Un essai d'extension en ouvert du cannabidiol (GWP42003-P, CBD) pour les convulsions dans le complexe de la sclérose tubéreuse (GWPCARE6)

Expérimental: GWP42003-P

Solution buvable GWP42003-P à 100 mg/mL prise deux fois par jour (matin et soir). Les participants recevront une dose maximale de 50 mg/kg/jour. La dose peut être plus faible si l'investigateur juge les avantages et/ou les problèmes de tolérabilité.

Médicament: GWP42003-P

Solution huileuse jaune contenant du cannabidiol dissous dans les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.

Autres noms:

• Cannabidiol
• CDB

Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, des abandons en raison d'EI, des EI graves et des EI liés au traitement (TEAE)

Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout nouveau signe/symptôme défavorable/non intentionnel (y compris les résultats de laboratoire anormaux), ou le diagnostic ou l'aggravation d'une affection préexistante, survenu après le dépistage et à tout moment jusqu'à la sécurité post-traitement. visite de suivi, qui peut ou non être liée au PIM. Un EI qui a débuté ou s'est aggravé en gravité ou en gravité après la première dose d'IMP a été considéré comme un EIAT. Un EI grave a été défini comme tout EI entraînant l'un des résultats suivants : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité/incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale/anomalie congénitale ou cancer, tout autre expérience qui suggère un danger significatif, une contre-indication, un effet secondaire ou une précaution pouvant nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés ci-dessus, ou un événement qui modifie le rapport risque/bénéfice de l'étude.

Nombre de participants avec n'importe quel TEAE, par gravité

Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout nouveau signe/symptôme défavorable/non intentionnel (y compris les résultats de laboratoire anormaux), ou le diagnostic ou l'aggravation d'une affection préexistante, survenu après le dépistage et à tout moment jusqu'à la sécurité post-traitement. visite de suivi, qui peut ou non être liée au PIM. Un EI qui a débuté ou s'est aggravé en gravité ou en gravité après la première dose d'IMP a été considéré comme un EIAT.

Le grade 1 (léger) est défini comme des symptômes asymptomatiques ou légers ; observations cliniques ou diagnostiques uniquement ; Intervention non indiquée. Le grade 2 (modéré) est défini comme une intervention minimale, locale ou non invasive indiquée ; limiter les activités instrumentales de la vie quotidienne (AVQ) adaptées à l'âge. Le grade 3 (sévère) est défini comme étant médicalement significatif mais ne mettant pas immédiatement la vie en danger ; hospitalisation ou prolongation d'hospitalisation indiquée ; désactivation ; limiter les soins personnels AVQ.

Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du nombre de crises associées à la TSC pendant la période de traitement OLE

Les crises associées à la STB comprennent : les crises motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience ; crises focales avec altération de la conscience ou de la conscience ; crises focales évoluant vers des crises convulsives généralisées bilatérales et des crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques. Un pourcentage de variation négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.

Nombre de participants considérés comme répondeurs au traitement pendant la période de traitement OLE

Les répondeurs au traitement ont été définis comme les participants présentant une réduction ≥ 50 % par rapport au départ de la fréquence des crises associées à la STB, pendant la période de traitement, pour les participants qui ne s'étaient pas retirés de l'essai pendant la période de traitement. Les crises associées à la STB comprenaient : des crises motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience (motrice focale de type 1) ; crises focales avec altération de la conscience ou de la conscience (focales de type 2) ; crises focales évoluant vers des crises convulsives généralisées bilatérales (focales de type 3) ; et les crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques qui étaient dénombrables. Les participants qui se sont retirés de l'essai pendant la période de traitement ont été considérés comme des non-répondeurs.

Score d'impression globale de changement du soignant (CGIC) et score d'impression globale de changement du sujet (SGIC) pendant la période de traitement OLE

Le CGIC comprenait la question suivante à évaluer sur une échelle de 7 points (1 très amélioré ; 2 très amélioré ; 3 légèrement amélioré ; 4 pas de changement ; 5 légèrement pire ; 6 très pire ; 7 très Bien pire) : "Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de son état général (en comparant son état actuel à son état avant le traitement)." Le SGIC comprenait la question suivante à évaluer sur une échelle de 7 points (1 très amélioré ; 2 très amélioré ; 3 légèrement amélioré ; 4 pas de changement ; 5 légèrement pire ; 6 très pire ; 7 très Bien pire) : "Depuis que vous avez commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de votre état général (en comparant votre état actuel à votre état avant le traitement)." Les scores moyens CGIC et SGIC sont rapportés, les valeurs les plus élevées indiquant une moins bonne condition.

Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence totale des crises pendant la période de traitement OLE

Le nombre total de saisies comprenait tous les types de crises, par ex. combinaison de convulsions associées à la STB et d'autres crises. Les crises associées à la STB comprenaient : des crises motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience (motrice focale de type 1) ; crises focales avec altération de la conscience ou de la conscience (focales de type 2) ; crises focales évoluant vers des crises convulsives généralisées bilatérales (focales de type 3) ; et les crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques qui étaient dénombrables. Une variation négative en pourcentage par rapport à la ligne de base indique une amélioration de la fréquence totale des crises.