F508del-CFTR 돌연변이에 대한 CF 동형접합 환자에서 Cavosonstat(N91115) 연구 (SNO-6)
2017년 1월 6일 업데이트: Nivalis Therapeutics, Inc.
Lumacaftor/Ivacaftor로 치료한 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 낭포성 섬유증 환자의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 N91115의 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이것은 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구가 될 것입니다.
이 연구의 목적은 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체이고 lumacaftor/ivacaftor(Orkambi™)로 치료 중인 성인 CF 환자에서 Cavosonstat(N91115)의 효능 및 안전성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표:
- F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 성인 CF 환자를 대상으로 루마카프터/이바카프터를 사용한 기존 치료에 추가하여 12주차에 N91115의 효능 평가
보조 목표:
- lumacaftor/ivacaftor에 추가된 N91115가 안전성에 미치는 영향 평가
- N91115, lumacaftor 및 ivacaftor의 약동학에 대한 N91115에 추가된 lumacaftor/ivacaftor의 효과 평가
연구 유형
중재적
등록 (실제)
138
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- Tampa General Hospital
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- Saint Francis Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Wichita, Kansas, 미국, 67214
- Via Christi Research
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University Of Kentucky
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Wayne State University-Harper
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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St. Louis, Missouri, 미국, 63104
- St. Louis University
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-
Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
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-
Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- Medical Center of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 1일차(투여 시작) 이전에 최소 8주 동안 루마카프터/이바카프터로 치료를 받았어야 합니다.
- 정량적 필로카르핀 이온삼투압 검사(QPIT)에 의한 땀 염화물(SC) ≥ 60 mEq/L의 병력(루마카프터/이바카프터 치료 시작 전 또는 후)
- 체중 ≥ 40kg
- ppFEV1 40 - 85% 스크리닝 시 예측(포함)
- 스크리닝 시 산소 포화도 ≥ 90% 호흡 주변 공기
제외 기준:
- 연구 1일로부터 2주 이내에 치료 또는 입원이 필요한 모든 급성 감염
- Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa 및 Mycobacterium abscessus와 같은 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락 형성
- 연구 1일 4주 이내에 CF 폐 질환에 대한 만성 요법(예: Pulmozyme®, 고장 식염수, Azithromycin, TOBI®, Cayston®)에 대한 요법의 모든 변경
- 임신 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 스크리닝 시 모유 수유 중
- 스크리닝 시 혈중 헤모글로빈 < 10g/dL
- 스크리닝 시 혈청 알부민 < 2.5g/dL
- 정상 상한치(ULN)의 3배 이상으로 정의되는 비정상적인 간 기능
- 스크리닝 3개월 이내의 비정상 신기능 병력
- 심실 빈맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심실 부정맥의 병력
- QT 및/또는 QTcF(프리데리시아 교정) 간격 연장의 선별 평가를 포함한 이력
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 알코올 남용 또는 약물 남용의 역사
- 다른 치료 임상 시험에 지속적으로 참여
- 지속적인(24시간/일) 또는 야간 보충 산소 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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플라시보_COMPARATOR: 위약
위약 캡슐
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캡슐 부형제 및 충전제만 포함된 대조군 샘플
다른 이름들:
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실험적: 카보손스타트(N91115) 200mg
Cavosonstat(N91115) 200mg 1일 2회(BID)
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GSNOR 억제제
다른 이름들:
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실험적: 카보손스타트(N91115) 400mg
Cavosonstat(N91115) 400mg BID
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GSNOR 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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퍼센트 예측 FEV1(ppFEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선에서 12주까지
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연구 전(기준선)부터 N91115 치료 12주 후까지의 1초 간 강제 호기량(FEV1)
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기준선에서 12주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PpFEV1의 기준선에서 상대적 변화
기간: 기준선에서 12주
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연구 전(기준선)부터 N91115 치료 12주 후까지의 1초 간 강제 호기량(FEV1)
|
기준선에서 12주
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기준선에서 땀 염화물의 절대 변화
기간: 기준선에서 12주
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N91115 연구 시작 및 12주 후 피부의 땀 염화물 측정
|
기준선에서 12주
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낭포성 섬유증 설문지 - 수정된 CFQ-R(호흡기 증상 척도)의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선에서 16주
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연구 시작부터 16주까지 설문지 비교
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기준선에서 16주
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체질량 지수(BMI)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선에서 12주
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N91115 연구 시작부터 12주 후까지의 체질량 지수 변화 평가
|
기준선에서 12주
|
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PGIC(Patient Global Impression of Change)의 베이스라인 대비 절대적 변화
기간: 기준선에서 12주
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환자보고 결과 일지
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기준선에서 12주
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|
치료-응급 부작용의 발생률[안전성 및 내약성])
기간: 기준선에서 16주
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임상 실험실 값, 심전도(ECG), 폐 악화 또는 활력 징후 변화를 포함한 모든 부작용 평가
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기준선에서 16주
|
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N91115, lumacaftor 및 ivacaftor의 최대 혈장 농도[Cmax]의 약동학 측정
기간: 기준선에서 12주
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N91115, lumacaftor 및 ivacaftor의 최대 혈장 농도[Cmax] 측정
|
기준선에서 12주
|
|
N91115, Ivacaftor 및 lumacaftor에 대한 곡선 아래 면적(AUC)의 약동학 측정
기간: 기준선에서 12주
|
N91115, lumacaftor 및 ivacaftor의 AUC 측정
|
기준선에서 12주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐 악화 횟수
기간: 기준선에서 12주
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12주 동안 비교 기준선에서 폐 악화 수의 평가
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기준선에서 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 26일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV