia devono essere effettuati a meno che non siano clinicamente proibitivi; nei casi in cui è clinicamente proibitivo, il sangue periferico con un eccesso del 20% di blasti e in cui è fattibile un adeguato test citometrico a flusso e citogenetico/FISH può essere sostituito all'esame del midollo alla diagnosi
    • Il paziente presenta citopenie e/o blasti midollari ma non soddisfa i criteri per la diagnosi di LMA (classificazione delle neoplasie mieloidi dell'OMS) a causa di <20% di blasti midollari e soddisfa i criteri per una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS)

    • Per i pazienti che non soddisfano i criteri per AML o MDS come descritto sopra; il paziente ha una storia di disturbo mieloproliferativo transitorio (che può aver richiesto o meno un intervento chemioterapico e:

      • È > 8 settimane dalla risoluzione della malattia mieloproliferativa transitoria (TMD) con >= 5% di blasti, OPPURE
      • Ha un numero crescente di blasti (>= 5%) negli aspirati seriali di midollo osseo eseguiti ad almeno 4 settimane di distanza
  • I bambini che hanno precedentemente ricevuto chemioterapia, radioterapia o qualsiasi terapia antileucemica non sono idonei per questo protocollo, ad eccezione della citarabina per il trattamento della TMD

  • Non ci sono requisiti minimi di funzionalità d'organo per l'arruolamento in questo studio

    • Nota: una precedente riparazione cardiaca con funzione cardiaca sufficiente non è un criterio di esclusione
  • I genitori oi tutori legali di ciascun paziente devono firmare un consenso informato scritto
  • Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, della Food and Drug Administration (FDA) e del National Cancer Institute (NCI) per la ricerca su soggetti umani

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con leucemia promielocitica (franco-americano-britannico [FAB] M3)

  • Terapia precedente

    • Pazienti =<30 giorni dall'ultima dose di citarabina utilizzata per il trattamento della TMD

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A (rischio standard)

INDUZIONE II: I pazienti ricevono citarabina IV continuativamente per 96 ore, daunorubicina cloridrato IV per 1-15 minuti e tioguanina PO BID nei giorni 1-4. L'induzione II continua per un minimo di 28 giorni.

INDUZIONE III: I pazienti ricevono citarabina, daunorubicina cloridrato e tioguanina come nell'induzione II. L'induzione III continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE I: i pazienti ricevono citarabina IV continuativamente per 168 ore nei giorni 1-7 ed etoposide IV per 60-120 minuti nei giorni 1-3. L'intensificazione continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE II: i pazienti ricevono citarabina ed etoposide come nell'intensificazione I. L'intensificazione II continua per un minimo di 28 giorni.

(Questo braccio è chiuso alla competenza e al trattamento con l'emendamento n. 4A del 01/07/2019)
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Etoposide
Dato IV
Altri nomi:
  • Demetil Epipodofillotossina Etilidina Glucoside
  • EPEG
  • Ultimo
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
Droga: Daunorubicina cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Cerubidina
  • Cloridrato de Daunorubicina
  • Daunoblastina
  • Daunomicina cloridrato
  • Daunomicina, cloridrato
  • Daunorubicina.HCl
  • Daunorubicini cloridrato
  • FI-6339
  • Ondena
  • RP-13057
  • Rubidomicina cloridrato
  • Rubilem
Droga: Tioguanina
Dato PO
Altri nomi:
  • 6-TG
  • 2-Ammino 6MP
  • 2-ammino-1,7-diidro-6H-purina-6-tione
  • 2-ammino-6-mercaptopurina
  • 2-ammino-6-purinetiolo
  • 2-amminopurina-6-tiolo
  • 2-amminopurina-6(1H)-tione
  • 2-amminopurina-6-tiolo emiidrato
  • 2-mercapto-6-amminopurina
  • 6-ammino-2-mercaptopurina
  • 6-mercapto-2-amminopurina
  • 6-mercaptoguanina
  • 6H-purina-6-tione, 2-ammino-1,7-diidro- (9CI)
  • BW 5071
  • Lanvis
  • Tabloid
  • Tioguanina emiidrato
  • Tioguanina idrato
  • Tioguanina
  • Benvenuto U3B
  • WR-1141
  • X 27
Droga: Citarabina
Dato IT e IV
Altri nomi:
  • .beta.-Citosina arabinoside
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alessandro
  • Ara-C
  • Cellula ARA
  • Arabo
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Beta-citosina arabinoside
  • CHX-3311
  • Citarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Citosina Arabinoside
  • Citosina-.beta.-arabinoside
  • Citosina-beta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina PFS
  • U19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Sperimentale: Braccio B (alto rischio)

INDUZIONE II: I pazienti ricevono alte dosi di citarabina IV per 1-3 ore ogni 12 ore nei giorni 1-4 e mitoxantrone cloridrato IV per 15-30 minuti nei giorni 3-6. L'induzione II continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE I: I pazienti ricevono alte dosi di citarabina IV per 1-3 ore ogni 12 ore ed etoposide IV per 90-120 minuti nei giorni 1-5. L'intensificazione continua per un minimo di 28 giorni.

INTENSIFICAZIONE II: i pazienti ricevono alte dosi di citarabina EV per 3 ore ogni 12 ore nei giorni 1, 2, 8 e 9. I pazienti ricevono anche asparaginasi o asparaginasi Erwinia chrysanthemi IM o EV per 30 minuti nei giorni 2 e 9. L'intensificazione II continua per un minimo 28 giorni.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
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Droga: Asparaginasi
Dato IM o IV
Altri nomi:
  • Elspar
  • ASP-1
  • Asparaginasi II
  • Asparaginase-E.Coli
  • Colaspase
  • Kidrolasi
  • L-Asnase
  • L-ASP
  • L-Asparaginasi
  • L-Asparagina Amidoidrolasi
  • Laspar
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Altri nomi:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Diidrossiantracendione dicloridrato
  • Mitoxantrone dicloridrato
  • Mitoxantroni cloridrato
  • Mitozantrone cloridrato
  • Mitroxone
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotron
  • Pralifan
Droga: Citarabina
Dato IT e IV
Altri nomi:
  • .beta.-Citosina arabinoside
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-ammino-2(1H)pirimidinone
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1-beta-D-arabinofuranosil-
  • 2(1H)-pirimidinone, 4-ammino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alessandro
  • Ara-C
  • Cellula ARA
  • Arabo
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Beta-citosina arabinoside
  • CHX-3311
  • Citarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Citosina Arabinoside
  • Citosina-.beta.-arabinoside
  • Citosina-beta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina PFS
  • U19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Droga: Asparaginase Erwinia chrysanthemi
Dato IM o IV
Altri nomi:
  • Crisantaspase
  • Crisantaspasum
  • Erwinase
  • Erwinaz
  • L-asparginasi (Erwinia)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Probabilità di sopravvivenza libera da eventi a 2 anni
Lasso di tempo: A 2 anni
Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 2 anni dalla fine dell'induzione I insieme ai limiti di confidenza trasformati log-meno-log al 95%. L'EFS è definita come il tempo dalla fine dell'induzione I al mancato raggiungimento della remissione alla fine dell'induzione II, alla ricaduta, all'insorgenza di un secondo tumore maligno o alla morte.
A 2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata media sulla terapia del protocollo
Lasso di tempo: 6 mesi
Il numero medio di giorni che i pazienti hanno trascorso in terapia protocollare.
6 mesi
Proporzione di pazienti con una morte prematura
Lasso di tempo: 1 mese
La percentuale di pazienti che hanno subito una morte prematura nel primo mese.
1 mese
Probabilità di sopravvivenza globale a 2 anni.
Lasso di tempo: 2 anni
Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare la sopravvivenza globale (OS) a 2 anni dalla fine dell'induzione I insieme ai limiti di confidenza trasformati log-meno-log al 95%. L'OS è definito come il tempo dalla fine dell'induzione I alla morte.
2 anni
Proporzione con la mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
La percentuale di pazienti che hanno subito un decesso correlato al trattamento sarà riportata insieme a un corrispondente intervallo di confidenza.
6 mesi
Percentuale di pazienti a rischio di ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
La percentuale di pazienti che hanno avuto una ricaduta dopo aver raggiunto la remissione sarà riportata insieme a un intervallo di confidenza corrispondente.
2 anni
Percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà riportata la percentuale di pazienti che manifestano tossicità di grado 3 o superiore, in cui gli eventi avversi sono classificati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 5.0 del National Cancer Institute.
6 mesi
Tempo medio per il recupero della conta assoluta dei neutrofili (ANC).
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà riportato il tempo medio per il recupero dell'ANC ad almeno 1000/uL.
6 mesi
Durata media del ricovero
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero medio di giorni in cui i pazienti sono ricoverati.
6 mesi
Percentuale di pazienti con almeno 1 infezione
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà riportata la percentuale di pazienti con almeno un'infezione.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jason N Berman, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2015

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

13 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAML1531 (Altro identificatore: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2015-00324 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • s16-01673

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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