Um teste de extensão aberto de canabidiol (GWP42003-P, CBD) para convulsões no complexo de esclerose tuberosa (GWPCARE6)

Experimental: GWP42003-P

Solução oral de GWP42003-P 100 mg/mL duas vezes ao dia (manhã e noite). Os participantes serão doseados até um máximo de 50 mg/kg/dia. A dose pode ser menor se o investigador julgar os benefícios e/ou problemas de tolerabilidade.

Medicamento: GWP42003-P

Solução oleosa amarela contendo canabidiol dissolvido nos excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de edulcorante (sucralose) e aromatizante de morango.

Outros nomes:

• Canabidiol
• CDB

Número de participantes com quaisquer eventos adversos emergentes do tratamento, interrupções devido a EAs, EAs graves e EAs relacionados ao tratamento (TEAE)

Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer novo sinal/sintoma desfavorável/não intencional (incluindo achados laboratoriais anormais), ou diagnóstico ou piora de uma condição pré-existente, que ocorreu após a triagem e em qualquer ponto até a segurança pós-tratamento visita de acompanhamento, que pode ou não estar relacionada ao PIM. Um EA que começou ou piorou em gravidade ou gravidade após a primeira dose de IMP foi considerado um TEAE. Um EA grave foi definido como qualquer EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou câncer, qualquer outra experiência que sugira um risco significativo, contraindicação, efeito colateral ou precaução que possa exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados acima, ou um evento que altere a relação risco/benefício do estudo.

Número de participantes com qualquer TEAE, por gravidade

Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer novo sinal/sintoma desfavorável/não intencional (incluindo achados laboratoriais anormais), ou diagnóstico ou piora de uma condição pré-existente, que ocorreu após a triagem e em qualquer ponto até a segurança pós-tratamento visita de acompanhamento, que pode ou não estar relacionada ao PIM. Um EA que começou ou piorou em gravidade ou gravidade após a primeira dose de IMP foi considerado um TEAE.

Grau 1 (Leve) é definido como sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; intervenção não indicada. Grau 2 (Moderado) é definido como intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; limitando as atividades instrumentais de vida diária (AVD) apropriadas para a idade. Grau 3 (Grave) é definido como clinicamente significativo, mas não com risco de vida imediato; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitando as AVD de autocuidado.

Alteração percentual da linha de base no número de convulsões associadas a TSC durante o período de tratamento OLE

As convulsões associadas ao TSC incluem: convulsões motoras focais sem comprometimento da consciência ou consciência; convulsões focais com comprometimento da consciência ou consciência; crises focais evoluindo para crises convulsivas generalizadas bilaterais e crises tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas. Uma alteração percentual negativa da linha de base indica melhora.

Número de participantes considerados respondedores ao tratamento durante o período de tratamento OLE

Os respondedores ao tratamento foram definidos como os participantes com uma redução ≥50% da linha de base na frequência de convulsões associadas ao TSC, durante o período de tratamento, para os participantes que não haviam desistido do estudo durante o período de tratamento. As convulsões associadas ao TSC incluíram: convulsões motoras focais sem comprometimento da consciência ou consciência (motor focal tipo 1); convulsões focais com comprometimento da consciência ou percepção (focal tipo 2); crises focais evoluindo para crises convulsivas generalizadas bilaterais (focais tipo 3); e convulsões tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas contáveis. Os participantes que desistiram do estudo durante o período de tratamento foram considerados não respondedores.

Pontuação de impressão global de mudança do cuidador (CGIC) e impressão global de mudança do sujeito (SGIC) durante o período de tratamento OLE

O CGIC consistia na seguinte questão a ser avaliada em uma escala de 7 pontos (1, Muito Melhor; 2, Muito Melhor; 3, Ligeiramente Melhorado; 4, Sem Mudança; 5, Ligeiramente Pior; 6, Muito Pior; 7, Muito Muito Pior): "Desde que seu filho iniciou o tratamento, avalie o estado geral de seu filho (comparando sua condição atual com a condição anterior ao tratamento)." O SGIC compreendia a seguinte questão a ser avaliada em uma escala de 7 pontos (1, Muito Melhor; 2, Muito Melhor; 3, Ligeiramente Melhorado; 4, Sem Mudança; 5, Ligeiramente Pior; 6, Muito Pior; 7, Muito Muito Pior): "Desde que você iniciou o tratamento, por favor, avalie o estado de sua condição geral (comparando sua condição agora com sua condição antes do tratamento)." As pontuações médias de CGIC e SGIC estão sendo relatadas, com valores mais altos indicando pior condição.

Alteração percentual da linha de base na frequência total de convulsões durante o período de tratamento OLE

O total de convulsões incluiu todos os tipos de convulsões, por exemplo. combinação de convulsões associadas a TSC e outras convulsões. As convulsões associadas ao TSC incluíram: convulsões motoras focais sem comprometimento da consciência ou consciência (motor focal tipo 1); convulsões focais com comprometimento da consciência ou percepção (focal tipo 2); crises focais evoluindo para crises convulsivas generalizadas bilaterais (focais tipo 3); e convulsões tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas contáveis. Uma alteração percentual negativa da linha de base indica melhora na frequência total de convulsões.