Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Cavosonstat (N91115) hos pasienter med CF homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen (SNO-6)

6. januar 2017 oppdatert av: Nivalis Therapeutics, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av N91115 for å evaluere effektivitet og sikkerhet hos pasienter med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen behandlet med Lumacaftor/Ivacaftor

Dette vil være en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie. Hensikten med denne studien er å undersøke effekten og sikkerheten til Cavosonstat (N91115) hos voksne pasienter med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og som behandles med lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmål:

  • Vurder effekten av N91115 ved 12 uker når det legges til eksisterende behandling med lumacaftor/ivacaftor hos voksne pasienter med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen

Sekundære mål:

  • Vurder effekten av N91115 lagt til lumacaftor/ivacaftor på sikkerheten
  • Vurder effekten av lumacaftor/ivacaftor lagt til N91115 på farmakokinetikken til N91115, lumacaftor og ivacaftor

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

138

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha blitt behandlet med lumacaftor/ivacaftor i minst 8 uker før dag 1 (start av dosering)
  • En historie med svetteklorid (SC) ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest (QPIT) (enten før eller etter oppstart av lumacaftor/ivacaftor-behandling)
  • Kroppsvekt ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85 % predikert (inklusive) ved screening
  • Oksygenmetning ≥ 90 % puster inn omgivelsesluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akutt infeksjon som krever behandling eller sykehusinnleggelse innen 2 uker etter studiedag 1
  • Kolonisering med organismer assosiert med raskere nedgang i lungestatus, som Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus
  • Enhver endring i regimet for kroniske terapier for CF-lungesykdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvann, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innen 4 uker etter studiedag 1
  • Er gravid, planlegger en graviditet eller ammer ved screening
  • Blodhemoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal leverfunksjon definert som ≥ 3 x øvre normalgrense (ULN)
  • Anamnese med unormal nyrefunksjon innen 3 måneder etter screening
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inkludert screeningsvurderingen, med forlenget QT og/eller QTcF (Fridericias korreksjon) intervall
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Historie om alkoholmisbruk eller narkotikamisbruk
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie
  • Bruk av kontinuerlig (24 timer/dag) eller nattlig ekstra oksygen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel
Legemiddel: Placebo
Kontrollprøve med kun kapselhjelpestoffer og fyllstoffer
Andre navn:
  • styre
EKSPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg to ganger daglig (BID)
Legemiddel: Cavosonstat
GSNOR-hemmer
Andre navn:
  • N91115
EKSPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
Legemiddel: Cavosonstat
GSNOR-hemmer
Andre navn:
  • N91115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert FEV1 (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) fra før studien (Baseline) til etter 12 uker med N91115-behandling
Fra baseline til 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring fra baseline i ppFEV1
Tidsramme: baseline til 12 uker
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) fra før studien (Baseline) til etter 12 uker med N91115-behandling
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid
Tidsramme: baseline til 12 uker
En svettekloridmåling på huden ved studiestart og etter 12 uker med N91115
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire -Revidert CFQ-R (respiratorisk symptomskala)
Tidsramme: baseline til 16 uker
Sammenligning av spørreskjemaet fra studiestart til 16 uker
baseline til 16 uker
Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: baseline til 12 uker
Vurdering av endring i kroppsmasseindeks fra studiestart til etter 12 uker med N91115
baseline til 12 uker
Absolutt endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: baseline til 12 uker
Pasientrapportert resultatjournal
baseline til 12 uker
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [sikkerhet og tolerabilitet])
Tidsramme: baseline til 16 uker
Vurdering av uønskede hendelser, inkludert kliniske laboratorieverdier, elektrokardiogram (EKG), lungeeksaserbasjoner eller endringer i vitale tegn
baseline til 16 uker
Farmakokinetiske målinger av maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax], av N91115, lumacaftor og ivacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uker
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] målinger av N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uker
Farmakokinetiske målinger av arealet under kurven (AUC) for N91115, Ivacaftor og lumacaftor
Tidsramme: baseline til 12 uker
AUC-målinger av N91115, lumacaftor og ivacaftor
baseline til 12 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: baseline til 12 uker
Vurdering av antall lungeeksaserbasjoner ved baseline sammenlignet gjennom 12 uker
baseline til 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Medidata Solutions

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

28. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

10. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • N91115-2CF-05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere