大麻二酚（GWP42003-P，CBD）治疗结节性硬化症发作的开放标签扩展试验（GWPCARE6）
2022年7月12日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
一项双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在调查大麻二酚（GWP42003-P，CBD）作为附加疗法治疗癫痫发作控制不佳的结节性硬化症患者的疗效和安全性
该试验由两部分组成：双盲阶段和开放标签扩展阶段。
本记录仅描述开放标签扩展阶段。
所有参与者都将接受相同剂量的 GWP42003-P。
但是，研究人员随后可能会减少或增加参与者的剂量，直到找到最佳剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
199
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 完成 GWEP1521 盲期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 口服溶液，每天服用两次（早晚）。
参与者的剂量最高可达 50 mg/kg/天。
如果研究者判断获益和/或耐受性问题，剂量可能会降低。
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黄色油状溶液含有溶解在赋形剂芝麻油和无水乙醇中的大麻二酚，并添加甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有任何治疗紧急不良事件、因 AE、严重 AE 和治疗相关 AE (TEAE) 而停药的参与者人数
大体时间：OLE 第 1 天至 4 年
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不良事件 (AE) 被定义为任何新的不利/意外体征/症状（包括异常实验室检查结果），或先前存在的状况的诊断或恶化，发生在筛查后和治疗后安全性之前的任何时间点后续访问，这可能与 IMP 相关，也可能无关。
在第一剂 IMP 后开始或严重程度或严重性恶化的 AE 被认为是 TEAE。
严重 AE 被定义为导致以下任何结果的任何 AE：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷或癌症，任何其他表明可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一或改变研究风险/收益比的事件的重大危险、禁忌症、副作用或预防措施的经验。
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OLE 第 1 天至 4 年
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任何 TEAE 的参与者人数，按严重程度
大体时间：OLE 第 1 天至 4 年
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不良事件 (AE) 被定义为任何新的不利/意外体征/症状（包括异常实验室检查结果），或先前存在的状况的诊断或恶化，发生在筛查后和治疗后安全性之前的任何时间点后续访问，这可能与 IMP 相关，也可能无关。 在第一剂 IMP 后开始或严重程度或严重性恶化的 AE 被认为是 TEAE。 1 级（轻度）定义为无症状或轻微症状；仅临床或诊断观察；未指明干预。 2 级（中度）定义为需要进行最小、局部或无创干预；限制适合年龄的日常生活工具活动 (ADL)。 3 级（严重）定义为具有医学意义但不会立即危及生命；需要住院或延长住院时间；禁用；限制自我护理 ADL。 |
OLE 第 1 天至 4 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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OLE 治疗期间 TSC 相关癫痫发作次数相对于基线的百分比变化
大体时间：OLE 第 1 天至 4 年
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TSC 相关性癫痫发作包括： 无意识或意识障碍的局灶性运动性癫痫发作；意识或意识受损的局灶性癫痫发作；局灶性发作演变为双侧全身性抽搐发作和强直-阵挛、强直、阵挛或失张力发作。
相对于基线的负百分比变化表示改进。
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OLE 第 1 天至 4 年
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在 OLE 治疗期间被视为治疗反应者的参与者人数
大体时间：OLE 第 1 天至 4 年
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对于在治疗期间未退出试验的参与者，治疗反应者被定义为在治疗期间 TSC 相关癫痫发作频率从基线减少 ≥ 50% 的参与者。
TSC 相关性癫痫发作包括：无意识或意识障碍的局灶性运动性发作（1 型局灶性运动）；伴有意识或意识障碍的局灶性癫痫发作（2 型局灶性）；局灶性发作演变为双侧全身性抽搐发作（3 型局灶性发作）；强直-阵挛、强直、阵挛或失张力发作是可数的。
在治疗期间退出试验的参与者被视为无反应者。
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OLE 第 1 天至 4 年
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OLE 治疗期间看护者总体变化印象 (CGIC) 和受试者总体变化印象 (SGIC) 评分
大体时间：OLE 第 1 天和最多 4 年
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CGIC 包括以下问题，以 7 分制进行评分（1，非常好；2，有很大改进；3，略有改进；4，没有变化；5，稍差；6，差很多；7，非常好更糟）：“自您的孩子开始接受治疗以来，请评估您孩子的整体状况（将他们现在的状况与治疗前的状况进行比较）。”
SGIC 包含以下问题，以 7 分制进行评分（1，非常好；2，有很大改进；3，略有改进；4，没有变化；5，稍差；6，差很多；7，非常好更糟）：“自您开始治疗以来，请评估您的整体状况（将您现在的状况与治疗前的状况进行比较）。”
正在报告平均 CGIC 和 SGIC 分数，较高的值表示较差的条件。
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OLE 第 1 天和最多 4 年
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OLE 治疗期间总发作频率相对于基线的百分比变化
大体时间：OLE 第 1 天至 4 年
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总缉获量包括所有缉获类型，例如。
TSC 相关和其他癫痫发作的组合。
TSC 相关性癫痫发作包括：无意识或意识障碍的局灶性运动性发作（1 型局灶性运动）；伴有意识或意识障碍的局灶性癫痫发作（2 型局灶性）；局灶性发作演变为双侧全身性抽搐发作（3 型局灶性发作）；强直-阵挛、强直、阵挛或失张力发作是可数的。
相对于基线的负百分比变化表明总癫痫发作频率有所改善。
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OLE 第 1 天至 4 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Thiele EA, Bebin EM, Bhathal H, Jansen FE, Kotulska K, Lawson JA, O'Callaghan FJ, Wong M, Sahebkar F, Checketts D, Knappertz V; GWPCARE6 Study Group. Add-on Cannabidiol Treatment for Drug-Resistant Seizures in Tuberous Sclerosis Complex: A Placebo-Controlled Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2021 Mar 1;78(3):285-292. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.4607.
- Thiele EA, Bebin EM, Filloux F, Kwan P, Loftus R, Sahebkar F, Sparagana S, Wheless J. Long-term cannabidiol treatment for seizures in patients with tuberous sclerosis complex: An open-label extension trial. Epilepsia. 2022 Feb;63(2):426-439. doi: 10.1111/epi.17150. Epub 2021 Dec 27.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年8月31日
初级完成 (实际的)
2021年6月11日
研究完成 (实际的)
2021年6月11日
研究注册日期
首次提交
2015年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月7日
首次发布 (估计)
2015年9月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月12日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
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