Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Cavosonstat (N91115) bij patiënten met CF die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie (SNO-6)

6 januari 2017 bijgewerkt door: Nivalis Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie met parallelle groepen van N91115 om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren bij patiënten met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie behandeld met Lumacaftor/Ivacaftor

Dit wordt een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen. Het doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van Cavosonstat (N91115) bij volwassen patiënten met CF die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie en die worden behandeld met lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

  • Beoordeel de werkzaamheid van N91115 na 12 weken indien toegevoegd aan een reeds bestaande behandeling met lumacaftor/ivacaftor bij volwassen patiënten met CF die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie

Secundaire doelstellingen:

  • Beoordeel het effect van N91115 toegevoegd aan lumacaftor/ivacaftor op de veiligheid
  • Beoordeel het effect van lumacaftor/ivacaftor toegevoegd aan N91115 op de farmacokinetiek van N91115, lumacaftor en ivacaftor

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

138

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan dag 1 (begin van de dosering) zijn behandeld met lumacaftor/ivacaftor
  • Een voorgeschiedenis van zweetchloride (SC) ≥ 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest (QPIT) (voor of na het starten van behandeling met lumacaftor/ivacaftor)
  • Lichaamsgewicht ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % voorspeld (inclusief) bij screening
  • Zuurstofverzadiging ≥ 90% ingeademde omgevingslucht bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Elke acute infectie die behandeling of ziekenhuisopname vereist binnen 2 weken na studiedag 1
  • Kolonisatie met organismen die geassocieerd zijn met een snellere achteruitgang van de longstatus, zoals Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa en Mycobacterium abscessus
  • Elke wijziging in het regime voor chronische therapieën voor CF-longziekte (bijv. Pulmozyme®, hypertone zoutoplossing, Azithromycine, TOBI®, Cayston®) binnen 4 weken na studiedag 1
  • Zwanger bent, zwanger wilt worden of borstvoeding geeft bij de screening
  • Bloedhemoglobine < 10 g/dL bij screening
  • Serumalbumine < 2,5 g/dL bij screening
  • Abnormale leverfunctie gedefinieerd als ≥ 3 x bovengrens van normaal (ULN)
  • Voorgeschiedenis van abnormale nierfunctie binnen 3 maanden na screening
  • Geschiedenis van ventriculaire tachycardie of andere klinisch significante ventriculaire aritmieën
  • Geschiedenis, inclusief de screeningsbeoordeling, van verlengd QT- en/of QTcF-interval (Fridericia's correctie)
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Geschiedenis van alcoholmisbruik of drugsmisbruik
  • Doorlopende deelname aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek
  • Gebruik van continue (24 uur/dag) of nachtelijke aanvullende zuurstof

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-capsule
Geneesmiddel: Placebo
Controlemonster met alleen capsulehulpstoffen en vulstoffen
Andere namen:
  • controle
EXPERIMENTEEL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg tweemaal daags (BID)
Geneesmiddel: Cavosonstaat
GSNOR-remmer
Andere namen:
  • N91115
EXPERIMENTEEL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Cavosonstaat
GSNOR-remmer
Andere namen:
  • N91115

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspelde FEV1 (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 weken
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) van vóór het onderzoek (baseline) tot na 12 weken behandeling met N91115
Van baseline tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatieve verandering ten opzichte van baseline in ppFEV1
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) van vóór het onderzoek (baseline) tot na 12 weken behandeling met N91115
basislijn tot 12 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in zweetchloride
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Een meting van zweetchloride op de huid bij aanvang van de studie en na 12 weken van N91115
basislijn tot 12 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire - Herziene CFQ-R (ademhalingssymptoomschaal)
Tijdsspanne: basislijn tot 16 weken
Vergelijking van de vragenlijst van start studie tot 16 weken
basislijn tot 16 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in body mass index (BMI)
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Beoordeling van verandering in body mass index vanaf het begin van de studie tot na 12 weken van N91115
basislijn tot 12 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Door de patiënt gerapporteerd uitkomstdagboek
basislijn tot 12 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid])
Tijdsspanne: basislijn tot 16 weken
Elke beoordeling van bijwerkingen, inclusief klinische laboratoriumwaarden, elektrocardiogram (ECG), longexacerbaties of veranderingen in vitale functies
basislijn tot 16 weken
Farmacokinetische metingen van maximale plasmaconcentratie [Cmax], van N91115, lumacaftor en ivacaftor
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Maximale plasmaconcentratie [Cmax] metingen van N91115, lumacaftor en ivacaftor
basislijn tot 12 weken
Farmacokinetische metingen van Area Under the Curve (AUC) voor N91115, Ivacaftor en lumacaftor
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
AUC-metingen van N91115, lumacaftor en ivacaftor
basislijn tot 12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal longexacerbaties
Tijdsspanne: basislijn tot 12 weken
Beoordeling van het aantal pulmonaire exacerbaties bij baseline vergeleken gedurende 12 weken
basislijn tot 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Medidata Solutions

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 oktober 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

28 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

10 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • N91115-2CF-05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren