結節性硬化症複合体（GWPCARE6）の発作に対するカンナビジオール（GWP42003-P、CBD）の非盲検延長試験

実験的：GWP42003-P

100 mg/mL GWP42003-P 経口溶液を 1 日 2 回 (朝と夜) 服用します。 参加者は、最大 50 mg/kg/日まで投与されます。 治験責任医師が利益および/または忍容性の問題を判断した場合、用量は低くなる可能性があります。

薬：GWP42003-P

添加物ゴマ油と無水エタノールにカンナビジオールを溶解させた黄色の油状溶液で、甘味料（スクラロース）とストロベリー香料が添加されています。

他の名前：

• カンナビジオール
• CBD

治療に起因する有害事象、有害事象による中止、重篤な有害事象、および治療関連の有害事象（TEAE）のある参加者の数

有害事象（AE）は、スクリーニング後および治療後の安全性までの任意の時点で発生した、好ましくない/意図しない兆候/症状（異常な検査所見を含む）、または既存の状態の診断または悪化として定義されました。 IMPに関連する場合と関連しない場合があるフォローアップ訪問。 IMP の初回投与後に開始したか、重症度または深刻度が悪化した AE は、TEAE と見なされました。 重篤な AE は、次の結果のいずれかをもたらす AE と定義されました。上記の結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のある重大な危険性、禁忌、副作用または予防措置、または研究のリスク/利益比を変更するイベントを示唆するその他の経験。

重症度別のTEAEの参加者数

有害事象（AE）は、スクリーニング後および治療後の安全性までの任意の時点で発生した、好ましくない/意図しない兆候/症状（異常な検査所見を含む）、または既存の状態の診断または悪化として定義されました。 IMPに関連する場合と関連しない場合があるフォローアップ訪問。 IMP の初回投与後に開始したか、重症度または深刻度が悪化した AE は、TEAE と見なされました。

グレード 1 (軽度) は、無症候性または軽度の症状として定義されます。臨床的または診断的観察のみ。介入は示されていない。 グレード 2 (中程度) は、最小限の、局所的または非侵襲的な介入の適応と定義されます。年齢に応じた日常生活の道具的活動 (ADL) の制限。 グレード 3 (重度) は、医学的に重要であるが、すぐに生命を脅かすものではないと定義されています。入院または入院の延長が示されている;無効にする;セルフケアの ADL を制限する。

OLE治療期間中のTSC関連発作数のベースラインからの変化率

TSC 関連の発作には以下が含まれます。意識または認識の障害を伴う焦点発作;両側性の全般性痙攣発作および強直間代発作、強直発作、間代発作または脱力発作に発展する焦点発作。 ベースラインからのマイナスの変化率は、改善を示します。

OLE治療期間中に治療応答者と見なされた参加者の数

治療応答者は、治療期間中に試験から離脱しなかった参加者について、治療期間中に TSC 関連の発作頻度がベースラインから 50% 以上減少した参加者として定義されました。 TSC関連の発作には以下が含まれます：意識または意識の障害のない焦点運動発作（タイプ1焦点運動）意識または認識の障害を伴う焦点発作 (タイプ 2 焦点);両側性の全般性けいれん発作 (タイプ 3 焦点) に発展する焦点発作;強直間代発作、強直間代発作、間代発作、または脱力発作は、カウント可能でした。 治療期間中に試験を中止した参加者は、非応答者と見なされました。

OLE治療期間中の介護者の全体的な変化の印象（CGIC）および被験者の全体的な変化の印象（SGIC）スコア

CGIC は、7 段階で評価される次の質問で構成されています (1、非常に改善、2、非常に改善、3、わずかに改善、4、変化なし、5、わずかに悪化、6、非常に悪化、7、非常に悪化)さらに悪いことに): 「お子様が治療を開始してから、お子様の全体的な状態を評価してください (現在の状態と治療前の状態を比較してください)。」 SGIC は、7 段階で評価される次の質問で構成されています (1、非常に改善、2、非常に改善、3、わずかに改善、4、変化なし、5、わずかに悪化、6、非常に悪化、7、非常に悪化)さらに悪い）：「治療を開始してから、全体的な状態を評価してください（現在の状態と治療前の状態を比較してください）。」 平均 CGIC および SGIC スコアが報告されており、値が高いほど状態が悪いことを示します。

OLE治療期間中の総発作頻度のベースラインからの変化率

発作の総数には、すべての発作タイプが含まれていました。 TSC関連発作と他の発作の組み合わせ。 TSC関連の発作には以下が含まれます：意識または意識の障害のない焦点運動発作（タイプ1焦点運動）意識または認識の障害を伴う焦点発作 (タイプ 2 焦点);両側性の全般性けいれん発作 (タイプ 3 焦点) に発展する焦点発作;強直間代発作、強直間代発作、間代発作、または脱力発作は、カウント可能でした。 ベースラインからの負のパーセント変化は、総発作頻度の改善を示します。