A Cavosonstat (N91115) vizsgálata az F508del-CFTR mutáció miatt homozigóta CF-ben szenvedő betegeknél (SNO-6)
2017. január 6. frissítette: Nivalis Therapeutics, Inc.
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az N91115-ről a lumakaftorral/ivakaftorral kezelt F508del-CFTR mutációra homozigóta cisztás fibrózisban szenvedő betegek hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére
Ez egy kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat lesz.
Ennek a vizsgálatnak a célja a Cavosonstat (N91115) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata olyan CF-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik homozigóták az F508del-CFTR mutációra, és lumakaftor/ivakaftor (Orkambi™) kezelés alatt állnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az elsődleges célkítűzés:
- Az F508del-CFTR mutációra homozigóta CF-ben szenvedő felnőtt betegeknél értékelje az N91115 hatékonyságát 12 héten belül, ha már meglévő lumakaftor/ivakaftor kezeléshez adják.
Másodlagos célok:
- Értékelje a lumakaftorhoz/ivakaftorhoz adott N91115 hatását a biztonságra
- Értékelje az N91115-höz adott lumakaftor/ivakaftor hatását az N91115, a lumakaftor és az ivakaftor farmakokinetikájára
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
138
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
- Yale University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A betegeket legalább 8 hétig lumakaftor/ivakaftorral kezelték az 1. nap (az adagolás kezdete) előtt.
- Az anamnézisben szereplő verejték-klorid (SC) ≥ 60 mEq/l kvantitatív pilokarpin iontoforézis teszttel (QPIT) (a lumakaftor/ivakaftor kezelés megkezdése előtt vagy után)
- Testtömeg ≥ 40 kg
- ppFEV1 40-85% előrejelzett (beleértve) a szűréskor
- Oxigén telítettség ≥ 90% a belélegzett környezeti levegő szűréskor
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen akut fertőzés, amely kezelést vagy kórházi kezelést igényel az 1. vizsgálati napot követő 2 héten belül
- A pulmonalis állapot gyorsabb csökkenésével járó organizmusokkal való kolonizáció, mint például a Burkholderia cenocepacia, a Burkholderia dolosa és a Mycobacterium abscessus
- Bármilyen változás a CF tüdőbetegség krónikus terápiáiban (pl. Pulmozyme®, hipertóniás sóoldat, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) az 1. vizsgálati napot követő 4 héten belül
- Terhes, terhességet tervez vagy szoptat a szűrés során
- A vér hemoglobinja < 10 g/dl a szűréskor
- Szérum albumin < 2,5 g/dl szűréskor
- Kóros májműködés, mint a normálérték felső határának ≥ 3-szorosa (ULN)
- Rendellenes veseműködés a kórelőzményben a szűrést követő 3 hónapon belül
- A kórelőzményben szereplő kamrai tachycardia vagy más klinikailag jelentős kamrai aritmia
- Megnyúlt QT és/vagy QTcF (Fridericia korrekció) anamnézisében, beleértve a szűrővizsgálatot is
- Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története
- Folyamatos részvétel egy másik terápiás klinikai vizsgálatban
- Folyamatos (24 óra/nap) vagy éjszakai kiegészítő oxigén használata
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: HÁRMAS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapszula
|
Kontrollminta csak kapszula segédanyagokkal és töltőanyagokkal
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg naponta kétszer (BID)
|
GSNOR inhibitor
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
|
GSNOR inhibitor
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Abszolút változás az alapvonalhoz képest százalékos előrejelzett FEV1-ben (ppFEV1)
Időkeret: Az alapvonaltól a 12 hétig
|
Kényszerített kilégzési térfogat egy másodpercben (FEV1) a vizsgálat előtt (alapvonal) a 12 hetes N91115 kezelés után
|
Az alapvonaltól a 12 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Relatív változás az alapvonalhoz képest a ppFEV1-ben
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
Kényszerített kilégzési térfogat egy másodpercben (FEV1) a vizsgálat előtt (alapvonal) a 12 hetes N91115 kezelés után
|
alapvonal 12 hétig
|
|
A verejték-klorid abszolút változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
Izzadság-klorid mérés a bőrön a vizsgálat kezdetekor és 12 hetes N91115 után
|
alapvonal 12 hétig
|
|
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőívben – Felülvizsgált CFQ-R (légzési tünetek skála)
Időkeret: alapvonal 16 hétig
|
A kérdőív összehasonlítása a vizsgálat kezdetétől a 16 hétig
|
alapvonal 16 hétig
|
|
A testtömeg-index (BMI) abszolút változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
A testtömeg-index változásának értékelése a vizsgálat kezdetétől a 12 hetes N91115 után
|
alapvonal 12 hétig
|
|
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a betegek globális változási benyomásaiban (PGIC)
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
A betegek által jelentett eredmények naplója
|
alapvonal 12 hétig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság])
Időkeret: alapvonal 16 hétig
|
Bármilyen nemkívánatos esemény értékelése, beleértve a klinikai laboratóriumi értékeket, az elektrokardiogramot (EKG), a tüdő exacerbációit vagy az életjel-változásokat
|
alapvonal 16 hétig
|
|
Az N91115, a lumakaftor és az ivakaftor maximális plazmakoncentrációjának [Cmax] farmakokinetikai mérései
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
Az N91115, a lumakaftor és az ivakaftor maximális plazmakoncentrációjának [Cmax] mérése
|
alapvonal 12 hétig
|
|
A görbe alatti terület (AUC) farmakokinetikai mérései az N91115, az ivakaftor és a lumakaftor esetében
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
Az N91115, a lumakaftor és az ivakaftor AUC-mérései
|
alapvonal 12 hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüdő exacerbációinak száma
Időkeret: alapvonal 12 hétig
|
A pulmonalis exacerbációk számának értékelése a kiinduláskor, összehasonlítva a 12 héttel
|
alapvonal 12 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2016. december 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 26.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. október 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2017. január 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 6.
Utolsó ellenőrzés
2017. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- N91115-2CF-05
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile