Estudo de Cavosonstat (N91115) em pacientes com FC homozigoto para a mutação F508del-CFTR (SNO-6)
6 de janeiro de 2017 atualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de N91115 para avaliar a eficácia e a segurança em pacientes com fibrose cística que são homozigotos para a mutação F508del-CFTR tratados com Lumacaftor/Ivacaftor
Este será um estudo de grupos paralelos, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo.
O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e segurança de Cavosonstat (N91115) em pacientes adultos com FC homozigotos para a mutação F508del-CFTR e tratados com lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo primário:
- Avaliar a eficácia de N91115 em 12 semanas quando adicionado ao tratamento preexistente com lumacaftor/ivacaftor em pacientes adultos com FC homozigotos para a mutação F508del-CFTR
Objetivos Secundários:
- Avalie o efeito do N91115 adicionado ao lumacaftor/ivacaftor na segurança
- Avaliar o efeito de lumacaftor/ivacaftor adicionado a N91115 na farmacocinética de N91115, lumacaftor e ivacaftor
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
138
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter sido tratados com lumacaftor/ivacaftor por pelo menos 8 semanas antes do Dia 1 (início da dosagem)
- Uma história de Cloreto de Suor (SC) ≥ 60 mEq/L pelo teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina (QPIT) (antes ou depois de iniciar o tratamento com lumacaftor/ivacaftor)
- Peso corporal ≥ 40 kg
- ppFEV1 40 - 85% previsto (inclusive) na triagem
- Saturação de oxigênio ≥ 90% respirando ar ambiente na triagem
Critério de exclusão:
- Qualquer infecção aguda que requeira tratamento ou hospitalização dentro de 2 semanas do Dia 1 do Estudo
- Colonização com organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar, como Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus
- Qualquer mudança no regime para terapias crônicas para doença pulmonar de FC (por exemplo, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de 4 semanas do Dia 1 do Estudo
- Está grávida, planejando uma gravidez ou amamentando na triagem
- Hemoglobina sanguínea < 10 g/dL na triagem
- Albumina sérica < 2,5 g/dL na triagem
- Função hepática anormal definida como ≥ 3 x limite superior do normal (ULN)
- Histórico de função renal anormal dentro de 3 meses após a triagem
- História de taquicardia ventricular ou outras arritmias ventriculares clinicamente significativas
- História, incluindo a avaliação de triagem, de prolongamento do intervalo QT e/ou QTcF (correção de Fridericia)
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- História de abuso de álcool ou abuso de drogas
- Participação em andamento em outro ensaio clínico terapêutico
- Uso de oxigênio suplementar contínuo (24 horas/dia) ou noturno
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo Cápsula
|
Amostra de controle com apenas excipientes e enchimentos de cápsula
Outros nomes:
|
|
EXPERIMENTAL: Cavosonstate (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg duas vezes ao dia (BID)
|
Inibidor GSNOR
Outros nomes:
|
|
EXPERIMENTAL: Cavosonstate (N91115) 400 mg
Cavosonstate (N91115) 400 mg BID
|
Inibidor GSNOR
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem de VEF1 previsto (ppFEV1)
Prazo: Desde o início até 12 semanas
|
Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) desde antes do estudo (linha de base) até após 12 semanas de tratamento com N91115
|
Desde o início até 12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração relativa da linha de base em ppFEV1
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) desde antes do estudo (linha de base) até após 12 semanas de tratamento com N91115
|
linha de base para 12 semanas
|
|
Mudança absoluta da linha de base no cloreto de suor
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Uma medição de cloreto de suor na pele no início do estudo e após 12 semanas de N91115
|
linha de base para 12 semanas
|
|
Alteração absoluta da linha de base no Questionário de Fibrose Cística - CFQ-R revisado (escala de sintomas respiratórios)
Prazo: linha de base para 16 semanas
|
Comparação do questionário desde o início do estudo até 16 semanas
|
linha de base para 16 semanas
|
|
Alteração absoluta da linha de base no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Avaliação da mudança no índice de massa corporal desde o início do estudo até após 12 semanas de N91115
|
linha de base para 12 semanas
|
|
Alteração absoluta desde a linha de base na Impressão Global de Alteração do Paciente (PGIC)
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Diário de resultado relatado pelo paciente
|
linha de base para 12 semanas
|
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade])
Prazo: linha de base para 16 semanas
|
Qualquer avaliação de eventos adversos, incluindo valores laboratoriais clínicos, eletrocardiograma (ECG), exacerbações pulmonares ou alterações nos sinais vitais
|
linha de base para 16 semanas
|
|
Medições farmacocinéticas da concentração plasmática máxima [Cmax], de N91115, lumacaftor e ivacaftor
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Medições de concentração plasmática máxima [Cmax] de N91115, lumacaftor e ivacaftor
|
linha de base para 12 semanas
|
|
Medições farmacocinéticas da área sob a curva (AUC) para N91115, Ivacaftor e lumacaftor
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Medições de AUC de N91115, lumacaftor e ivacaftor
|
linha de base para 12 semanas
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de exacerbações pulmonares
Prazo: linha de base para 12 semanas
|
Avaliação do número de exacerbações pulmonares no início do estudo em comparação com 12 semanas
|
linha de base para 12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2015
Conclusão Primária (REAL)
1 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
1 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de outubro de 2015
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
28 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
10 de janeiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de janeiro de 2017
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- N91115-2CF-05
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Placebo
-
University of OxfordHospital General Universitario Gregorio Marañon; Charite University, Berlin,... e outros colaboradoresAinda não está recrutandoPsicose | Psicose Resistente ao TratamentoEspanha, Reino Unido, Alemanha, Israel, Grécia, Itália, Holanda, Suíça