Un ensayo de extensión de etiqueta abierta de cannabidiol (GWP42003-P, CBD) para convulsiones en el complejo de esclerosis tuberosa (GWPCARE6)

Experimental: GWP42003-P

Solución oral de 100 mg/ml de GWP42003-P que se toma dos veces al día (mañana y noche). Los participantes serán dosificados hasta un máximo de 50 mg/kg/día. La dosis puede ser más baja si el investigador juzga los beneficios y/o los problemas de tolerabilidad.

Droga: GWP42003-P

Solución oleosa de color amarillo que contiene cannabidiol disuelto en los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.

Otros nombres:

• Cannabidiol
• CDB

Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento, interrupciones debido a EA, EA graves y EA relacionados con el tratamiento (TEAE)

Un evento adverso (EA) se definió como cualquier nuevo signo/síntoma desfavorable/no deseado (incluidos los resultados de laboratorio anormales), o diagnóstico o empeoramiento de una condición preexistente, que ocurrió después de la selección y en cualquier momento hasta la seguridad posterior al tratamiento. visita de seguimiento, que puede o no estar relacionada con el IMP. Un AA que comenzó, o empeoró en gravedad o gravedad, después de la primera dosis de IMP se consideró un EAET. Un EA grave se definió como cualquier EA que resulte en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, experiencia adversa potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento o cáncer, cualquier otra experiencia que sugiera un riesgo significativo, una contraindicación, un efecto secundario o una precaución que pueda requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente, o un evento que cambie la relación riesgo/beneficio del estudio.

Número de participantes con cualquier TEAE, por gravedad

Un evento adverso (EA) se definió como cualquier nuevo signo/síntoma desfavorable/no deseado (incluidos los resultados de laboratorio anormales), o diagnóstico o empeoramiento de una condición preexistente, que ocurrió después de la selección y en cualquier momento hasta la seguridad posterior al tratamiento. visita de seguimiento, que puede o no estar relacionada con el IMP. Un AA que comenzó, o empeoró en gravedad o gravedad, después de la primera dosis de IMP se consideró un EAET.

El Grado 1 (Leve) se define como síntomas asintomáticos o leves; únicamente observaciones clínicas o diagnósticas; intervención no indicada. El Grado 2 (Moderado) se define como una intervención mínima, local o no invasiva indicada; limitar las actividades instrumentales de la vida diaria (AVD) apropiadas para la edad. El grado 3 (grave) se define como médicamente significativo pero que no pone en peligro la vida inmediatamente; hospitalización o prolongación de hospitalización indicada; inhabilitar; limitando el autocuidado de las AVD.

Cambio porcentual desde el inicio en el número de convulsiones asociadas a TSC durante el período de tratamiento de OLE

Las convulsiones asociadas con TSC incluyen: convulsiones motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia; convulsiones focales con deterioro de la conciencia o conciencia; crisis focales que evolucionan a crisis convulsivas generalizadas bilaterales y crisis tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas. Un cambio porcentual negativo desde la línea de base indica una mejora.

Número de participantes considerados respondedores al tratamiento durante el período de tratamiento OLE

Los respondedores al tratamiento se definieron como aquellos participantes con una reducción de ≥50 % desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones asociadas con CET, durante el período de tratamiento, para los participantes que no se habían retirado del ensayo durante el período de tratamiento. Las convulsiones asociadas con TSC incluyeron: convulsiones motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia (motora focal Tipo 1); convulsiones focales con deterioro de la conciencia o conciencia (tipo 2 focal); convulsiones focales que evolucionan a convulsiones convulsivas generalizadas bilaterales (tipo 3 focal); y convulsiones tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas que eran contables. Los participantes que se retiraron del ensayo durante el período de tratamiento se consideraron no respondedores.

Impresión global del cambio del cuidador (CGIC) y puntuación de la impresión global del cambio del sujeto (SGIC) durante el período de tratamiento OLE

El CGIC comprendió la siguiente pregunta para ser calificada en una escala de 7 puntos (1, Mucho mejor; 2, Mucho mejor; 3, Ligeramente mejorado; 4, Sin cambios; 5, Ligeramente peor; 6, Mucho peor; 7, Muy Mucho peor): "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado de la condición general de su hijo (comparando su condición ahora con su condición antes del tratamiento)". El SGIC constaba de la siguiente pregunta para ser calificada en una escala de 7 puntos (1, Mucho mejor; 2, Mucho mejor; 3, Ligeramente mejor; 4, Sin cambios; 5, Ligeramente peor; 6, Mucho peor; 7, Muy Mucho peor): "Desde que comenzó el tratamiento, evalúe el estado de su estado general (comparando su estado actual con su estado antes del tratamiento)". Se informan los puntajes promedio de CGIC y SGIC, con valores más altos que indican peor condición.

Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia total de convulsiones durante el período de tratamiento OLE

Las incautaciones totales incluyeron todos los tipos de incautaciones, p. combinación de convulsiones asociadas con CET y otras. Las convulsiones asociadas con TSC incluyeron: convulsiones motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia (motora focal Tipo 1); convulsiones focales con deterioro de la conciencia o conciencia (tipo 2 focal); convulsiones focales que evolucionan a convulsiones convulsivas generalizadas bilaterales (tipo 3 focal); y convulsiones tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas que eran contables. Un cambio porcentual negativo desde el inicio indica una mejora en la frecuencia total de las convulsiones.