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Estudio de Cavosonstat (N91115) en Pacientes con FQ Homocigotos para la Mutación F508del-CFTR (SNO-6)

6 de enero de 2017 actualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de N91115 para evaluar la eficacia y la seguridad en pacientes con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR tratados con lumacaftor/ivacaftor

Este será un estudio de grupos paralelos, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo. El propósito de este estudio es investigar la eficacia y seguridad de Cavosonstat (N91115) en pacientes adultos con FQ que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR y que reciben tratamiento con lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivo primario:

  • Evaluar la eficacia de N91115 a las 12 semanas cuando se agrega al tratamiento preexistente con lumacaftor/ivacaftor en pacientes adultos con FQ que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Objetivos secundarios:

  • Evaluar el efecto de N91115 agregado a lumacaftor/ivacaftor en la seguridad
  • Evaluar el efecto de lumacaftor/ivacaftor agregado a N91115 sobre la farmacocinética de N91115, lumacaftor e ivacaftor

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

138

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben haber sido tratados con lumacaftor/ivacaftor durante al menos 8 semanas antes del Día 1 (inicio de la dosificación)
  • Antecedentes de cloruro en el sudor (SC) ≥ 60 mEq/L mediante la prueba de iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (QPIT) (ya sea antes o después de comenzar el tratamiento con lumacaftor/ivacaftor)
  • Peso corporal ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % previsto (inclusive) en la selección
  • Saturación de oxígeno ≥ 90 % respirando aire ambiente en la selección

Criterio de exclusión:

  • Cualquier infección aguda que requiera tratamiento u hospitalización dentro de las 2 semanas posteriores al día 1 del estudio
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar, como Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa y Mycobacterium abscessus
  • Cualquier cambio en el régimen de terapias crónicas para la enfermedad pulmonar con fibrosis quística (p. ej., Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de las 4 semanas del día 1 del estudio
  • Está embarazada, planificando un embarazo o amamantando en el momento de la selección
  • Hemoglobina en sangre < 10 g/dl en la selección
  • Albúmina sérica < 2,5 g/dl en la selección
  • Función hepática anormal definida como ≥ 3 veces el límite superior de lo normal (LSN)
  • Antecedentes de función renal anormal dentro de los 3 meses previos a la selección
  • Antecedentes de taquicardia ventricular u otras arritmias ventriculares clínicamente significativas
  • Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de intervalo prolongado QT y/o QTcF (corrección de Fridericia)
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Antecedentes de abuso de alcohol o abuso de drogas
  • Participación en curso en otro ensayo clínico terapéutico
  • Uso de oxígeno suplementario continuo (24 h/día) o nocturno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Cápsula de placebo
Droga: Placebo
Muestra de control con solo excipientes y rellenos de cápsulas
Otros nombres:
  • control
EXPERIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg dos veces al día (BID)
Droga: Cavosonstat
Inhibidor de GSNOR
Otros nombres:
  • N91115
EXPERIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Droga: Cavosonstat
Inhibidor de GSNOR
Otros nombres:
  • N91115

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de FEV1 previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 12 semanas
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) desde antes del estudio (línea de base) hasta después de 12 semanas de tratamiento con N91115
Desde el inicio hasta las 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio relativo desde el inicio en ppFEV1
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) desde antes del estudio (línea de base) hasta después de 12 semanas de tratamiento con N91115
línea de base a 12 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Una medición de cloruro en el sudor en la piel al inicio del estudio y después de 12 semanas de N91115
línea de base a 12 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el Cuestionario de Fibrosis Quística - CFQ-R revisado (escala de síntomas respiratorios)
Periodo de tiempo: línea de base a 16 semanas
Comparación del Cuestionario desde el inicio del estudio hasta las 16 semanas
línea de base a 16 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Evaluación del cambio en el índice de masa corporal desde el inicio del estudio hasta después de 12 semanas de N91115
línea de base a 12 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en la Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Diario de resultados informado por el paciente
línea de base a 12 semanas
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad])
Periodo de tiempo: línea de base a 16 semanas
Cualquier evaluación de eventos adversos, incluidos valores de laboratorio clínico, electrocardiograma (ECG), exacerbaciones pulmonares o cambios en los signos vitales
línea de base a 16 semanas
Mediciones farmacocinéticas de concentración plasmática máxima [Cmax], de N91115, lumacaftor e ivacaftor
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Mediciones de concentración plasmática máxima [Cmax] de N91115, lumacaftor e ivacaftor
línea de base a 12 semanas
Mediciones farmacocinéticas del área bajo la curva (AUC) para N91115, Ivacaftor y lumacaftor
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Mediciones de AUC de N91115, lumacaftor e ivacaftor
línea de base a 12 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: línea de base a 12 semanas
Evaluación del número de exacerbaciones pulmonares al inicio en comparación con 12 semanas
línea de base a 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nivalis Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Medidata Solutions

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

28 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

10 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2017

Última verificación

1 de enero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • N91115-2CF-05

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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