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Étude du Cavosonstat (N91115) chez des patients atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del-CFTR (SNO-6)

6 janvier 2017 mis à jour par: Nivalis Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles du N91115 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité chez les patients atteints de fibrose kystique homozygotes pour la mutation F508del-CFTR traités avec le lumacaftor/ivacaftor

Il s'agira d'une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et en groupes parallèles. Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité et l'innocuité de Cavosonstat (N91115) chez des patients adultes atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del-CFTR et traités par lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif principal:

  • Évaluer l'efficacité du N91115 à 12 semaines lorsqu'il est ajouté à un traitement préexistant par lumacaftor/ivacaftor chez des patients adultes atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del-CFTR

Objectifs secondaires :

  • Évaluer l'effet du N91115 ajouté au lumacaftor/ivacaftor sur la sécurité
  • Évaluer l'effet du lumacaftor/ivacaftor ajouté au N91115 sur la pharmacocinétique du N91115, du lumacaftor et de l'ivacaftor

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

138

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir été traités par le lumacaftor/ivacaftor pendant au moins 8 semaines avant le jour 1 (début du traitement)
  • Antécédents de sueur Chlorure (SC) ≥ 60 mEq/L par test quantitatif d'iontophorèse à la pilocarpine (QPIT) (soit avant soit après le début du traitement par lumacaftor/ivacaftor)
  • Poids corporel ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % prédit (inclus) lors du dépistage
  • Saturation en oxygène ≥ 90 % respirant l'air ambiant lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Toute infection aiguë nécessitant un traitement ou une hospitalisation dans les 2 semaines suivant le jour 1 de l'étude
  • Colonisation avec des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire, tels que Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa et Mycobacterium abscessus
  • Tout changement dans le schéma thérapeutique des thérapies chroniques pour la maladie pulmonaire FK (par exemple, Pulmozyme®, solution saline hypertonique, Azithromycine, TOBI®, Cayston®) dans les 4 semaines suivant le premier jour de l'étude
  • êtes enceinte, planifiez une grossesse ou allaitez au moment du dépistage
  • Hémoglobine sanguine < 10 g/dL au moment du dépistage
  • Albumine sérique < 2,5 g/dL au dépistage
  • Fonction hépatique anormale définie comme ≥ 3 x la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Antécédents de fonction rénale anormale dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Antécédents de tachycardie ventriculaire ou d'autres arythmies ventriculaires cliniquement significatives
  • Antécédents, y compris l'évaluation de dépistage, de l'allongement de l'intervalle QT et/ou QTcF (correction de Fridericia)
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Antécédents d'abus d'alcool ou de toxicomanie
  • Participation continue à un autre essai clinique thérapeutique
  • Utilisation d'oxygène supplémentaire continu (24 h/jour) ou nocturne

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Capsule placebo
Médicament: Placebo
Échantillon de contrôle avec uniquement des excipients et des charges de capsule
Autres noms:
  • contrôle
EXPÉRIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg deux fois par jour (BID)
Médicament: Cavosonstat
Inhibiteur GSNOR
Autres noms:
  • N91115
EXPÉRIMENTAL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg deux fois par jour
Médicament: Cavosonstat
Inhibiteur GSNOR
Autres noms:
  • N91115

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport au départ en pourcentage du VEMS prédit (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à 12 semaines
Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) d'avant l'étude (Baseline) à après 12 semaines de traitement N91115
De la ligne de base à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement relatif par rapport à la ligne de base du ppFEV1
Délai: de base à 12 semaines
Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) d'avant l'étude (Baseline) à après 12 semaines de traitement N91115
de base à 12 semaines
Changement absolu par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur
Délai: de base à 12 semaines
Une mesure du chlorure de sueur sur la peau au début de l'étude et après 12 semaines de N91115
de base à 12 semaines
Changement absolu par rapport au départ dans le questionnaire sur la fibrose kystique - CFQ-R révisé (échelle des symptômes respiratoires)
Délai: de base à 16 semaines
Comparaison du questionnaire du début de l'étude à 16 semaines
de base à 16 semaines
Changement absolu par rapport au départ de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: de base à 12 semaines
Évaluation du changement de l'indice de masse corporelle du début de l'étude à après 12 semaines de N91115
de base à 12 semaines
Changement absolu par rapport au départ dans l'impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: de base à 12 semaines
Journal des résultats rapportés par le patient
de base à 12 semaines
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité])
Délai: de base à 16 semaines
Toute évaluation des événements indésirables, y compris les valeurs de laboratoire clinique, l'électrocardiogramme (ECG), les exacerbations pulmonaires ou les modifications des signes vitaux
de base à 16 semaines
Mesures pharmacocinétiques de la concentration plasmatique maximale [Cmax], du N91115, du lumacaftor et de l'ivacaftor
Délai: de base à 12 semaines
Mesures de la concentration plasmatique maximale [Cmax] du N91115, du lumacaftor et de l'ivacaftor
de base à 12 semaines
Mesures pharmacocinétiques de l'aire sous la courbe (AUC) pour le N91115, l'ivacaftor et le lumacaftor
Délai: de base à 12 semaines
Mesures de l'ASC du N91115, du lumacaftor et de l'ivacaftor
de base à 12 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'exacerbations pulmonaires
Délai: de base à 12 semaines
Évaluation du nombre d'exacerbations pulmonaires au départ par rapport à 12 semaines
de base à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nivalis Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Medidata Solutions

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2015

Première publication (ESTIMATION)

28 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

10 janvier 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • N91115-2CF-05

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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