Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Cavosonstat (N91115) -tutkimus potilailla, joilla on homotsygoottinen CF F508del-CFTR-mutaation vuoksi (SNO-6)

perjantai 6. tammikuuta 2017 päivittänyt: Nivalis Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus N91115:stä arvioimaan tehoa ja turvallisuutta kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, jotka ovat homotsygoottisia lumakaftorilla/ivakaftorilla hoidetun F508del-CFTR-mutaation suhteen

Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Cavosonstatin (N91115) tehoa ja turvallisuutta aikuisilla CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen ja joita hoidetaan lumakaftorilla/ivakaftorilla (Orkambi™).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite:

  • Arvioi N91115:n teho 12 viikon kohdalla lisättynä olemassa olevaan lumakaftori/ivakaftorihoitoon aikuisilla CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioi lumakaftoriin/ivakaftoriin lisätyn N91115:n vaikutus turvallisuuteen
  • Arvioi N91115:een lisätyn lumakaftorin/ivakaftorin vaikutus N91115:n, lumakaftorin ja ivakaftorin farmakokinetiikkaan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

138

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaita on täytynyt hoitaa lumakaftorilla/ivakaftorilla vähintään 8 viikon ajan ennen päivää 1 (annostuksen aloitus).
  • Hikikloridi (SC) ≥ 60 mEq/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä (QPIT) (joko ennen lumakaftori/ivakaftorihoidon aloittamista tai sen jälkeen)
  • Paino ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % ennustettu (mukaan lukien) seulonnassa
  • Happisaturaatio ≥ 90 % hengittämällä ympäröivää ilmaa seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa akuutti infektio, joka vaatii hoitoa tai sairaalahoitoa 2 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
  • Kolonisaatio organismeilla, jotka liittyvät nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen, kuten Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa ja Mycobacterium abscessus
  • Muutokset CF-keuhkosairauden kroonisten hoitojen (esim. Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, TOBI®, Cayston®) hoito-ohjelmassa 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
  • Oletko raskaana, suunnittelet raskautta tai imetät seulonnassa
  • Veren hemoglobiini < 10 g/dl seulonnassa
  • Seerumin albumiini < 2,5 g/dl seulonnassa
  • Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ≥ 3 x normaalin ylärajaksi (ULN)
  • Epänormaalia munuaisten toimintaa 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Aiempi kammiotakykardia tai muut kliinisesti merkittävät kammiorytmihäiriöt
  • Pidentynyt QT- ja/tai QTcF (Friderician korjaus) historia, mukaan lukien seulontaarviointi
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia
  • Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen
  • Jatkuva (24 h/vrk) tai yöllinen lisähapen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Placebo-kapseli
Lääke: Plasebo
Kontrollinäyte, jossa on vain kapselin apuaineita ja täyteaineita
Muut nimet:
  • ohjata
KOKEELLISTA: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg kahdesti päivässä (BID)
Lääke: Cavosonstat
GSNOR-estäjä
Muut nimet:
  • N91115
KOKEELLISTA: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Lääke: Cavosonstat
GSNOR-estäjä
Muut nimet:
  • N91115

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FEV1 (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta 12 viikkoon
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ennen tutkimusta (perustaso) 12 viikon N91115-hoidon jälkeen
Perustasosta 12 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suhteellinen muutos lähtötasosta ppFEV1:ssä
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ennen tutkimusta (perustaso) 12 viikon N91115-hoidon jälkeen
lähtötasosta 12 viikkoon
Absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
Hikikloridimittaus iholla tutkimuksen alussa ja 12 viikon N91115 jälkeen
lähtötasosta 12 viikkoon
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselyssä - tarkistettu CFQ-R (hengitysoireiden asteikko)
Aikaikkuna: lähtötasosta 16 viikkoon
Kyselyn vertailu tutkimuksen alusta 16 viikkoon
lähtötasosta 16 viikkoon
Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
Kehon massaindeksin muutoksen arviointi tutkimuksen alusta N91115:n 12 viikon jälkeen
lähtötasosta 12 viikkoon
Absoluuttinen muutos lähtötasosta potilaan globaalissa muutosvaikutelmassa (PGIC)
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
Potilas raportoi tulospäiväkirjasta
lähtötasosta 12 viikkoon
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys])
Aikaikkuna: lähtötasosta 16 viikkoon
Kaikki haittatapahtumat, mukaan lukien kliiniset laboratorioarvot, elektrokardiogrammi (EKG), keuhkojen paheneminen tai elintoimintojen muutokset
lähtötasosta 16 viikkoon
N91115:n, lumakaftorin ja ivakaftorin plasman enimmäispitoisuuden [Cmax] farmakokineettiset mittaukset
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
N91115:n, lumakaftorin ja ivakaftorin plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
lähtötasosta 12 viikkoon
Käyrän alla olevan alueen (AUC) farmakokineettiset mittaukset N91115:lle, ivakaftorille ja lumakaftorille
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
N91115:n, lumakaftorin ja ivakaftorin AUC-mittaukset
lähtötasosta 12 viikkoon

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 viikkoon
Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärän arviointi lähtötilanteessa verrattuna 12 viikon ajalle
lähtötasosta 12 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nivalis Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Medidata Solutions

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 28. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. tammikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • N91115-2CF-05

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa