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Una prova di estensione in aperto del cannabidiolo (GWP42003-P, CBD) per le convulsioni nel complesso della sclerosi tuberosa (GWPCARE6)

12 luglio 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per indagare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (GWP42003-P, CBD) come terapia aggiuntiva nei pazienti con complesso di sclerosi tuberosa che presentano crisi epilettiche non adeguatamente controllate

Questo studio si compone di 2 parti: una fase in doppio cieco e una fase di estensione in aperto. In questo record verrà descritta solo la fase di estensione in aperto. Tutti i partecipanti riceveranno la stessa dose di GWP42003-P. Tuttavia, gli investigatori possono successivamente diminuire o aumentare la dose del partecipante fino a quando non viene trovata la dose ottimale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

199

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Completamento della fase in cieco GWEP1521

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42003-P
Soluzione orale GWP42003-P da 100 mg/mL da assumere due volte al giorno (mattina e sera). Ai partecipanti verrà somministrato un dosaggio fino a un massimo di 50 mg/kg/giorno. La dose può essere inferiore se lo sperimentatore giudica benefici e/o problemi di tollerabilità.
Droga: GWP42003-P
Soluzione oleosa gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento, interruzioni dovute a eventi avversi, eventi avversi gravi ed eventi avversi correlati al trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi nuovo segno/sintomo sfavorevole/involontario (inclusi risultati di laboratorio anomali), o diagnosi o peggioramento di una condizione preesistente, che si è verificato dopo lo screening e in qualsiasi momento fino alla sicurezza post-trattamento visita di follow-up, che può essere correlata o meno all'IMP. Un evento avverso iniziato o peggiorato in gravità o serietà dopo la prima dose di IMP è stato considerato un TEAE. Un evento avverso grave è stato definito come qualsiasi evento avverso che si traduce in uno dei seguenti esiti: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita o cancro, qualsiasi altra esperienza che suggerisce un rischio significativo, una controindicazione, un effetto collaterale o una precauzione che potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati o un evento che modifica il rapporto rischio/beneficio dello studio.
OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Numero di partecipanti con qualsiasi TEAE, per gravità
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 fino a 4 anni

Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi nuovo segno/sintomo sfavorevole/involontario (inclusi risultati di laboratorio anomali), o diagnosi o peggioramento di una condizione preesistente, che si è verificato dopo lo screening e in qualsiasi momento fino alla sicurezza post-trattamento visita di follow-up, che può essere correlata o meno all'IMP. Un evento avverso iniziato o peggiorato in gravità o serietà dopo la prima dose di IMP è stato considerato un TEAE.

Il grado 1 (lieve) è definito come sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato. Grado 2 (Moderato) è definito come intervento minimo, locale o non invasivo indicato; limitare le attività strumentali della vita quotidiana adeguate all'età (ADL). Grado 3 (Grave) è definito come significativo dal punto di vista medico ma non immediatamente pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero indicato; disabilitazione; limitare la cura di sé ADL.
OLE Giorno 1 fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di crisi associate a TSC durante il periodo di trattamento OLE
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Le crisi associate a TSC includono: crisi motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza; convulsioni focali con compromissione della coscienza o della consapevolezza; crisi focali che evolvono in crisi convulsive generalizzate bilaterali e crisi tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche. Una variazione percentuale negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Numero di partecipanti considerati responder al trattamento durante il periodo di trattamento OLE
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 fino a 4 anni
I responder al trattamento sono stati definiti come quei partecipanti con una riduzione ≥50% rispetto al basale della frequenza delle crisi associate a TSC, durante il periodo di trattamento, per i partecipanti che non si erano ritirati dallo studio durante il periodo di trattamento. Le crisi associate a TSC includevano: crisi motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (motoria focale di tipo 1); crisi focali con compromissione della coscienza o della consapevolezza (tipo 2 focale); crisi focali che evolvono in crisi convulsive generalizzate bilaterali (focali di tipo 3); e convulsioni tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche che erano numerabili. I partecipanti che si sono ritirati dallo studio durante il periodo di trattamento sono stati considerati non-responder.
OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Impressione globale di cambiamento (CGIC) del caregiver e punteggio SGIC (impressione globale di cambiamento) del soggetto durante il periodo di trattamento OLE
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 e fino a 4 anni
Il CGIC prevedeva la seguente domanda da valutare su una scala a 7 punti (1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, molto Molto peggio): "Da quando tuo figlio ha iniziato il trattamento, per favore valuta lo stato delle condizioni generali di tuo figlio (confrontando le sue condizioni ora con le sue condizioni prima del trattamento)." Il SGIC comprendeva la seguente domanda da valutare su una scala a 7 punti (1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, molto Molto peggio): "Da quando hai iniziato il trattamento, per favore valuta lo stato della tua condizione generale (confrontando la tua condizione ora con la tua condizione prima del trattamento)." Vengono riportati i punteggi medi CGIC e SGIC, con valori più alti che indicano condizioni peggiori.
OLE Giorno 1 e fino a 4 anni
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza totale delle crisi durante il periodo di trattamento OLE
Lasso di tempo: OLE Giorno 1 fino a 4 anni
Le crisi totali includevano tutti i tipi di crisi, ad es. combinazione di crisi associate a TSC e altre. Le crisi associate a TSC includevano: crisi motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (motoria focale di tipo 1); crisi focali con compromissione della coscienza o della consapevolezza (tipo 2 focale); crisi focali che evolvono in crisi convulsive generalizzate bilaterali (focali di tipo 3); e convulsioni tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche che erano numerabili. Una variazione percentuale negativa rispetto al basale indica un miglioramento della frequenza totale delle crisi.
OLE Giorno 1 fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Collaboratori

GW Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

11 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

11 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

9 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP1521 Open-Label Extension
  • 2015-002154-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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