En åpen utvidelsesprøve av Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) for anfall i tuberøs sklerosekompleks (GWPCARE6)

Eksperimentell: GWP42003-P

100 mg/ml GWP42003-P mikstur tatt to ganger daglig (morgen og kveld). Deltakerne vil få en dose på maksimalt 50 mg/kg/dag. Dosen kan være lavere hvis etterforskeren vurderer fordeler og/eller tolerabilitetsproblemer.

Legemiddel: GWP42003-P

Gul oljeaktig løsning som inneholder cannabidiol oppløst i hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.

Andre navn:

• Cannabidiol
• CBD

Antall deltakere med eventuelle behandlingsfremkallende bivirkninger, seponeringer på grunn av AE, alvorlige AEer og behandlingsrelaterte AE (TEAE)

En uønsket hendelse (AE) ble definert som alle nye ugunstige/utilsiktede tegn/symptomer (inkludert unormale laboratoriefunn), eller diagnose eller forverring av en eksisterende tilstand, som oppstod etter screening og på et hvilket som helst tidspunkt opp til sikkerheten etter behandling. oppfølgingsbesøk, som kan være relatert til IMP eller ikke. En bivirkning som startet, eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller alvorlighetsgrad, etter den første dosen av IMP ble ansett som en TEAE. En alvorlig bivirkning ble definert som enhver bivirkning som resulterer i noen av følgende utfall: død, livstruende uønskede opplevelser, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller kreft, evt. annen erfaring som antyder en betydelig fare, kontraindikasjon, bivirkning eller forholdsregel som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor, eller en hendelse som endrer risiko/nytte-forholdet til studien.

Antall deltakere med en hvilken som helst TEAE, etter alvorlighetsgrad

En uønsket hendelse (AE) ble definert som alle nye ugunstige/utilsiktede tegn/symptomer (inkludert unormale laboratoriefunn), eller diagnose eller forverring av en eksisterende tilstand, som oppstod etter screening og på et hvilket som helst tidspunkt opp til sikkerheten etter behandling. oppfølgingsbesøk, som kan være relatert til IMP eller ikke. En bivirkning som startet, eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller alvorlighetsgrad, etter den første dosen av IMP ble ansett som en TEAE.

Grad 1 (mild) er definert som asymptomatiske eller milde symptomer; bare kliniske eller diagnostiske observasjoner; intervensjon ikke indikert. Grad 2 (Moderat) er definert som minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indisert; aldersbegrensende instrumentelle aktiviteter i dagliglivet (ADL). Grad 3 (alvorlig) er definert som medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert; deaktivering; begrensende egenomsorg ADL.

Prosentvis endring fra baseline i antall TSC-assosierte anfall i løpet av OLE-behandlingsperioden

TSC-assosierte anfall inkluderer: fokale motoriske anfall uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet; fokale anfall med svekkelse av bevissthet eller bevissthet; fokale anfall som utvikler seg til bilaterale generaliserte konvulsive anfall og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall. En negativ prosentvis endring fra baseline indikerer bedring.

Antall deltakere som anses som behandlingsrespondent i løpet av OLE-behandlingsperioden

Behandlingsrespondere ble definert som de deltakerne med en ≥50 % reduksjon fra baseline i TSC-assosiert anfallsfrekvens, i løpet av behandlingsperioden, for deltakere som ikke hadde trukket seg fra studien i løpet av behandlingsperioden. TSC-assosierte anfall inkludert: fokale motoriske anfall uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 1 fokalmotor); fokale anfall med svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 2 fokal); fokale anfall som utvikler seg til bilaterale generaliserte konvulsive anfall (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall som kunne telles. Deltakere som trakk seg fra forsøket i løpet av behandlingsperioden ble ansett som ikke-responderende.

Caregiver Global Impression of Change (CGIC) og Subject Global Impression of Change (SGIC)-score i løpet av OLE-behandlingsperioden

CGIC besto av følgende spørsmål som skulle rangeres på en 7-punkts skala (1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt dårligere; 6, mye dårligere; 7, veldig mye Mye verre): "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen)." SGIC besto av følgende spørsmål som skulle rangeres på en 7-punkts skala (1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt dårligere; 6, mye dårligere; 7, svært mye Mye verre): "Siden du startet behandlingen, vennligst vurder statusen til din generelle tilstand (sammenlign tilstanden din nå med tilstanden din før behandling)." Gjennomsnittlig CGIC- og SGIC-skåre rapporteres, med høyere verdier som indikerer dårligere tilstand.

Prosentvis endring fra baseline i total anfallsfrekvens i løpet av OLE-behandlingsperioden

Totale anfall inkluderte alle typer anfall, f.eks. kombinasjon av TSC-assosierte og andre anfall. TSC-assosierte anfall inkludert: fokale motoriske anfall uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 1 fokalmotor); fokale anfall med svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 2 fokal); fokale anfall som utvikler seg til bilaterale generaliserte konvulsive anfall (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall som kunne telles. En negativ prosentvis endring fra baseline indikerer forbedring i total anfallsfrekvens.