Een open-label uitbreidingsonderzoek met cannabidiol (GWP42003-P, CBD) voor epileptische aanvallen bij het tubereuze sclerosecomplex (GWPCARE6)

Experimenteel: GWP42003-P

100 mg/ml GWP42003-P orale oplossing tweemaal daags ingenomen (ochtend en avond). Deelnemers krijgen een dosering tot maximaal 50 mg/kg/dag. De dosis kan lager zijn als de onderzoeker het voordeel en/of de verdraagbaarheid beoordeelt.

Geneesmiddel: GWP42003-P

Gele olieachtige oplossing met cannabidiol opgelost in de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.

Andere namen:

• Cannabidiol
• CBD

Aantal deelnemers met alle door de behandeling optredende bijwerkingen, stopzettingen vanwege bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE)

Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als alle nieuwe ongunstige/onbedoelde tekenen/symptomen (inclusief abnormale laboratoriumbevindingen), of diagnose of verergering van een reeds bestaande aandoening, die optrad na screening en op enig moment tot aan de veiligheid na de behandeling. vervolgbezoek, al dan niet gerelateerd aan het IMP. Een AE die begon of verergerde in ernst of ernst na de eerste dosis IMP werd als een TEAE beschouwd. Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als elke bijwerking die resulteert in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking of kanker, elke andere ervaring die wijst op een aanzienlijk gevaar, contra-indicatie, bijwerking of voorzorgsmaatregel waarvoor medische of chirurgische interventie nodig kan zijn om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen, of een gebeurtenis die de risico/batenverhouding van het onderzoek verandert.

Aantal deelnemers met elke TEAE, naar ernst

Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als alle nieuwe ongunstige/onbedoelde tekenen/symptomen (inclusief abnormale laboratoriumbevindingen), of diagnose of verergering van een reeds bestaande aandoening, die optrad na screening en op enig moment tot aan de veiligheid na de behandeling. vervolgbezoek, al dan niet gerelateerd aan het IMP. Een AE die begon of verergerde in ernst of ernst na de eerste dosis IMP werd als een TEAE beschouwd.

Graad 1 (mild) wordt gedefinieerd als asymptomatische of milde symptomen; alleen klinische of diagnostische observaties; tussenkomst niet aangewezen. Graad 2 (matig) wordt gedefinieerd als minimale, lokale of niet-invasieve interventie geïndiceerd; beperkende leeftijdsgeschikte instrumentele activiteiten van het dagelijks leven (ADL). Graad 3 (ernstig) wordt gedefinieerd als medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname geïndiceerd; uitschakelen; beperkende zelfzorg ADL.

Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal TSC-geassocieerde aanvallen tijdens de OLE-behandelingsperiode

TSC-geassocieerde aanvallen omvatten: focale motorische aanvallen zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn; focale aanvallen met verminderd bewustzijn of bewustzijn; focale aanvallen die evolueren naar bilaterale gegeneraliseerde convulsieve aanvallen en tonisch-clonische, tonische, clonische of atonische aanvallen. Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.

Aantal deelnemers beschouwd als behandelingsresponders tijdens de OLE-behandelingsperiode

Behandelresponders werden gedefinieerd als die deelnemers met een vermindering van ≥50% ten opzichte van baseline in TSC-geassocieerde aanvalsfrequentie, tijdens de behandelingsperiode, voor deelnemers die zich tijdens de behandelingsperiode niet hadden teruggetrokken uit het onderzoek. TSC-geassocieerde aanvallen omvatten: focale motorische aanvallen zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn (type 1 focale motor); focale aanvallen met verminderd bewustzijn of bewustzijn (type 2 focaal); focale aanvallen die evolueren naar bilaterale gegeneraliseerde convulsieve aanvallen (type 3 focaal); en tonisch-clonische, tonische, clonische of atonische aanvallen die telbaar waren. Deelnemers die zich tijdens de behandelingsperiode uit het onderzoek terugtrokken, werden als non-responders beschouwd.

Zorgverlener Global Impression of Change (CGIC) en Subject Global Impression of Change (SGIC) Score tijdens de OLE-behandelingsperiode

De CGIC bestond uit de volgende vraag die moest worden beoordeeld op een 7-puntsschaal (1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets slechter; 6, veel slechter; 7, zeer Veel erger): "Sinds uw kind met de behandeling is begonnen, moet u de status van de algehele toestand van uw kind beoordelen (vergelijk hun toestand nu met hun toestand vóór de behandeling)." De SGIC bestond uit de volgende vraag die moest worden beoordeeld op een 7-puntsschaal (1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets slechter; 6, veel slechter; 7, zeer Veel erger): "Sinds u met de behandeling bent begonnen, moet u de status van uw algehele toestand beoordelen (vergelijk uw toestand nu met uw toestand vóór de behandeling)." De gemiddelde CGIC- en SGIC-scores worden gerapporteerd, waarbij hogere waarden een slechtere conditie aangeven.

Percentage verandering ten opzichte van baseline in totale aanvalsfrequentie tijdens de OLE-behandelingsperiode

Het totale aantal aanvallen omvatte alle soorten aanvallen, bijv. combinatie van TSC-geassocieerde en andere aanvallen. TSC-geassocieerde aanvallen omvatten: focale motorische aanvallen zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn (type 1 focale motor); focale aanvallen met verminderd bewustzijn of bewustzijn (type 2 focaal); focale aanvallen die evolueren naar bilaterale gegeneraliseerde convulsieve aanvallen (type 3 focaal); en tonisch-clonische, tonische, clonische of atonische aanvallen die telbaar waren. Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de totale aanvalsfrequentie.