Kannabidiolin (GWP42003-P, CBD) avoin jatkotutkimus tuberkuloosiskleroosikompleksin kohtausten hoitoon (GWPCARE6)

Kokeellinen: GWP42003-P

100 mg/ml GWP42003-P oraaliliuos otettuna kahdesti päivässä (aamulla ja illalla). Osallistujille annostellaan enintään 50 mg/kg/vrk. Annos voi olla pienempi, jos tutkija arvioi hyötyyn ja/tai siedettävyyteen liittyviä ongelmia.

Lääke: GWP42003-P

Keltainen öljyinen liuos, joka sisältää kannabidiolia liuotettuna apuaineisiin seesamiöljyyn ja vedettömään etanoliin, johon on lisätty makeutusainetta (sukraloosi) ja mansikkaaromia.

Muut nimet:

• Kannabidioli
• CBD

Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä, vakavia haittavaikutuksia ja hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)

Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin kaikki uudet epäsuotuisat/ei-toivotut merkit/oireet (mukaan lukien epänormaalit laboratoriolöydökset) tai diagnoosi tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka ilmeni seulonnan jälkeen ja milloin tahansa hoidon jälkeiseen turvallisuuteen asti. seurantakäynti, joka voi liittyä tutkittavaan lääkehoitoon tai ei. AE, joka alkoi tai paheni vakavuudeltaan tai vakavuudeltaan ensimmäisen IMP-annoksen jälkeen, katsottiin TEAE:ksi. Vakavaksi haittavaikutukseksi määriteltiin mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai syöpä, mikä tahansa muu kokemus, joka viittaa merkittävään vaaraan, vasta-aiheeseen, sivuvaikutukseen tai varotoimenpiteeseen, joka saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin edellä mainitun tuloksen estämiseksi, tai tapahtumaan, joka muuttaa tutkimuksen riski/hyötysuhdetta.

Osallistujien määrä, joilla on jokin TEAE, vakavuuden mukaan

Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin kaikki uudet epäsuotuisat/ei-toivotut merkit/oireet (mukaan lukien epänormaalit laboratoriolöydökset) tai diagnoosi tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka ilmeni seulonnan jälkeen ja milloin tahansa hoidon jälkeiseen turvallisuuteen asti. seurantakäynti, joka voi liittyä tutkittavaan lääkehoitoon tai ei. AE, joka alkoi tai paheni vakavuudeltaan tai vakavuudeltaan ensimmäisen IMP-annoksen jälkeen, katsottiin TEAE:ksi.

Aste 1 (lievä) määritellään oireettomiksi tai lieviksi oireiksi; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; interventiota ei ole ilmoitettu. Aste 2 (kohtalainen) määritellään minimaaliseksi, paikalliseksi tai ei-invasiiviseksi toimenpiteeksi; rajoittamalla ikään sopivaa päivittäisen elämän instrumentaalista toimintaa (ADL). Aste 3 (vaikea) määritellään lääketieteellisesti merkittäväksi, mutta ei välittömäksi henkeä uhkaavaksi; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen indikoitu; käytöstä poistaminen; rajoittava itsehoito ADL.

Prosenttimuutos lähtötasosta TSC:hen liittyvien kohtausten määrässä OLE-hoitojakson aikana

TSC:hen liittyviä kohtauksia ovat: fokaaliset motoriset kohtaukset ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä; fokaaliset kohtaukset, joihin liittyy tajunnan tai tietoisuuden heikkeneminen; fokaaliset kohtaukset, jotka kehittyvät kahdenvälisiksi yleistyneiksi kouristuskohtauksiksi ja toonis-kloonisiksi, toonisiksi, kloonisiksi tai atonisiksi kohtauksiksi. Negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.

Hoitoon reagoineiksi katsottujen osallistujien määrä OLE-hoitojakson aikana

Hoitoon reagoineet määriteltiin osallistujiksi, joiden TSC:hen liittyvien kohtausten esiintymistiheys väheni ≥ 50 % lähtötasosta hoitojakson aikana niiden osallistujien osalta, jotka eivät olleet vetäytyneet tutkimuksesta hoitojakson aikana. TSC:hen liittyviä kohtauksia olivat: polttomoottoriset kohtaukset ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä (tyypin 1 polttomoottori); fokaaliset kohtaukset, joihin liittyy tajunnan tai tietoisuuden heikkeneminen (tyypin 2 fokaalinen); fokaaliset kohtaukset, jotka kehittyvät kahdenvälisiksi yleistyneiksi kouristuskohtauksiksi (tyypin 3 fokaalinen); ja toonis-klooniset, tooniset, klooniset tai atoniset kohtaukset, jotka olivat laskettavissa. Osallistujat, jotka vetäytyivät tutkimuksesta hoitojakson aikana, katsottiin vastaamattomiksi.

Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (CGIC) ja subjektin globaali muutosvaikutelma (SGIC) -pisteet OLE-hoitojakson aikana

CGIC koostui seuraavista kysymyksistä, jotka arvioitiin 7 pisteen asteikolla (1, erittäin paljon parantunut; 2, paljon parantunut; 3, hieman parantunut; 4, ei muutosta; 5, hieman huonompi; 6, paljon huonompi; 7, erittäin huonompi Paljon pahempi): "Kun lapsesi aloitti hoidon, arvioi lapsesi yleiskunnon tila (vertaa hänen nykyistä tilaansa tilaan ennen hoitoa)." SGIC koostui seuraavista kysymyksistä, jotka arvioitiin 7 pisteen asteikolla (1, erittäin paljon parantunut; 2, paljon parantunut; 3, hieman parantunut; 4, ei muutosta; 5, hieman huonompi; 6, paljon huonompi; 7, erittäin huonompi Paljon huonompi): "Hoidon aloittamisen jälkeen arvioi yleiskuntosi tila (vertaa nykyistä tilaasi tilaan ennen hoitoa)." Keskimääräiset CGIC- ja SGIC-pisteet raportoidaan, ja korkeammat arvot osoittavat huonompaa tilaa.

Prosenttimuutos perustasosta kohtausten kokonaistaajuudessa OLE-hoitojakson aikana

Kohtausten kokonaismäärä sisälsi kaikki kohtaustyypit, esim. TSC:hen liittyvien ja muiden kohtausten yhdistelmä. TSC:hen liittyviä kohtauksia olivat: polttomoottoriset kohtaukset ilman tajunnan tai tietoisuuden heikkenemistä (tyypin 1 polttomoottori); fokaaliset kohtaukset, joihin liittyy tajunnan tai tietoisuuden heikkeneminen (tyypin 2 fokaalinen); fokaaliset kohtaukset, jotka kehittyvät kahdenvälisiksi yleistyneiksi kouristuskohtauksiksi (tyypin 3 fokaalinen); ja toonis-klooniset, tooniset, klooniset tai atoniset kohtaukset, jotka olivat laskettavissa. Negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta osoittaa kohtausten kokonaistaajuuden paranemisen.