Открытое расширенное исследование каннабидиола (GWP42003-P, CBD) при судорогах при комплексе туберозного склероза (GWPCARE6)

Экспериментальный: GWP42003-P

Пероральный раствор GWP42003-P 100 мг/мл принимать два раза в день (утром и вечером). Участникам будет введена максимальная доза 50 мг/кг/день. Доза может быть ниже, если исследователь сочтет пользу и/или проблемы с переносимостью.

Лекарство: GWP42003-P

Желтый маслянистый раствор, содержащий каннабидиол, растворенный во вспомогательных веществах, кунжутном масле и безводном этаноле с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.

Другие имена:

• Каннабидиол
• КБР

Количество участников с любыми нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, прекращением лечения из-за НЯ, серьезными НЯ и НЯ, связанными с лечением (TEAE)

Нежелательное явление (НЯ) определяли как любые новые неблагоприятные/непреднамеренные признаки/симптомы (включая аномальные лабораторные данные), диагноз или ухудшение ранее существовавшего состояния, которые произошли после скрининга и в любой момент до достижения безопасности после лечения. последующий визит, который может быть связан или не связан с ИЛП. НЯ, которое началось или ухудшилось по тяжести или серьезности после первой дозы ИЛП, считалось TEAE. Серьезное НЯ определяли как любое НЯ, которое приводит к любому из следующих исходов: смерть, опасный для жизни неблагоприятный опыт, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия/врожденный порок или рак, любой другой опыт, предполагающий значительную опасность, противопоказание, побочный эффект или меры предосторожности, которые могут потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных выше, или событие, которое изменяет соотношение риск/польза исследования.

Количество участников с любым TEAE по степени серьезности

Нежелательное явление (НЯ) определяли как любые новые неблагоприятные/непреднамеренные признаки/симптомы (включая аномальные лабораторные данные), диагноз или ухудшение ранее существовавшего состояния, которые произошли после скрининга и в любой момент до достижения безопасности после лечения. последующий визит, который может быть связан или не связан с ИЛП. НЯ, которое началось или ухудшилось по тяжести или серьезности после первой дозы ИЛП, считалось TEAE.

Степень 1 (мягкая) определяется как бессимптомная или легкая симптоматика; только клинические или диагностические наблюдения; вмешательство не показано. Степень 2 (умеренная) определяется как минимальное, местное или неинвазивное вмешательство; ограничение соответствующей возрасту инструментальной деятельности в повседневной жизни (ADL). Степень 3 (тяжелая) определяется как значимая с медицинской точки зрения, но не угрожающая жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; отключение; ограничение самообслуживания ADL.

Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества приступов, связанных с TSC, в течение периода лечения OLE

Приступы, связанные с TSC, включают: фокальные моторные припадки без нарушения сознания или осознания; фокальные припадки с нарушением сознания или осведомленности; фокальные припадки, переходящие в двусторонние генерализованные судорожные припадки и тонико-клонические, тонические, клонические или атонические припадки. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.

Количество участников, считающихся ответившими на лечение в течение периода лечения OLE

Ответившие на лечение определялись как участники со снижением частоты приступов, связанных с TSC, на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение периода лечения, для участников, которые не вышли из исследования в течение периода лечения. Приступы, связанные с TSC, включали: фокальные моторные припадки без нарушения сознания или осознания (фокальные моторные 1-го типа); фокальные припадки с нарушением сознания или сознания (фокальные 2-го типа); фокальные припадки, переходящие в двусторонние генерализованные судорожные припадки (фокальный тип 3); и тонико-клонические, тонические, клонические или атонические судороги, которые поддавались подсчету. Участники, вышедшие из исследования в течение периода лечения, считались не ответившими на лечение.

Общее впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC), и общее впечатление об изменении субъекта (SGIC) в течение периода лечения OLE

CGIC включал следующий вопрос, который оценивался по 7-балльной шкале (1 — очень значительно улучшилось; 2 — значительно улучшилось; 3 — немного улучшилось; 4 — без изменений; 5 — немного хуже; 6 — значительно хуже; 7 — очень плохо. Намного хуже): «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения)». SGIC включал следующий вопрос, который оценивался по 7-балльной шкале (1 — очень значительно улучшилось; 2 — значительно улучшилось; 3 — немного улучшилось; 4 — без изменений; 5 — немного ухудшилось; 6 — значительно ухудшилось; 7 — очень плохо. Намного хуже): «Поскольку вы начали лечение, пожалуйста, оцените состояние вашего общего состояния (сравните ваше состояние сейчас с вашим состоянием до лечения)». Сообщается о средних баллах CGIC и SGIC, причем более высокие значения указывают на худшее состояние.

Процентное изменение общей частоты приступов по сравнению с исходным уровнем в течение периода лечения OLE

Суммарные припадки включали все типы припадков, т.е. сочетание TSC-ассоциированных и других приступов. Приступы, связанные с TSC, включали: фокальные моторные припадки без нарушения сознания или осознания (фокальные моторные 1-го типа); фокальные припадки с нарушением сознания или сознания (фокальные 2-го типа); фокальные припадки, переходящие в двусторонние генерализованные судорожные припадки (фокальный тип 3); и тонико-клонические, тонические, клонические или атонические судороги, которые поддавались подсчету. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение общей частоты припадков.