Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Responsbasert kjemoterapi ved behandling av nylig diagnostisert akutt myeloisk leukemi eller myelodysplastisk syndrom hos yngre pasienter med Downs syndrom

3. august 2026 oppdatert av: Children's Oncology Group

Risiko-stratifisert terapi for akutt myeloid leukemi ved Downs syndrom

Denne fase III-studien studerer responsbasert kjemoterapi ved behandling av nydiagnostisert akutt myeloid leukemi eller myelodysplastisk syndrom hos yngre pasienter med Downs syndrom. Legemidler som brukes i kjemoterapi virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å hindre dem i å spre seg. Responsbasert kjemoterapi skiller pasientene inn i ulike risikogrupper og behandler dem etter hvordan de responderer på det første behandlingsforløpet (Induksjon I). Responsbasert behandling kan være effektiv i behandling av akutt myeloid leukemi eller myelodysplastisk syndrom hos yngre pasienter med Downs syndrom samtidig som den reduserer bivirkningene.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å bestemme 2-års hendelsesfri overlevelse (EFS) for barn med standardrisiko Down syndrom (DS) akutt myeloid leukemi (AML) (minimal restsykdom [MRD]-negativ etter én syklus med induksjonsterapi) etter eliminering høy dose (HD) Ara-C (cytarabin) fra behandlingsregimet.

II. For å bestemme 2-års EFS for barn med høyrisiko DS AML (MRD-positiv etter én syklus med induksjonsterapi) etter intensivering av behandling tilsvarende den som brukes for høyrisiko AML hos barn uten DS.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. For å sammenligne gjennomførbarheten og de analytiske egenskapene til flowcytometri, polymerasekjedereaksjon (PCR) og målrettet feilkorrigert sekvensering av GATA-bindende protein 1 (globin transkripsjonsfaktor 1) (GATA1) mutasjoner som metoder for å oppdage MRD i DS AML.

II. For å etablere en DS AML-cellebank av levedyktig frosne benmargsprøver samlet ved slutten av induksjon og tilsvarende ikke-tumor deoksyribonukleinsyre (DNA) prøver samlet ved slutten av induksjon 1.

OVERSIKT:

INDUKSJON I: Pasienter får cytarabin intratekalt (IT) på dag 1 og intravenøst ​​(IV) kontinuerlig over 96 timer, daunorubicinhydroklorid IV over 1-15 minutter, og tioguanin oralt (PO) to ganger daglig (BID) på dag 1-4. Induksjon I fortsetter i minimum 28 dager.

Pasienter blir tildelt 1 av 2 behandlingsarmer basert på MRD-status etter fullført induksjon I.

ARM A (STANDARDRISIKO) (Stengt for periodisering og behandling med endring #4A 01/07/2019):

INDUKSJON II: Pasienter får cytarabin IV kontinuerlig over 96 timer, daunorubicinhydroklorid IV over 1-15 minutter og tioguanin PO BID på dag 1-4. Induksjon II fortsetter i minimum 28 dager.

INDUKSJON III: Pasienter får cytarabin, daunorubicinhydroklorid og tioguanin som i induksjon II. Induksjon III fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON I: Pasienter får cytarabin IV kontinuerlig over 168 timer på dag 1-7 og etoposid IV over 60-120 minutter på dag 1-3. Intensifisering I fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON II: Pasienter får cytarabin og etoposid som i Intensification I. Intensification II fortsetter i minimum 28 dager.

ARM B (HØY RISIKO):

INDUKSJON II: Pasienter får høydose cytarabin IV over 1-3 timer hver 12. (Q12) time på dag 1-4 og mitoksantronhydroklorid IV over 15-30 minutter på dag 3-6. Induksjon II fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON I: Pasienter får høydose cytarabin IV over 1-3 timer Q12 timer og etoposid IV over 90-120 minutter på dag 1-5. Intensifisering I fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON II: Pasienter får høydose cytarabin IV over 3 timer Q12 timer på dag 1, 2, 8 og 9. Pasienter får også asparaginase eller asparaginase Erwinia chrysanthemi (E. carotovora) intramuskulært (IM) eller IV over 30 minutter på dag 2 og 9. Intensifisering II fortsetter i minimum 28 dager.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp etter 1 måned, månedlig i 12 måneder, hver 3. måned i 12 måneder, hver 6. måned i 3 år, årlig i 10 år, og ved tilbakefall.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

280

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Forente stater, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forente stater, 33470
        • Palms West Radiation Therapy
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
        • Michigan State University
      • Flint, Michigan, Forente stater, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forente stater, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Forente stater, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha konstitusjonell trisomi 21 (Downs syndrom) eller trisomi 21 mosaikk (ved karyotype eller fluorescens in situ hybridisering [FISH])

  • Pasienten har ett av følgende:

    • Pasienten har tidligere ubehandlet de novo AML og oppfyller kriteriene for AML med >= 20 % benmargsblaster som angitt i Verdens helseorganisasjon (WHO) Myeloid Neoplasm-klassifisering

      • Forsøk på å skaffe benmarg enten ved aspirasjon eller biopsi må gjøres med mindre det er klinisk prohibitivt; i tilfeller der det er klinisk prohibitivt, kan perifert blod med over 20 % blaster og der tilstrekkelig flowcytometrisk og cytogenetisk/FISH-testing er mulig erstatte margundersøkelsen ved diagnose
    • Pasienten har cytopenier og/eller benmargsblaster, men oppfyller ikke kriteriene for diagnostisering av AML (WHO Myeloid Neoplasm classification) på grunn av < 20 % margblaster og oppfyller kriteriene for diagnose av myelodysplastisk syndrom (MDS)

    • For pasienter som ikke oppfyller kriteriene for AML eller MDS som skissert ovenfor; pasienten har en historie med forbigående myeloproliferativ lidelse (som kanskje har krevd kjemoterapiintervensjon og:

      • Er > 8 uker siden opphør av forbigående myeloproliferativ sykdom (TMD) med >= 5 % blaster, ELLER
      • Har et økende blastantall (>= 5 %) i serielle benmargsaspirater utført med minst 4 ukers mellomrom
  • Barn som tidligere har fått kjemoterapi, strålebehandling eller annen anti-leukemibehandling er ikke kvalifisert for denne protokollen, med unntak av cytarabin for behandling av TMD

  • Det er ingen minimale organfunksjonskrav for påmelding til denne studien

    • Merk: Tidligere hjertereparasjon med tilstrekkelig hjertefunksjon er ikke et eksklusjonskriterie
  • Hver pasients foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav for forskning på mennesker må oppfylles

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med promyelocytisk leukemi (fransk-amerikansk-britisk [FAB] M3)

  • Tidligere terapi

    • Pasienter =< 30 dager fra siste dose cytarabin brukt til behandling av TMD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A (standard risiko)

INDUKSJON II: Pasienter får cytarabin IV kontinuerlig over 96 timer, daunorubicinhydroklorid IV over 1-15 minutter og tioguanin PO BID på dag 1-4. Induksjon II fortsetter i minimum 28 dager.

INDUKSJON III: Pasienter får cytarabin, daunorubicinhydroklorid og tioguanin som i induksjon II. Induksjon III fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON I: Pasienter får cytarabin IV kontinuerlig over 168 timer på dag 1-7 og etoposid IV over 60-120 minutter på dag 1-3. Intensifisering I fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON II: Pasienter får cytarabin og etoposid som i Intensification I. Intensification II fortsetter i minimum 28 dager.

(Denne armen er stengt for periodisering og behandling med endring #4A 01/07/2019)
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Etoposid
Gitt IV
Andre navn:
  • Demetyl Epipodofyllotoksin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
  • VP-16213
  • VP16213
Legemiddel: Daunorubicin hydroklorid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cerubidin
  • Cloridrato de Daunorubicina
  • Daunoblastin
  • Daunoblastina
  • Daunomycin hydroklorid
  • Daunomycin, hydroklorid
  • Daunorubicin.HCl
  • Daunorubicini Hydrochloridum
  • FI-6339
  • Ondena
  • RP-13057
  • Rubidomycin hydroklorid
  • Rubilem
Legemiddel: Tioguanin
Gitt PO
Andre navn:
  • 6-TG
  • 2-amino 6 MP
  • 2-amino-1,7-dihydro-6H-purin-6-tion
  • 2-amino-6-merkaptopurin
  • 2-amino-6-purinethiol
  • 2-aminopurin-6-tiol
  • 2-aminopurin-6(1H)-tion
  • 2-aminopurin-6-tiol hemihydrat
  • 2-merkapto-6-aminopurin
  • 6-amino-2-merkaptopurin
  • 6-merkapto-2-aminopurin
  • 6-merkaptoguanin
  • 6H-Purin-6-tion, 2-amino-1,7-dihydro- (9Cl)
  • BW 5071
  • Lanvis
  • Tabloid
  • Tioguanin hemihydrat
  • Tioguaninhydrat
  • Tioguanin
  • Tioguanine
  • Velkommen U3B
  • WR-1141
  • X 27
Legemiddel: Cytarabin
Gitt IT og IV
Andre navn:
  • P-Cytosin-arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-B-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lß-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-p-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Eksperimentell: Arm B (høy risiko)

INDUKSJON II: Pasienter får høydose cytarabin IV over 1-3 timer Q12 timer på dag 1-4 og mitoksantronhydroklorid IV over 15-30 minutter på dag 3-6. Induksjon II fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON I: Pasienter får høydose cytarabin IV over 1-3 timer Q12 timer og etoposid IV over 90-120 minutter på dag 1-5. Intensifisering I fortsetter i minimum 28 dager.

INTENSIFIKASJON II: Pasienter får høydose cytarabin IV over 3 timer Q12 timer på dag 1, 2, 8 og 9. Pasienter får også asparaginase eller asparaginase Erwinia chrysanthemi IM eller IV over 30 minutter på dag 2 og 9. Intensivering II fortsetter i en minimum 28 dager.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Asparaginase
Gitt IM eller IV
Andre navn:
  • Elspar
  • ASP-1
  • Asparaginase II
  • Asparaginase-E. Coli
  • Colaspase
  • Kidrolase
  • L-Asnase
  • L-ASP
  • L-asparaginase
  • L-asparagin amidohydrolase
  • Laspar
  • Lcf-ASP
  • Leucogen
  • Leunase
  • MK-965
  • Paronal
  • Re-82-TAD-15
  • Serasa
  • Spectrila
Legemiddel: Mitoksantronhydroklorid
Gitt IV
Andre navn:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroksyantracenedion dihydroklorid
  • Mitoksantron dihydroklorid
  • Mitoxantroni Hydrochloridum
  • Mitozantronhydroklorid
  • Mitroxon
  • Neotalem
  • Novantrone
  • Onkotrone
  • Pralifan
Legemiddel: Cytarabin
Gitt IT og IV
Andre navn:
  • P-Cytosin-arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-B-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lß-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-p-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Legemiddel: Asparaginase Erwinia chrysanthemi
Gitt IM eller IV
Andre navn:
  • JZP458
  • Crisantaspase
  • Crisantaspasum
  • Erwinase
  • Erwinaze
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi-rywn
  • Crisantaspase Biobetter JZP-458
  • JZP 458
  • JZP-458
  • PF743
  • RC-P JZP-458
  • Rekombinant asparaginase erwinia chrysanthemi JZP-458
  • Rekombinant Crisantaspase JZP-458
  • Rekombinant Erwinia asparaginase JZP-458
  • Rylaze
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi (rekombinant)-rywn
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi, rekombinant-rywn
  • Enrylaze

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Opptil 2 år fra studieinngang
Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt til å estimere 2-årig EFS separat for standard risiko og høyrisikopasienter. EFS er definert som tiden fra slutten av induksjon I til unnlatelse av å oppnå remisjon ved slutten av induksjon II, tilbakefall, forekomst av en annen malignitet eller død.
Opptil 2 år fra studieinngang

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig lengde på protokollbehandling
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Gjennomsnittlig antall dager pasienter brukt på protokollbehandling.
Opptil 6 måneder fra studieinngang
Andel pasienter med en tidlig død
Tidsramme: Opptil 1 måned fra studieoppføringen
Andelen pasienter som opplever en tidlig død den første måneden.
Opptil 1 måned fra studieoppføringen
Total Survival (OS)
Tidsramme: Opptil 2 år fra studieinngang
Kaplan-Meier-metoden vil bli brukt til å estimere 2-års OS definert som tiden fra slutten av induksjon I til død.
Opptil 2 år fra studieinngang
Andel med behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Andelen pasienter som opplever en behandlingsrelatert død vil bli rapportert sammen med et tilsvarende konfidensintervall.
Opptil 6 måneder fra studieinngang
Andel pasienter som opplever en tilbakefallsrisiko
Tidsramme: Opptil 2 år fra studieinngang
Andelen pasienter som opplever et tilbakefall etter å ha oppnådd remisjon, vil bli rapportert sammen med et tilsvarende konfidensintervall.
Opptil 2 år fra studieinngang
Prosentandel av pasienter som opplever uønskede hendelser i grad 3 (AE)
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Prosentandelen av pasienter som opplever grad 3 eller høyere AE -er vil bli evaluert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0.
Opptil 6 måneder fra studieinngang
Gjennomsnittlig tid til absolutt neutrofiltelling (ANC) utvinning
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Gjennomsnittlig tid til utvinning av ANC til minst 1000/UL vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder fra studieinngang
Gjennomsnittlig varighet av sykehusinnleggelse
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Gjennomsnittlig antall dager pasienter er innlagt på sykehus.
Opptil 6 måneder fra studieinngang
Andel pasienter med minst 1 infeksjon
Tidsramme: Opptil 6 måneder fra studieinngang
Andelen pasienter som har minst en infeksjon vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder fra studieinngang

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jason N Berman, Children's Oncology Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2015

Først lagt ut (Antatt)

13. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAML1531 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2015-00324 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • s16-01673

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Studiedata/dokumenter

  1. Datasett for individuell deltaker
    Informasjonskommentarer: Data tilgjengelig: Velg individuelle data på pasientnivå fra denne studien kan bes om fra NCTN/NCORP Data Archive

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere