Studie Cavosonstatu (N91115) u pacientů s CF homozygotními pro mutaci F508del-CFTR (SNO-6)
6. ledna 2017 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR léčenou lumakaftorem/ivakaftorem
Půjde o dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami.
Účelem této studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost přípravku Cavosonstat (N91115) u dospělých pacientů s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR a kteří jsou léčeni lumakaftorem/ivakaftorem (Orkambi™).
Přehled studie
Detailní popis
Primární cíl:
- Posuďte účinnost N91115 po 12 týdnech při přidání k předchozí léčbě lumakaftorem/ivakaftorem u dospělých pacientů s CF, kteří jsou homozygoti pro mutaci F508del-CFTR
Sekundární cíle:
- Posuďte účinek N91115 přidaného do lumakaftoru/ivakaftoru na bezpečnost
- Posuďte účinek lumakaftoru/ivakaftoru přidaného k N91115 na farmakokinetiku N91115, lumakaftoru a ivakaftoru
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
138
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti musí být léčeni lumakaftorem/ivakaftorem alespoň 8 týdnů před 1. dnem (začátek dávkování)
- Chlorid potu (SC) v anamnéze ≥ 60 mEq/l kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy (QPIT) (buď před nebo po zahájení léčby lumakaftorem/ivakaftorem)
- Tělesná hmotnost ≥ 40 kg
- ppFEV1 40 - 85 % předpovězeno (včetně) při screeningu
- Nasycení kyslíkem ≥ 90 % při dýchání okolního vzduchu při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli akutní infekce, která vyžaduje léčbu nebo hospitalizaci do 2 týdnů od 1. dne studie
- Kolonizace organismy spojenými s rychlejším poklesem stavu plic, jako je Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa a Mycobacterium abscessus
- Jakákoli změna v režimu chronické léčby CF plicního onemocnění (např. Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů od 1. dne studie
- Jste těhotná, plánujete těhotenství nebo kojíte při screeningu
- Krevní hemoglobin < 10 g/dl při screeningu
- Sérový albumin < 2,5 g/dl při screeningu
- Abnormální funkce jater definovaná jako ≥ 3 x horní hranice normálu (ULN)
- Anamnéza abnormální funkce ledvin do 3 měsíců od screeningu
- Ventrikulární tachykardie nebo jiné klinicky významné komorové arytmie v anamnéze
- Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého intervalu QT a/nebo QTcF (Fridericiina korekce)
- Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
- Pokračující účast v další terapeutické klinické studii
- Použití kontinuálního (24 hodin/den) nebo nočního doplňkového kyslíku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsle
|
Kontrolní vzorek pouze s pomocnými látkami a plnidly kapslí
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg dvakrát denně (BID)
|
Inhibitor GSNOR
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
|
Inhibitor GSNOR
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného FEV1 (ppFEV1)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Objem nuceného výdechu za jednu sekundu (FEV1) od doby před studií (základní hodnota) do po 12 týdnech léčby N91115
|
Od výchozího stavu do 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relativní změna od výchozí hodnoty v ppFEV1
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Objem nuceného výdechu za jednu sekundu (FEV1) od doby před studií (základní hodnota) do po 12 týdnech léčby N91115
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Měření chloridu v potu na kůži na začátku studie a po 12 týdnech N91115
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku cystické fibrózy – revidovaná CFQ-R (škála respiračních příznaků)
Časové okno: výchozí stav do 16 týdnů
|
Srovnání dotazníku od začátku studie do 16 týdnů
|
výchozí stav do 16 týdnů
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Hodnocení změny indexu tělesné hmotnosti od začátku studie do po 12 týdnech N91115
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu změny pacienta (PGIC)
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Pacient reportoval deník výsledků
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost])
Časové okno: výchozí stav do 16 týdnů
|
Jakékoli hodnocení nežádoucích účinků včetně klinických laboratorních hodnot, elektrokardiogramu (EKG), plicních exacerbací nebo změn vitálních funkcí
|
výchozí stav do 16 týdnů
|
|
Farmakokinetická měření maximální plazmatické koncentrace [Cmax] N91115, lumakaftoru a ivakaftoru
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax] měření N91115, lumakaftor a ivakaftor
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Farmakokinetická měření plochy pod křivkou (AUC) pro N91115, Ivacaftor a lumakaftor
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Měření AUC N91115, lumakaftoru a ivakaftoru
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet plicních exacerbací
Časové okno: výchozí stav do 12 týdnů
|
Posouzení počtu plicních exacerbací na začátku ve srovnání s obdobím 12 týdnů
|
výchozí stav do 12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2015
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. října 2015
První zveřejněno (ODHAD)
28. října 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
10. ledna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. ledna 2017
Naposledy ověřeno
1. ledna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N91115-2CF-05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .