Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená prodloužená studie kanabidiolu (GWP42003-P, CBD) pro záchvaty v komplexu tuberózní sklerózy (GWPCARE6)

12. července 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (GWP42003-P, CBD) jako doplňkové terapie u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy, kteří zažívají nedostatečně kontrolované záchvaty

Tato studie se skládá ze 2 částí: dvojitě zaslepené fáze a otevřené prodloužené fáze. V tomto záznamu bude popsána pouze otevřená fáze rozšíření. Všichni účastníci obdrží stejnou dávku GWP42003-P. Vyšetřovatelé však mohou následně snížit nebo zvýšit dávku účastníka, dokud není nalezena optimální dávka.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

199

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončení zaslepené fáze GWEP1521

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P perorální roztok užívaný dvakrát denně (ráno a večer). Účastníkům bude podávána dávka maximálně 50 mg/kg/den. Dávka může být nižší, pokud zkoušející posoudí přínos a/nebo problémy s tolerancí.
Lék: GWP42003-P
Žlutý olejový roztok obsahující kanabidiol rozpuštěný v pomocných látkách sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, přerušením léčby kvůli AE, závažným AE a AE souvisejícím s léčbou (TEAE)
Časové okno: OLE den 1 až 4 roky
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakékoli nové nepříznivé/nezamýšlené známky/symptomy (včetně abnormálních laboratorních nálezů) nebo diagnóza nebo zhoršení již existujícího stavu, ke kterým došlo po screeningu a v kterémkoli bodě až do bezpečnosti po léčbě následná návštěva, která může, ale nemusí souviset s IMP. AE, která začala nebo se zhoršila v závažnosti nebo závažnosti po první dávce IMP, byla považována za TEAE. Závažná AE byla definována jako jakákoli AE, která má za následek některý z následujících výsledků: smrt, život ohrožující nepříznivý zážitek, hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada nebo rakovina, jakýkoli jiné zkušenosti, které naznačují významné riziko, kontraindikaci, vedlejší účinek nebo preventivní opatření, které může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků, nebo události, která mění poměr rizika a přínosu studie.
OLE den 1 až 4 roky
Počet účastníků s jakýmkoli TEAE, podle závažnosti
Časové okno: OLE den 1 až 4 roky

Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakékoli nové nepříznivé/nezamýšlené známky/symptomy (včetně abnormálních laboratorních nálezů) nebo diagnóza nebo zhoršení již existujícího stavu, ke kterým došlo po screeningu a v kterémkoli bodě až do bezpečnosti po léčbě následná návštěva, která může, ale nemusí souviset s IMP. AE, která začala nebo se zhoršila v závažnosti nebo závažnosti po první dávce IMP, byla považována za TEAE.

Stupeň 1 (mírný) je definován jako asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; zásah není indikován. Stupeň 2 (střední) je definován jako minimální, lokální nebo neinvazivní indikovaná intervence; omezení věkově přiměřené instrumentální činnosti denního života (ADL). Stupeň 3 (závažný) je definován jako lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; omezení sebepéče ADL.
OLE den 1 až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu v počtu záchvatů spojených s TSC během období léčby OLE
Časové okno: OLE den 1 až 4 roky
Záchvaty spojené s TSC zahrnují: fokální motorické záchvaty bez poškození vědomí nebo uvědomění; fokální záchvaty s poruchou vědomí nebo uvědomění; fokální záchvaty vyvíjející se do bilaterálních generalizovaných křečových záchvatů a tonicko-klonických, tonických, klonických nebo atonických záchvatů. Záporná procentuální změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
OLE den 1 až 4 roky
Počet účastníků považovaných za respondéry během období léčby OLE
Časové okno: OLE den 1 až 4 roky
Reagující na léčbu byli definováni jako účastníci s ≥50% snížením frekvence záchvatů spojených s TSC během léčebného období oproti výchozí hodnotě u účastníků, kteří během léčebného období neodstoupili ze studie. Záchvaty spojené s TSC zahrnovaly: fokální motorické záchvaty bez poškození vědomí nebo uvědomění (fokální motor 1. typu); fokální záchvaty s poruchou vědomí nebo uvědomění (fokální typ 2); fokální záchvaty vyvíjející se do bilaterálních generalizovaných konvulzivních záchvatů (fokální typ 3); a tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty, které byly počitatelné. Účastníci, kteří odstoupili ze studie během období léčby, byli považováni za nereagující.
OLE den 1 až 4 roky
Globální dojem změny pečovatele (CGIC) a skóre globálního dojmu změny (SGIC) subjektu během období léčby OLE
Časové okno: OLE den 1 a až 4 roky
CGIC se skládala z následující otázky, která měla být hodnocena na 7bodové škále (1, velmi zlepšení; 2, mnohem lepší; 3, mírně zlepšené; 4, žádná změna; 5, mírně horší; 6, mnohem horší; 7, velmi Mnohem horší: "Vzhledem k tomu, že vaše dítě zahájilo léčbu, zhodnoťte prosím stav celkového stavu svého dítěte (srovnejte jeho stav nyní se stavem před léčbou)." SGIC se skládala z následující otázky, která měla být hodnocena na 7bodové škále (1, velmi zlepšení; 2, mnohem lepší; 3, mírně zlepšené; 4, žádná změna; 5, mírně horší; 6, mnohem horší; 7, velmi Mnohem horší: "Od té doby, co jste zahájili léčbu, zhodnoťte prosím stav svého celkového stavu (srovnejte svůj současný stav se stavem před léčbou)." Uvádí se průměrné skóre CGIC a SGIC, přičemž vyšší hodnoty ukazují na horší stav.
OLE den 1 a až 4 roky
Procentuální změna oproti výchozímu stavu v celkové frekvenci záchvatů během období léčby OLE
Časové okno: OLE den 1 až 4 roky
Celkový počet záchvatů zahrnoval všechny typy záchvatů, např. kombinace záchvatů spojených s TSC a jiných záchvatů. Záchvaty spojené s TSC zahrnovaly: fokální motorické záchvaty bez poškození vědomí nebo uvědomění (fokální motor 1. typu); fokální záchvaty s poruchou vědomí nebo uvědomění (fokální typ 2); fokální záchvaty vyvíjející se do bilaterálních generalizovaných konvulzivních záchvatů (fokální typ 3); a tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty, které byly počitatelné. Záporná procentuální změna oproti výchozí hodnotě indikuje zlepšení celkové frekvence záchvatů.
OLE den 1 až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Spolupracovníci

GW Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

11. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP1521 Open-Label Extension
  • 2015-002154-12 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit