Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Cavosonstat (N91115) u pacjentów z mukowiscydozą homozygotyczną pod względem mutacji F508del-CFTR (SNO-6)

6 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Nivalis Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 N91115 w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del-CFTR leczonych lumakaftorem/iwakaftorem

Będzie to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych. Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Cavosonstat (N91115) u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR i są leczeni lumakaftorem/iwakaftorem (Orkambi™).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

  • Ocena skuteczności N91115 po 12 tygodniach po dodaniu do istniejącego leczenia lumakaftorem/iwakaftorem u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del-CFTR

Cele drugorzędne:

  • Ocenić wpływ N91115 dodanego do lumakaftoru/iwakaftoru na bezpieczeństwo
  • Ocena wpływu lumakaftoru/iwakaftoru dodanego do N91115 na farmakokinetykę N91115, lumakaftoru i iwakaftoru

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

138

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Via Christi Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University Of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Wayne State University-Harper
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health Butterworth Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27103
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą być leczeni lumakaftorem/iwakaftorem przez co najmniej 8 tygodni przed dniem 1. (początek dawkowania)
  • Wywiad stężenia chlorku w pocie (SC) ≥ 60 mEq/l w ilościowym teście jonoforezy pilokarpiny (QPIT) (przed lub po rozpoczęciu leczenia lumakaftorem/iwakaftorem)
  • Masa ciała ≥ 40 kg
  • ppFEV1 40 - 85% wartości należnej (włącznie) podczas badań przesiewowych
  • Nasycenie tlenem ≥ 90% podczas oddychania powietrzem otoczenia podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Każda ostra infekcja wymagająca leczenia lub hospitalizacji w ciągu 2 tygodni od pierwszego dnia badania
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc, takimi jak Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa i Mycobacterium abscessus
  • Jakakolwiek zmiana schematu leczenia przewlekłego choroby płuc CF (np. Pulmozyme®, hipertoniczna sól fizjologiczna, azytromycyna, TOBI®, Cayston®) w ciągu 4 tygodni od 1. dnia badania
  • Są w ciąży, planują ciążę lub karmią piersią podczas badania przesiewowego
  • Hemoglobina we krwi < 10 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Albumina w surowicy < 2,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako ≥ 3 x górna granica normy (GGN)
  • Historia nieprawidłowej czynności nerek w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Tachykardia komorowa lub inne klinicznie istotne komorowe zaburzenia rytmu w wywiadzie
  • Historia, w tym ocena przesiewowa, wydłużenia odstępu QT i (lub) QTcF (korekcja Fridericii)
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  • Trwający udział w innym terapeutycznym badaniu klinicznym
  • Stosowanie ciągłego (24 godziny na dobę) lub nocnego dodatkowego tlenu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kapsułka placebo
Lek: Placebo
Próbka kontrolna zawierająca wyłącznie substancje pomocnicze i wypełniacze kapsułki
Inne nazwy:
  • kontrola
EKSPERYMENTALNY: Kawosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg dwa razy na dobę (BID)
Lek: Kawosonstat
Inhibitor GSNOR
Inne nazwy:
  • N91115
EKSPERYMENTALNY: Kawosonstat (N91115) 400 mg
Kawosonstat (N91115) 400 mg BID
Lek: Kawosonstat
Inhibitor GSNOR
Inne nazwy:
  • N91115

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach wartości należnej FEV1 (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 12 tygodni
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) od okresu przed badaniem (linia podstawowa) do okresu po 12 tygodniach leczenia N91115
Od linii podstawowej do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana od wartości początkowej w ppFEV1
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) od okresu przed badaniem (linia podstawowa) do okresu po 12 tygodniach leczenia N91115
linii podstawowej do 12 tygodni
Bezwzględna zmiana w stężeniu chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Pomiar stężenia chlorków w pocie na skórze na początku badania i po 12 tygodniach badania N91115
linii podstawowej do 12 tygodni
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Mukowiscydozy — Zmieniona CFQ-R (skala objawów ze strony układu oddechowego)
Ramy czasowe: wyjściowa do 16 tyg
Porównanie Kwestionariusza od początku badania do 16 tygodnia
wyjściowa do 16 tyg
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Ocena zmiany wskaźnika masy ciała od początku badania do 12 tygodni N91115
linii podstawowej do 12 tygodni
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Globalnym wrażeniu zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Dziennik wyników zgłaszanych przez pacjenta
linii podstawowej do 12 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja])
Ramy czasowe: wyjściowa do 16 tyg
Wszelkie oceny zdarzeń niepożądanych, w tym kliniczne wartości laboratoryjne, elektrokardiogram (EKG), zaostrzenia płucne lub zmiany parametrów życiowych
wyjściowa do 16 tyg
Pomiary farmakokinetyczne maksymalnego stężenia w osoczu [Cmax] N91115, lumakaftoru i iwakaftoru
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Pomiary maksymalnego stężenia w osoczu [Cmax] N91115, lumakaftoru i iwakaftoru
linii podstawowej do 12 tygodni
Farmakokinetyczne pomiary pola pod krzywą (AUC) dla N91115, iwakaftoru i lumakaftoru
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Pomiary AUC N91115, lumakaftoru i iwakaftoru
linii podstawowej do 12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: linii podstawowej do 12 tygodni
Ocena liczby zaostrzeń płucnych na początku badania w porównaniu z okresem 12 tygodni
linii podstawowej do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Medidata Solutions

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

10 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • N91115-2CF-05

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj