Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse af Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) for anfald i tuberøs sklerosekompleks (GWPCARE6)

12. juli 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) som tillægsterapi hos patienter med tuberøs sklerosekompleks, der oplever utilstrækkeligt kontrollerede anfald

Dette forsøg består af 2 dele: en dobbeltblindet fase og en åben forlængelsesfase. Kun den åbne udvidelsesfase vil blive beskrevet i denne post. Alle deltagere vil modtage den samme dosis af GWP42003-P. Efterforskere kan dog efterfølgende reducere eller øge deltagerens dosis, indtil den optimale dosis er fundet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Færdiggørelse af GWEP1521 Blinded Phase

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning taget to gange dagligt (morgen og aften). Deltagerne vil blive doseret op til et maksimum på 50 mg/kg/dag. Dosis kan være lavere, hvis Investigator vurderer fordele og/eller tolerabilitetsproblemer.
Medicin: GWP42003-P
Gul olieagtig opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med eventuelle behandlingsfremkaldte bivirkninger, seponeringer på grund af AE'er, alvorlige AE'er og behandlingsrelaterede AE'er (TEAE)
Tidsramme: OLE Dag 1 op til 4 år
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som alle nye ugunstige/utilsigtede tegn/symptomer (inklusive unormale laboratoriefund) eller diagnose eller forværring af en allerede eksisterende tilstand, som opstod efter screening og på et hvilket som helst tidspunkt op til sikkerheden efter behandlingen opfølgningsbesøg, som muligvis er relateret til IMP. En bivirkning, der startede eller forværredes i sværhedsgrad eller alvorlighed efter den første dosis IMP, blev betragtet som en TEAE. En alvorlig AE blev defineret som enhver AE, der resulterer i et af følgende udfald: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller kræft, evt. anden erfaring, der tyder på en væsentlig fare, kontraindikation, bivirkning eller forholdsregel, der kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovenfor anførte resultater, eller en hændelse, der ændrer risiko/benefit-forholdet i undersøgelsen.
OLE Dag 1 op til 4 år
Antal deltagere med enhver TEAE, efter sværhedsgrad
Tidsramme: OLE Dag 1 op til 4 år

En uønsket hændelse (AE) blev defineret som alle nye ugunstige/utilsigtede tegn/symptomer (inklusive unormale laboratoriefund) eller diagnose eller forværring af en allerede eksisterende tilstand, som opstod efter screening og på et hvilket som helst tidspunkt op til sikkerheden efter behandlingen opfølgningsbesøg, som muligvis er relateret til IMP. En bivirkning, der startede eller forværredes i sværhedsgrad eller alvorlighed efter den første dosis IMP, blev betragtet som en TEAE.

Grad 1 (mild) er defineret som asymptomatiske eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observationer; indgreb ikke indiceret. Grad 2 (Moderat) er defineret som minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indiceret; begrænsning af alder passende instrumentelle aktiviteter i dagligdagen (ADL). Grad 3 (Svær) er defineret som medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse indiceret; invaliderende; begrænsende egenomsorg ADL.
OLE Dag 1 op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i antallet af TSC-associerede anfald i løbet af OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: OLE Dag 1 op til 4 år
TSC-associerede anfald omfatter: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed; fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed; fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede krampeanfald og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald. En negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring.
OLE Dag 1 op til 4 år
Antal deltagere, der anses for at være behandlere i løbet af OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: OLE Dag 1 op til 4 år
Behandlingsrespondere blev defineret som de deltagere med en ≥50 % reduktion fra baseline i TSC-associeret anfaldsfrekvens i behandlingsperioden for deltagere, der ikke havde trukket sig fra forsøget i behandlingsperioden. TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kunne tælles. Deltagere, der trak sig fra forsøget i løbet af behandlingsperioden, blev betragtet som ikke-responderende.
OLE Dag 1 op til 4 år
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) og Subject Global Impression of Change (SGIC)-score i løbet af OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: OLE Dag 1 og op til 4 år
CGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-trins skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt dårligere; 6, meget dårligere; 7, meget dårligere Meget værre): "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen)." SGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-trins skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt dårligere; 6, meget dårligere; 7, meget dårligere Meget værre): "Siden du startede behandlingen, bedes du vurdere status for din generelle tilstand (sammenlign din tilstand nu med din tilstand før behandlingen)." De gennemsnitlige CGIC- og SGIC-scorer bliver rapporteret, med højere værdier, der indikerer værre tilstand.
OLE Dag 1 og op til 4 år
Procent ændring fra baseline i total anfaldshyppighed i løbet af OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: OLE Dag 1 op til 4 år
Samlede anfald omfattede alle typer anfald, f.eks. kombination af TSC-associerede og andre anfald. TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kunne tælles. En negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring i den samlede anfaldsfrekvens.
OLE Dag 1 op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

GW Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

11. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2015

Først opslået (Skøn)

9. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP1521 Open-Label Extension
  • 2015-002154-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner