Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op respons gebaseerde chemotherapie bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom bij jongere patiënten met het syndroom van Down

3 augustus 2026 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Risicogestratificeerde therapie voor acute myeloïde leukemie bij het syndroom van Down

Deze fase III-studie bestudeert op respons gebaseerde chemotherapie bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom bij jongere patiënten met het syndroom van Down. Geneesmiddelen die bij chemotherapie worden gebruikt, werken op verschillende manieren om de groei van kankercellen te stoppen, ofwel door de cellen te doden, door ze te stoppen met delen, of door ze te stoppen met verspreiden. Op respons gebaseerde chemotherapie verdeelt patiënten in verschillende risicogroepen en behandelt ze op basis van hoe ze reageren op de eerste behandelingskuur (inductie I). Op respons gebaseerde behandeling kan effectief zijn bij de behandeling van acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom bij jongere patiënten met het syndroom van Down, terwijl de bijwerkingen worden verminderd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om de 2-jaars gebeurtenisvrije overleving (EFS) te bepalen voor kinderen met standaardrisico Downsyndroom (DS) acute myeloïde leukemie (AML) (minimal residuele ziekte [MRD] - negatief na één cyclus van inductietherapie) na eliminatie van hoge dosis (HD) Ara-C (cytarabine) uit het behandelingsregime.

II. Om de 2-jaars EFS te bepalen voor kinderen met hoog-risico DS AML (MRD-positief na één cyclus van inductietherapie) na intensivering van de behandeling gelijk aan die gebruikt voor hoog-risico AML bij kinderen zonder DS.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Om de haalbaarheid en analytische kenmerken van flowcytometrie, polymerasekettingreactie (PCR) en gerichte foutgecorrigeerde sequentiebepaling van GATA-bindingseiwit 1 (globine transcriptiefactor 1) (GATA1) mutaties te vergelijken als methoden om MRD in DS AML te detecteren.

II. Een DS AML-celbank opzetten van levensvatbaar ingevroren beenmergmonsters die zijn verzameld aan het einde van de inductie en overeenkomstige niet-tumor deoxyribonucleïnezuur (DNA)-monsters die zijn verzameld aan het einde van de inductie 1.

OVERZICHT:

INDUCTIE I: Patiënten krijgen cytarabine intrathecaal (IT) op dag 1 en intraveneus (IV) continu gedurende 96 uur, daunorubicine hydrochloride IV gedurende 1-15 minuten, en thioguanine oraal (PO) tweemaal daags (BID) op dag 1-4. Inductie I duurt minimaal 28 dagen.

Patiënten worden toegewezen aan 1 van de 2 behandelingsarmen op basis van hun MRD-status na voltooiing van Inductie I.

ARM A (STANDAARD RISICO) (Gesloten voor opbouw en verwerking met amendement #4A 01/07/2019):

INDUCTIE II: Patiënten krijgen continu cytarabine IV gedurende 96 uur, daunorubicine hydrochloride IV gedurende 1-15 minuten en thioguanine PO BID op dag 1-4. Inductie II duurt minimaal 28 dagen.

INDUCTIE III: Patiënten krijgen cytarabine, daunorubicinehydrochloride en thioguanine zoals in Inductie II. Inductie III duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE I: Patiënten krijgen continu cytarabine IV gedurende 168 uur op dag 1-7 en etoposide IV gedurende 60-120 minuten op dag 1-3. Intensificatie I duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE II: Patiënten krijgen cytarabine en etoposide zoals bij Intensificatie I. Intensificatie II duurt minimaal 28 dagen.

ARM B (HOOG RISICO):

INDUCTIE II: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 1-3 uur elke 12 (Q12) uur op dag 1-4 en mitoxantron hydrochloride IV gedurende 15-30 minuten op dag 3-6. Inductie II duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE I: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 1-3 uur Q12 uur en etoposide IV gedurende 90-120 minuten op dagen 1-5. Intensificatie I duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE II: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 3 uur Q12 uur op dag 1, 2, 8 en 9. Patiënten krijgen ook asparaginase of asparaginase Erwinia chrysanthemi (E. carotovora) intramusculair (IM) of IV gedurende 30 minuten op dag 2 en 9. Intensificatie II duurt minimaal 28 dagen.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden de patiënten 1 maand, maandelijks gedurende 12 maanden, elke 3 maanden gedurende 12 maanden, elke 6 maanden gedurende 3 jaar, jaarlijks gedurende 10 jaar en in geval van recidief gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

280

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australië, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Perth, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Verenigde Staten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten, 33470
        • Palms West Radiation Therapy
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Verenigde Staten, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Baystate Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • Henry Ford Health Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Michigan State University
      • Flint, Michigan, Verenigde Staten, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Verenigde Staten, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten constitutionele trisomie 21 (syndroom van Down) of trisomie 21-mozaïcisme hebben (door karyotype of fluorescentie in situ hybridisatie [FISH])

  • Patiënt heeft een van de volgende:

    • Patiënt heeft de novo AML niet eerder behandeld en voldoet aan de criteria voor AML met >= 20% beenmergontploffing zoals uiteengezet in de myeloïde neoplasmaclassificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)

      • Pogingen om beenmerg te verkrijgen door middel van aspiratie of biopsie moeten worden gedaan, tenzij dit klinisch onmogelijk is; in gevallen waarin het klinisch onbetaalbaar is, kan perifeer bloed met een overmaat van 20% blasten en waarin adequate flowcytometrische en cytogenetische/FISH-testen mogelijk zijn, het mergonderzoek bij diagnose vervangen
    • Patiënt heeft cytopenieën en/of beenmergblasten, maar voldoet niet aan de criteria voor de diagnose van AML (WHO Myeloid Neoplasm-classificatie) vanwege < 20% beenmergblasten en voldoet aan de criteria voor de diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS)

    • Voor patiënten die niet voldoen aan de criteria voor AML of MDS zoals hierboven beschreven; patiënt heeft een voorgeschiedenis van voorbijgaande myeloproliferatieve aandoening (waarvoor al dan niet chemotherapie nodig was en:

      • Is > 8 weken geleden sinds herstel van voorbijgaande myeloproliferatieve ziekte (TMD) met >= 5% blasten, OF
      • Heeft een toenemend aantal blasten (>= 5%) bij opeenvolgende beenmergaspiraten die met een tussenpoos van ten minste 4 weken worden uitgevoerd
  • Kinderen die eerder chemotherapie, bestraling of een antileukemietherapie hebben ondergaan, komen niet in aanmerking voor dit protocol, met uitzondering van cytarabine voor de behandeling van TMD

  • Er zijn geen minimale orgaanfunctievereisten voor deelname aan dit onderzoek

    • Opmerking: eerder hartherstel met voldoende hartfunctie is geen uitsluitingscriterium
  • De ouders of wettelijke voogden van elke patiënt moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen
  • Aan alle vereisten van de instelling, de Food and Drug Administration (FDA) en het National Cancer Institute (NCI) voor onderzoek met mensen moet worden voldaan

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met promyelocytische leukemie (Frans-Amerikaans-Britse [FAB] M3)

  • Voorafgaande therapie

    • Patiënten =< 30 dagen na de laatste dosis cytarabine gebruikt voor de behandeling van TMD

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A (standaard risico)

INDUCTIE II: Patiënten krijgen continu cytarabine IV gedurende 96 uur, daunorubicine hydrochloride IV gedurende 1-15 minuten en thioguanine PO BID op dag 1-4. Inductie II duurt minimaal 28 dagen.

INDUCTIE III: Patiënten krijgen cytarabine, daunorubicinehydrochloride en thioguanine zoals in Inductie II. Inductie III duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE I: Patiënten krijgen continu cytarabine IV gedurende 168 uur op dag 1-7 en etoposide IV gedurende 60-120 minuten op dag 1-3. Intensificatie I duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE II: Patiënten krijgen cytarabine en etoposide zoals bij Intensificatie I. Intensificatie II duurt minimaal 28 dagen.

(Deze arm is gesloten voor opbouw en verwerking met amendement #4A 01/07/2019)
Ander: Laboratorium Biomarker Analyse
Correlatieve studies
Geneesmiddel: Etoposide
IV gegeven
Andere namen:
  • Demethyl Epipodofyllotoxine Ethylidine Glucoside
  • EPEG
  • Laatste
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
  • VP 16213
  • VP-16213
  • VP16213
Geneesmiddel: Daunorubicine Hydrochloride
IV gegeven
Andere namen:
  • Cerubidine
  • Cloridrato de Daunorubicina
  • Daunoblastine
  • Daunoblastina
  • Daunomycine Hydrochloride
  • Daunomycine, hydrochloride
  • Daunorubicine.HCl
  • Daunorubicini Hydrochloridum
  • FI-6339
  • Ondena
  • RP-13057
  • Rubidomycine Hydrochloride
  • Rubilem
Geneesmiddel: Thioguanine
Gegeven PO
Andere namen:
  • 6-TG
  • 2-Amino 6MP
  • 2-Amino-1,7-dihydro-6H-purine-6-thion
  • 2-Amino-6-mercaptopurine
  • 2-Amino-6-purinethiol
  • 2-aminopurine-6-thiol
  • 2-Aminopurine-6(1H)-thion
  • 2-Aminopurine-6-thiol
  • 2-Aminopurine-6-thiol hemihydraat
  • 2-Mercapto-6-aminopurine
  • 6-Amino-2-mercaptopurine
  • 6-Mercapto-2-aminopurine
  • 6-Mercaptoguanine
  • 6H-Purine-6-thion, 2-amino-1,7-dihydro- (9CI)
  • BW 5071
  • Lanvis
  • Tabloid
  • Thioguanine hemihydraat
  • Thioguanine hydraat
  • Tioguanin
  • Tioguanine
  • Welkom U3B
  • WR-1141
  • X 27
Geneesmiddel: Cytarabine
Gezien IT en IV
Andere namen:
  • Β-Cytosine arabinoside
  • 1-ß-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosine
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-bèta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1β-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cel
  • Arabier
  • Arabinofuranosylcytosine
  • Arabinosylcytosine
  • Aracytidine
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosine arabinoside
  • Cytosine-β-arabinoside
  • Cytosine-bèta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabine PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Experimenteel: Arm B (hoog risico)

INDUCTIE II: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 1-3 uur Q12 uur op dag 1-4 en mitoxantronhydrochloride IV gedurende 15-30 minuten op dag 3-6. Inductie II duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE I: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 1-3 uur Q12 uur en etoposide IV gedurende 90-120 minuten op dagen 1-5. Intensificatie I duurt minimaal 28 dagen.

INTENSIFICATIE II: Patiënten krijgen een hoge dosis cytarabine IV gedurende 3 uur Q12 uur op dag 1, 2, 8 en 9. Patiënten krijgen ook asparaginase of asparaginase Erwinia chrysanthemi IM of IV gedurende 30 minuten op dag 2 en 9. Intensificatie II duurt een minimaal 28 dagen.
Ander: Laboratorium Biomarker Analyse
Correlatieve studies
Geneesmiddel: Asparaginase
IM of IV gegeven
Andere namen:
  • Elspar
  • ASP-1
  • Asparaginase II
  • Asparaginase-E.Coli
  • Colaspase
  • Kidrolase
  • L-Asnase
  • L-ASP
  • L-asparaginase
  • L-asparagine amidohydrolase
  • Laspar
  • Lcf-ASP
  • Leukogeen
  • Leunase
  • MK-965
  • Paronaal
  • Re-82-TAD-15
  • Serasa
  • Spectrila
Geneesmiddel: Mitoxantron Hydrochloride
IV gegeven
Andere namen:
  • CL 232315
  • DHAD
  • DHAQ
  • Dihydroxyantraceendion Dihydrochloride
  • Mitoxantron Dihydrochloride
  • Mitoxantroni Hydrochloride
  • Mitozantron Hydrochloride
  • Mitroxon
  • Neotaal
  • Novantron
  • Onkotron
  • Pralifan
Geneesmiddel: Cytarabine
Gezien IT en IV
Andere namen:
  • Β-Cytosine arabinoside
  • 1-ß-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosine
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosylcytosine
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-bèta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1β-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cel
  • Arabier
  • Arabinofuranosylcytosine
  • Arabinosylcytosine
  • Aracytidine
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosine arabinoside
  • Cytosine-β-arabinoside
  • Cytosine-bèta-arabinoside
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabine PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Geneesmiddel: Asparaginase Erwinia chrysanthemi
IM of IV gegeven
Andere namen:
  • JZP458
  • Crisantaspase
  • Crisantapasum
  • Erwinase
  • Erwinaz
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi-rywn
  • Crisantaspase Biobetter JZP-458
  • JZP 458
  • JZP-458
  • PF743
  • RC-P JZP-458
  • Recombinant Asparaginase erwinia chrysanthemi JZP-458
  • Recombinante Crisantaspase JZP-458
  • Recombinant Erwinia-asparaginase JZP-458
  • Rylaze
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi (Recombinant)-rywn
  • Asparaginase Erwinia chrysanthemi, Recombinant-rywn
  • Enrylaze

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Event-Free Survival (EFS)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie
De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om 2-jarige EFS afzonderlijk te schatten voor standaard risico- en hoogrisicopatiënten. EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het einde van inductie I tot het niet bereiken van remissie aan het einde van inductie II, terugval, optreden van een tweede maligniteit of overlijden.
Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde lengte op protocoltherapie
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Het gemiddelde aantal dagen dat patiënten aan protocoltherapie doorbrachten.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Aandeel patiënten met een vroege dood
Tijdsspanne: Tot 1 maand na de invoer van de studie
Het aandeel patiënten dat in de eerste maand een vroege dood ervaart.
Tot 1 maand na de invoer van de studie
Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie
De Kaplan-Meier-methode zal worden gebruikt om 2-jarige OS te schatten gedefinieerd als de tijd vanaf het einde van inductie I tot de dood.
Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie
Verhouding met behandelingsgerelateerde sterfte
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Het aandeel patiënten dat een behandelingsgerelateerde dood ervaart, zal worden gemeld, samen met een overeenkomstig betrouwbaarheidsinterval.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Aandeel patiënten met een terugvalrisico
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie
Het aandeel patiënten dat een terugval ervaart na het bereiken van remissie zal worden gerapporteerd samen met een overeenkomstig betrouwbaarheidsinterval.
Maximaal 2 jaar na de invoer van de studie
Percentage patiënten met bijwerkingen van graad 3+ (AE)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Het percentage patiënten met graad 3 of hogere AE's zal worden geëvalueerd volgens het National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen versie 5.0.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Gemiddelde tijd tot het herstel van absoluut neutrofielen (ANC)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
De gemiddelde tijd tot herstel van ANC tot ten minste 1000/ul zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Gemiddelde duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Het gemiddelde aantal dagen dat patiënten in het ziekenhuis worden opgenomen.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Aandeel patiënten met ten minste 1 infectie
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de invoer van de studie
Het aandeel patiënten met ten minste één infectie zal worden gerapporteerd.
Tot 6 maanden na de invoer van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jason N Berman, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

13 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAML1531 (Andere identificatie: CTEP)
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2015-00324 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • s16-01673

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
    Informatie opmerkingen: Beschikbare gegevens: Bepaalde individuele gegevens op patiëntniveau uit dit onderzoek kunnen worden opgevraagd via het NCTN/NCORP-gegevensarchief

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren