Studio di Cavosonstat (N91115) in pazienti con CF omozigote per la mutazione F508del-CFTR (SNO-6)
6 gennaio 2017 aggiornato da: Nivalis Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di N91115 per valutare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR trattati con Lumacaftor/Ivacaftor
Questo sarà uno studio a gruppi paralleli in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.
Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia e la sicurezza di Cavosonstat (N91115) in pazienti adulti con FC omozigoti per la mutazione F508del-CFTR e in trattamento con lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario:
- Valutare l'efficacia di N91115 a 12 settimane quando aggiunto al trattamento preesistente con lumacaftor/ivacaftor in pazienti adulti con FC omozigoti per la mutazione F508del-CFTR
Obiettivi secondari:
- Valutare l'effetto di N91115 aggiunto a lumacaftor/ivacaftor sulla sicurezza
- Valutare l'effetto di lumacaftor/ivacaftor aggiunto a N91115 sulla farmacocinetica di N91115, lumacaftor e ivacaftor
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
138
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University Of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono essere stati trattati con lumacaftor/ivacaftor per almeno 8 settimane prima del Giorno 1 (inizio della somministrazione)
- Una storia di cloruro del sudore (SC) ≥ 60 mEq/L mediante test di ionoforesi quantitativa della pilocarpina (QPIT) (prima o dopo l'inizio del trattamento con lumacaftor/ivacaftor)
- Peso corporeo ≥ 40 kg
- ppFEV1 40 - 85 % del predetto (incluso) allo screening
- Saturazione di ossigeno ≥ 90% respirando aria ambiente allo screening
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi infezione acuta che richieda trattamento o ricovero entro 2 settimane dal Giorno 1 dello studio
- Colonizzazione con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare, come Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus
- Qualsiasi modifica del regime per le terapie croniche per la malattia polmonare CF (ad es. Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio
- Sono incinte, pianificano una gravidanza o allattano allo screening
- Emoglobina < 10 g/dL allo screening
- Albumina sierica < 2,5 g/dL allo screening
- Funzionalità epatica anormale definita come ≥ 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Storia di funzionalità renale anormale entro 3 mesi dallo screening
- Storia di tachicardia ventricolare o altre aritmie ventricolari clinicamente significative
- Anamnesi, compresa la valutazione di screening, di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia)
- Storia di trapianto di organo solido o ematologico
- Storia di abuso di alcol o abuso di droghe
- Partecipazione in corso a un altro studio clinico terapeutico
- Uso di ossigeno supplementare continuo (24 ore/giorno) o notturno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Capsula placebo
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Campione di controllo con solo eccipienti e riempitivi per capsule
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg due volte al giorno (BID)
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Inibitore di GSNOR
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
|
Inibitore di GSNOR
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta rispetto al basale della percentuale del FEV1 previsto (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale a 12 settimane
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Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) da prima dello studio (basale) a dopo 12 settimane di trattamento con N91115
|
Dal basale a 12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione relativa rispetto al basale in ppFEV1
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) da prima dello studio (basale) a dopo 12 settimane di trattamento con N91115
|
basale a 12 settimane
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
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Una misurazione del cloruro nel sudore sulla pelle all'inizio dello studio e dopo 12 settimane di N91115
|
basale a 12 settimane
|
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Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla fibrosi cistica - CFQ-R rivisto (scala dei sintomi respiratori)
Lasso di tempo: basale a 16 settimane
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Confronto del questionario dall'inizio dello studio a 16 settimane
|
basale a 16 settimane
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Valutazione della variazione dell'indice di massa corporea dall'inizio dello studio a dopo 12 settimane di N91115
|
basale a 12 settimane
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale in Patient Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Diario dei risultati riportati dal paziente
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basale a 12 settimane
|
|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità])
Lasso di tempo: basale a 16 settimane
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Qualsiasi valutazione di eventi avversi inclusi valori clinici di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG), esacerbazioni polmonari o alterazioni dei segni vitali
|
basale a 16 settimane
|
|
Misurazioni farmacocinetiche della concentrazione plasmatica massima [Cmax], di N91115, lumacaftor e ivacaftor
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Misurazioni della concentrazione plasmatica massima [Cmax] di N91115, lumacaftor e ivacaftor
|
basale a 12 settimane
|
|
Misurazioni farmacocinetiche dell'area sotto la curva (AUC) per N91115, Ivacaftor e lumacaftor
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Misurazioni AUC di N91115, lumacaftor e ivacaftor
|
basale a 12 settimane
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: basale a 12 settimane
|
Valutazione del numero di esacerbazioni polmonari al basale rispetto a 12 settimane
|
basale a 12 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2015
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 ottobre 2015
Primo Inserito (STIMA)
28 ottobre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
10 gennaio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 gennaio 2017
Ultimo verificato
1 gennaio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- N91115-2CF-05
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