En öppen förlängningsprövning av Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) för anfall i tuberös skleroskomplex (GWPCARE6)

Experimentell: GWP42003-P

100 mg/ml GWP42003-P oral lösning tas två gånger dagligen (morgon och kväll). Deltagarna kommer att doseras upp till maximalt 50 mg/kg/dag. Dosen kan vara lägre om utredaren bedömer fördelar och/eller tolerabilitetsproblem.

Läkemedel: GWP42003-P

Gul oljig lösning innehållande cannabidiol löst i hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.

Andra namn:

• Cannabidiol
• CBD

Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar, avbrott på grund av biverkningar, allvarliga biverkningar och behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)

En biverkning (AE) definierades som alla nya ogynnsamma/oavsiktliga tecken/symtom (inklusive onormala laboratoriefynd), eller diagnos eller försämring av ett redan existerande tillstånd, som inträffade efter screening och när som helst fram till säkerheten efter behandling uppföljningsbesök, som kanske eller inte är relaterat till IMP. En biverkning som började, eller förvärrades i svårighetsgrad eller allvarlighetsgrad, efter den första dosen av IMP ansågs vara en TEAE. En allvarlig biverkning definierades som alla biverkningar som resulterar i något av följande utfall: död, livshotande ogynnsamma erfarenheter, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt, eller cancer, någon annan erfarenhet som tyder på en betydande fara, kontraindikation, biverkning eller försiktighetsåtgärd som kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av resultaten som anges ovan, eller en händelse som ändrar risk/nytta-förhållandet i studien.

Antal deltagare med någon TEAE, efter svårighetsgrad

En biverkning (AE) definierades som alla nya ogynnsamma/oavsiktliga tecken/symtom (inklusive onormala laboratoriefynd), eller diagnos eller försämring av ett redan existerande tillstånd, som inträffade efter screening och när som helst fram till säkerheten efter behandling uppföljningsbesök, som kanske eller inte är relaterat till IMP. En biverkning som började, eller förvärrades i svårighetsgrad eller allvarlighetsgrad, efter den första dosen av IMP ansågs vara en TEAE.

Grad 1 (Mild) definieras som asymtomatiska eller milda symtom; endast kliniska eller diagnostiska observationer; ingripande ej indikerat. Grad 2 (Moderat) definieras som minimal, lokal eller icke-invasiv intervention indikerad; åldersbegränsande instrumentella aktiviteter i det dagliga livet (ADL). Grad 3 (Svår) definieras som medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse indikerad; inaktivering; begränsa egenvård ADL.

Procentuell förändring från baslinjen i antalet TSC-associerade anfall under OLE-behandlingsperioden

TSC-associerade anfall inkluderar: fokala motoriska anfall utan försämring av medvetande eller medvetenhet; fokala anfall med försämring av medvetande eller medvetenhet; fokala anfall som utvecklas till bilaterala generaliserade konvulsiva anfall och tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall. En negativ procentuell förändring från baslinjen indikerar förbättring.

Antal deltagare som anses vara behandlade under OLE-behandlingsperioden

Behandlingssvarare definierades som de deltagare med en ≥50 % minskning från baslinjen i TSC-associerade anfallsfrekvens, under behandlingsperioden, för deltagare som inte hade dragit sig ur studien under behandlingsperioden. TSC-associerade anfall inkluderade: fokala motoriska anfall utan försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 1 fokalmotor); fokala anfall med försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 2 fokal); fokala anfall som utvecklas till bilaterala generaliserade konvulsiva anfall (typ 3 fokal); och tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall som kunde räknas. Deltagare som drog sig ur försöket under behandlingsperioden ansågs som icke-svarare.

Caregiver Global Impression of Change (CGIC) och Subject Global Impression of Change (SGIC) poäng under OLE-behandlingsperioden

CGIC bestod av följande fråga som skulle betygsättas på en 7-gradig skala (1, mycket bättre; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket sämre; 7, mycket sämre Mycket värre): "Sedan ditt barn började behandlingen, vänligen bedöm status för ditt barns allmänna tillstånd (jämför deras tillstånd nu med tillståndet före behandlingen)." SGIC bestod av följande fråga som skulle betygsättas på en 7-gradig skala (1, mycket förbättrad; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket sämre; 7, mycket sämre Mycket värre): "Sedan du började behandlingen, vänligen bedöm status för ditt allmänna tillstånd (jämför ditt tillstånd nu med ditt tillstånd före behandlingen)." De genomsnittliga CGIC- och SGIC-poängen rapporteras, med högre värden som indikerar sämre tillstånd.

Procentuell förändring från baslinjen i total anfallsfrekvens under OLE-behandlingsperioden

Totalt beslag omfattade alla typer av anfall, t.ex. kombination av TSC-relaterade och andra anfall. TSC-associerade anfall inkluderade: fokala motoriska anfall utan försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 1 fokalmotor); fokala anfall med försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 2 fokal); fokala anfall som utvecklas till bilaterala generaliserade konvulsiva anfall (typ 3 fokal); och tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall som kunde räknas. En negativ procentuell förändring från baslinjen indikerar förbättring av den totala anfallsfrekvensen.