F508del-CFTR 変異のホモ接合型 CF 患者における Cavosonstat (N91115) の研究 (SNO-6)
2017年1月6日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
Lumacaftor/Ivacaftor で治療された F508del-CFTR 変異のホモ接合体である嚢胞性線維症患者の有効性と安全性を評価するための N91115 の第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
これは、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行グループ研究になります。
この研究の目的は、F508del-CFTR 変異のホモ接合体であり、lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™) で治療されている成人 CF 患者における Cavosonstat (N91115) の有効性と安全性を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
- F508del-CFTR 変異のホモ接合体である CF の成人患者において、lumacaftor/ivacaftor による既存の治療に追加した場合の 12 週間での N91115 の有効性を評価する
副次的な目的:
- lumacaftor/ivacaftor に追加された N91115 の安全性に対する効果の評価
- N91115、lumacaftor、および ivacaftor の薬物動態に対する、N91115 に追加された lumacaftor/ivacaftor の効果を評価する
研究の種類
介入
入学 (実際)
138
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale University
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Tampa General Hospital
-
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Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- Saint Francis Medical Center
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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-
Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Via Christi Research
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-
Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Medical School
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-
Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Wayne State University-Harper
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
-
St. Louis、Missouri、アメリカ、63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
-
-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は、1日目（投与開始）の少なくとも8週間前にlumacaftor / ivacaftorで治療されていなければなりません
- -定量的ピロカルピンイオントフォレシステスト（QPIT）による汗の塩化物（SC）≥60mEq / Lの履歴（ルマカフトール/イバカフトール治療の開始前または後）
- 体重≧40kg
- ppFEV1 40 ～ 85 % がスクリーニング時に予測される (包括的)
- -酸素飽和度≧90％ スクリーニング時の周囲空気の呼吸
除外基準:
- -研究1日目から2週間以内に治療または入院を必要とする急性感染症
- Burkholderia cenocepacia、Burkholderia dolosa、Mycobacterium abscessus などの肺状態の急速な低下に関連する微生物の定着
- -研究1日目から4週間以内のCF肺疾患の慢性療法（例：Pulmozyme®、高張食塩水、アジスロマイシン、TOBI®、Cayston®）のレジメンの変更
- -妊娠中、妊娠を計画している、またはスクリーニング時に授乳中
- -スクリーニング時の血中ヘモグロビン<10 g / dL
- -スクリーニング時の血清アルブミン<2.5 g / dL
- -正常値の上限の3倍以上として定義される異常な肝機能（ULN）
- -スクリーニングから3か月以内の異常な腎機能の病歴
- -心室頻脈または他の臨床的に重要な心室性不整脈の病歴
- -スクリーニング評価を含む、延長されたQTおよび/またはQTcF（フリデリシアの補正）間隔の履歴
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- アルコール乱用または薬物乱用の歴史
- -別の治療臨床試験への継続的な参加
- 連続（24時間/日）または夜間の酸素補給の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボカプセル
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カプセル賦形剤と充填剤のみの対照サンプル
他の名前：
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実験的：カボソンスタット（N91115）200mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg 1 日 2 回 (BID)
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GSNOR阻害剤
他の名前：
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実験的：カボソンスタット（N91115）400mg
カボソンスタット (N91115) 400 mg BID
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GSNOR阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パーセント予測 FEV1 でのベースラインからの絶対変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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研究前（ベースライン）からN91115治療の12週間後までの1秒間の強制呼気量（FEV1）
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ベースラインから 12 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PpFEV1 のベースラインからの相対的変化
時間枠：ベースラインから12週間
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研究前（ベースライン）からN91115治療の12週間後までの1秒間の強制呼気量（FEV1）
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ベースラインから12週間
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汗塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから12週間
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研究開始時とN91115の12週間後の皮膚の汗塩化物の測定
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ベースラインから12週間
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Cystic Fibrosis Questionnaireのベースラインからの絶対変化 -改訂CFQ-R（呼吸器症状スケール）
時間枠：ベースラインから16週間
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研究開始から16週間までのアンケートの比較
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ベースラインから16週間
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ボディマス指数（BMI）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから12週間
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N91115の研究開始から12週間後までのBMIの変化の評価
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ベースラインから12週間
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患者全体の変化の印象 (PGIC) におけるベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから12週間
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患者報告アウトカムジャーナル
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ベースラインから12週間
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治療に伴う有害事象の発生率[安全性と忍容性])
時間枠：ベースラインから16週間
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臨床検査値、心電図（ECG）、肺増悪、またはバイタルサインの変化を含む有害事象の評価
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ベースラインから16週間
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N91115、lumacaftor、および ivacaftor の最大血漿濃度 [Cmax] の薬物動態測定
時間枠：ベースラインから12週間
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N91115、lumacaftor および ivacaftor の最大血漿濃度 [Cmax] 測定値
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ベースラインから12週間
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N91115、Ivacaftor および lumacaftor の曲線下面積 (AUC) の薬物動態測定
時間枠：ベースラインから12週間
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N91115、lumacaftor および ivacaftor の AUC 測定
|
ベースラインから12週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺増悪の数
時間枠：ベースラインから12週間
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12 週間を通して比較したベースラインでの肺増悪の数の評価
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ベースラインから12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年11月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2015年10月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月26日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2017年1月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年1月6日
最終確認日
2017年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
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Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
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Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
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Palacky University完了