Cavosonstat (N91115) 在 F508del-CFTR 突变纯合子患者中的研究 (SNO-6)
2017年1月6日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
N91115 的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估用 Lumacaftor/Ivacaftor 治疗的 F508del-CFTR 突变纯合囊性纤维化患者的疗效和安全性
这将是一项双盲、随机、安慰剂对照的平行组研究。
本研究的目的是研究 Cavosonstat (N91115) 在 F508del-CFTR 突变纯合子并接受 lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™) 治疗的成年 CF 患者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
主要目标：
- 评估 N91115 在 12 周时的疗效，即在 F508del-CFTR 突变纯合的成年 CF 患者中加入 lumacaftor/ivacaftor 预先存在的治疗
次要目标：
- 评估添加到 lumacaftor/ivacaftor 中的 N91115 对安全性的影响
- 评估添加到 N91115 中的 lumacaftor/ivacaftor 对 N91115、lumacaftor 和 ivacaftor 的药代动力学的影响
研究类型
介入性
注册 (实际的)
138
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
-
Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale University
-
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Florida
-
Tampa、Florida、美国、33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、美国、83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
Peoria、Illinois、美国、61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita、Kansas、美国、67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland、Maine、美国、04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
St. Louis、Missouri、美国、63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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-
Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须在第 1 天（开始给药）前接受 lumacaftor/ivacaftor 治疗至少 8 周
- 毛果芸香碱离子电渗定量试验 (QPIT) 汗液氯化物 (SC) ≥ 60 mEq/L 的病史（在开始 lumacaftor/ivacaftor 治疗之前或之后）
- 体重≥40公斤
- ppFEV1 筛选时预测的 40 - 85 %（含）
- 氧饱和度 ≥ 90% 筛选时呼吸环境空气
排除标准：
- 研究第 1 天后 2 周内需要治疗或住院的任何急性感染
- 与肺部状态更快下降相关的生物体定植，例如新洋葱伯克霍尔德菌、多洛萨伯克霍尔德菌和脓肿分枝杆菌
- 在研究第 1 天后的 4 周内，CF 肺病慢性治疗方案（例如 Pulmozyme®、高渗盐水、阿奇霉素、TOBI®、Cayston®）的任何改变
- 在筛选时怀孕、计划怀孕或哺乳
- 筛选时血红蛋白 < 10 g/dL
- 筛选时血清白蛋白 < 2.5 g/dL
- 肝功能异常定义为 ≥ 3 x 正常上限 (ULN)
- 筛选后 3 个月内肾功能异常史
- 室性心动过速或其他有临床意义的室性心律失常病史
- QT 间期延长和/或 QTcF（Fridericia 校正）间期延长的病史，包括筛查评估
- 实体器官或血液移植史
- 酗酒或吸毒史
- 持续参与另一项治疗性临床试验
- 使用连续（24 小时/天）或夜间补充氧气
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
安慰剂胶囊
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仅含胶囊赋形剂和填充剂的对照样品
其他名称：
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实验性的：Cavosonstat (N91115) 200 毫克
Cavosonstat (N91115) 200 毫克，每天两次 (BID)
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GSNOR抑制剂
其他名称：
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实验性的：Cavosonstat (N91115) 400 毫克
Cavosonstat (N91115) 400 毫克 BID
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GSNOR抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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FEV1 预测百分比 (ppFEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到 12 周
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从研究前（基线）到 N91115 治疗 12 周后的一秒钟用力呼气容积 (FEV1)
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从基线到 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PpFEV1 相对于基线的相对变化
大体时间：基线至 12 周
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从研究前（基线）到 N91115 治疗 12 周后的一秒钟用力呼气容积 (FEV1)
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基线至 12 周
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汗液氯化物相对于基线的绝对变化
大体时间：基线至 12 周
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在研究开始时和使用 N91115 12 周后对皮肤进行的汗液氯化物测量
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基线至 12 周
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囊性纤维化问卷相对于基线的绝对变化 - 修订版 CFQ-R（呼吸系统症状量表）
大体时间：基线至 16 周
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从研究开始到 16 周的问卷比较
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基线至 16 周
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体重指数 (BMI) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线至 12 周
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评估从研究开始到 N91115 12 周后体重指数的变化
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基线至 12 周
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患者整体印象变化 (PGIC) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线至 12 周
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患者报告结果日志
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基线至 12 周
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性])
大体时间：基线至 16 周
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任何不良事件评估，包括临床实验室值、心电图 (ECG)、肺部恶化或生命体征变化
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基线至 16 周
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N91115、lumacaftor 和 ivacaftor 的最大血浆浓度 [Cmax] 的药代动力学测量
大体时间：基线至 12 周
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N91115、lumacaftor 和 ivacaftor 的最大血浆浓度 [Cmax] 测量值
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基线至 12 周
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N91115、Ivacaftor 和 lumacaftor 曲线下面积 (AUC) 的药代动力学测量
大体时间：基线至 12 周
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N91115、lumacaftor 和 ivacaftor 的 AUC 测量
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基线至 12 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺部恶化次数
大体时间：基线至 12 周
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与 12 周相比，评估基线时肺部恶化的次数
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基线至 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年11月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年10月26日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月26日
首次发布 (估计)
2015年10月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月6日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
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