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Studie von Cavosonstat (N91115) bei CF-Patienten, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot sind (SNO-6)

6. Januar 2017 aktualisiert von: Nivalis Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zu N91115 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelten Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

Dies wird eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie sein. Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cavosonstat (N91115) bei erwachsenen CF-Patienten, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind und mit Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi™) behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

  • Bewerten Sie die Wirksamkeit von N91115 nach 12 Wochen, wenn es zu einer bereits bestehenden Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor bei erwachsenen CF-Patienten hinzugefügt wird, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot sind

Sekundäre Ziele:

  • Bewertung der Wirkung von N91115 zu Lumacaftor/Ivacaftor auf die Sicherheit
  • Bewertung der Wirkung von Lumacaftor/Ivacaftor als Zusatz zu N91115 auf die Pharmakokinetik von N91115, Lumacaftor und Ivacaftor

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen mindestens 8 Wochen vor Tag 1 (Beginn der Dosierung) mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelt worden sein.
  • Eine Vorgeschichte von Schweißchlorid (SC) ≥ 60 mEq/L durch quantitativen Pilocarpin-Iontophorese-Test (QPIT) (entweder vor oder nach Beginn der Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor)
  • Körpergewicht ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % des Sollwerts (inklusive) beim Screening
  • Sauerstoffsättigung ≥ 90 % beim Atmen der Umgebungsluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Jede akute Infektion, die eine Behandlung oder einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1 erfordert
  • Besiedlung mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen, wie Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa und Mycobacterium abscessus
  • Jede Änderung des Regimes für chronische Therapien für CF-Lungenerkrankungen (z. B. Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1
  • Schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder beim Screening stillen
  • Bluthämoglobin < 10 g/dL beim Screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL beim Screening
  • Abnormale Leberfunktion, definiert als ≥ 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Vorgeschichte einer abnormalen Nierenfunktion innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening
  • Vorgeschichte einer ventrikulären Tachykardie oder anderer klinisch signifikanter ventrikulärer Arrhythmien
  • Vorgeschichte, einschließlich Screening-Beurteilung, verlängerter QT- und/oder QTcF-Intervalle (Fridericia-Korrektur).
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie
  • Verwendung von kontinuierlichem (24 Std./Tag) oder nächtlichem zusätzlichem Sauerstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-Kapsel
Arzneimittel: Placebo
Kontrollprobe nur mit Kapsel-Hilfs- und Füllstoffen
Andere Namen:
  • Kontrolle
EXPERIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg zweimal täglich (BID)
Arzneimittel: Cavosonstat
GSNOR-Inhibitor
Andere Namen:
  • N91115
EXPERIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Arzneimittel: Cavosonstat
GSNOR-Inhibitor
Andere Namen:
  • N91115

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1 (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 12 Wochen
Forciertes Ausatmungsvolumen in einer Sekunde (FEV1) von vor der Studie (Baseline) bis nach 12 Wochen Behandlung mit N91115
Von der Grundlinie bis 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative Änderung von ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Forciertes Ausatmungsvolumen in einer Sekunde (FEV1) von vor der Studie (Baseline) bis nach 12 Wochen Behandlung mit N91115
Ausgangswert bis 12 Wochen
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Eine Schweißchloridmessung auf der Haut zu Studienbeginn und nach 12 Wochen N91115
Ausgangswert bis 12 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Mukoviszidose-Fragebogen – überarbeiteter CFQ-R (Skala für Atemwegssymptome)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 16 Wochen
Vergleich des Fragebogens von Studienbeginn bis 16 Wochen
Ausgangswert bis 16 Wochen
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Bewertung der Veränderung des Body-Mass-Index vom Studienbeginn bis nach 12 Wochen N91115
Ausgangswert bis 12 Wochen
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Vom Patienten gemeldetes Ergebnisjournal
Ausgangswert bis 12 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit])
Zeitfenster: Ausgangswert bis 16 Wochen
Jegliche Bewertung unerwünschter Ereignisse, einschließlich klinischer Laborwerte, Elektrokardiogramm (EKG), Lungenexazerbationen oder Veränderungen der Vitalzeichen
Ausgangswert bis 16 Wochen
Pharmakokinetische Messungen der maximalen Plasmakonzentration [Cmax] von N91115, Lumacaftor und Ivacaftor
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Messungen der maximalen Plasmakonzentration [Cmax] von N91115, Lumacaftor und Ivacaftor
Ausgangswert bis 12 Wochen
Pharmakokinetische Messungen der Fläche unter der Kurve (AUC) für N91115, Ivacaftor und Lumacaftor
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
AUC-Messungen von N91115, Lumacaftor und Ivacaftor
Ausgangswert bis 12 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Bewertung der Anzahl der Lungenexazerbationen zu Studienbeginn im Vergleich über 12 Wochen
Ausgangswert bis 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Medidata Solutions

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

28. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

10. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • N91115-2CF-05

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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